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Enfermedades Raras

Enfermedades Raras. 20 de diciembre de 2017

Spark Therapeutics y Pfizer anuncian los datos preliminares de un ensayo clínico fase 1/2 realizado con una terapia génica para la hemofilia B

La tasa anual de sangrado (TSA) en los 10 participantes en el ensayo disminuyó un 97% después de la administración de SPK-9001, mientras que el uso total de concentrados de factor IX se redujo en un 99%, que equivale a una reducción en 1,95 millones de unidades internacionales (UI) durante el periodo de seguimiento acumulado de 492 semanas
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Enfermedades Raras. 12 de diciembre de 2017

AMÍLCAR MARTINS, NUEVO RESPONSABLE DE LA UNIDAD DE ATROFIA MUSCULAR ESPINAL DE BIOGEN

Licenciado en Biología y Geología, Martins cuenta con más de 15 años de experiencia en la industria farmacéutica como responsable de fuerzas de ventas y marketing.  Con este nuevo nombramiento, Biogen continúa apostando por la retención y detección del mejor talento para incorporar a su plantilla de expertos.
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Enfermedades raras. 30 de noviembre de 2017

Colaboración multimillonaria para el desarrollo y la autorización de terapia génica para enfermedades raras en España

> Tres instituciones líderes en investigación biomédica en España (CIEMAT, CIBERER e IIS-FJD) anuncian la licencia de vectores de terapia génica a la compañía Rocket Pharmaceuticals para avanzar en el desarrollo de tratamientos punteros para enfermedades raras.  > Algunos términos de los acuerdos no se revelarán ya que el valor exacto de la inversión es confidencial. Sin embargo, solo los pagos por hitos ascienden a aproximadamente 8 millones de euros.  > Esta colaboración se enfoca inicialmente en tratamientos para enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas: anemia de Fanconi, anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvatoquinasa eritrocítica (PKD) y deficiencia de adhesión de leucocitos tipo 1 (LAD-I).  > El objetivo es proporcionar un tratamiento a los pacientes con enfermedades sanguíneas raras de la forma más segura, efectiva y rápida posible.
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Enfermedades raras. 24 de octubre de 2017

El estudio genético y el seguimiento de los portadores, claves esenciales en el diagnóstico precoz de la enfermedad de Andrade

Madrid acoge la reunión nacional sobre Amiloidosis Hereditaria por Transtiretina, una enfermedad rara que afecta a más de 200 españoles.   Mallorca es el quinto foco en el mundo por número de pacientes que sufren esta enfermedad y Valverde del Camino, en Huelva, es el segundo en España.   El encuentro congregó a decenas de especialistas: neurólogos, internistas, cardiólogos, oftalmólogos, nefrólogos y neurofisiólogos, debido a la importancia de su abordaje multidisciplinar.
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Enfermedades Raras. 23 de octubre de 2017

El tratamiento temprano con nusinersen (SPINRAZA®) podría mejorar la función motora en pacientes con Atrofia Muscular Espinal

Nuevos datos del estudio ENDEAR[1] en fase III demostraron que el inicio temprano del tratamiento con nusinersen puede mejorar los resultados de la función motora en lactantes con Atrofia Muscular Espinal (AME). Un análisis interino del estudio EMBRACE[2] en fase II mostró una mejora de las funciones motoras en lactantes y niños tratados con nusinersen, en comparación con los no tratados, en poblaciones de pacientes no estudiadas en los ensayos pivotales. El análisis provisional de EMBRACE2 también apoyó el régimen de dosificación de cuatro dosis de carga durante los dos primeros meses, pasando posteriormente a la administración del tratamiento cada cuatro meses tanto para la AME de inicio en la infancia como de inicio tardío.
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Enfermedades Raras. 13 de junio de 2017

El manejo de la fenilcetonuria según el desarrollo del paciente -de la infancia a la edad adulta- es clave para garantizar la calidad de vida

Saber actuar en el tránsito de la infancia a la vida adulta, la prevención durante el embarazo, el seguimiento de la dieta y la creación de unidades multidisciplinares y son algunas de las claves que se deben afrontar desde la práctica clínica   El 35% de los pacientes con PKU responden al tratamiento con sapropterina (Kuvan), lo que permite que en muchos casos se puedan evitar las restricciones de la dieta   Esta Iª Aula PKU, organizada por el Dr. Jaume Campistol en colaboración con BioMarin, se plantea como una formación fundamental para los especialistas vinculados a la enfermedad
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Enfermedades Raras. 08 de junio de 2017

Expertos buscan un biomarcador que permita el diagnóstico precoz de la Enfermedad de Andrade

Con motivo del Día Mundial de la Enfermedad de Andrade, que se celebra el próximo 10 de junio, los especialistas apuestan por la investigación y la creación de equipos multidisciplinares Mallorca es el quinto foco por número de pacientes que sufren esta enfermedad y Valverde del Camino, en Huelva, es el segundo núcleo en España Es una enfermedad rara, degenerativa y progresiva causada por depósitos de una proteína mutada, transtiretina (TTR), que afectan la estructura y función de los tejidos y órganos donde se acumula  
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Enfermedades Raras. 01 de junio de 2017

Nusinersén (? SPINRAZA®), primer tratamiento aprobado en la Unión Europea para la Atrofia Muscular Espinal

El tratamiento ha sido aprobado para tratar a un amplio rango de pacientes con atrofia muscular espinal (AME)[1].  Existen datos sólidos de estudios en Fase III que han demostrado el impacto positivo que tiene nusinersén en la función motora, además de incrementar la supervivencia en niños [1], [3].  
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