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Notas de Prensa  

Enfermedades Raras. 22 de julio de 2016
Shire recibe autorización para ampliar la indicación en europa de teduglutida para el tratamiento de pacientes pediátricos con síndrome de intestino corto

Shire recibe autorización para ampliar la indicación en Europa de Teduglutida para el tratamiento de pacientes pediátricos con Síndrome de Intestino Corto

Primera terapia indicada en la UE para el tratamiento en pacientes mayores de un año con SIC, un trastorno gastrointestinal poco frecuente

Shire (LSE: SHP, NASDAQ: SHPG) ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido una ampliación en la indicación de teduglutida 5 mg de polvo y disolvente para solución inyectable para el tratamiento de pacientes mayores de un año con Síndrome de Intestino Corto (SIC). Los pacientes deberían mantenerse estables tras un periodo de adaptación intestinal posterior a la cirugía.i

 

“Nos enorgullece poder ofrecer a los pacientes  teduglutida, el primer fármaco específicamente indicado para tratar a pacientes pediátricos de SIC en Europa", afirma Ueli Frankhauser, Director de Estrategia Global de Producto. “Esta ampliación de la indicación de teduglutida representa un importante avance en el tratamiento de SIC en pacientes pediátricos.” 

 

El SIC es un trastorno gastrointestinal poco frecuente caracterizado por una reducción clínicamente significativa de la capacidad de absorción del intestino a consecuencia de la extirpación quirúrgica de grandes secciones del intestino, normalmente a causa de anomalías congénitas, enfermedades o traumas.[i],[ii],[iii] 

 

La Decisión de la Comisión Europea de conceder la ampliación de la indicación para teduglutida en el tratamiento de pacientes pediátricos con SIC se produce tras el dictamen positivo adoptado por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en mayo de 2016.[iv]

 

Las estimaciones de prevalencia de SIC con Fallo Intestinal (SIC-FI) en niños varían de forma significativa, en su mayor parte debido a la falta de información y el desconocimiento de la enfermedad.ii,iv Según un reciente estudio descriptivo en España (llevado a cabo por la Sociedad Española de Gastroenterología, Hepatología y Nutrición Pediátrica, SEGHNP), la prevalencia de FI crónico que requiere soporte parenteral (SP) fue de 9,58 por millón (80 niños).[v] Según este mismo estudio, el 50% de los niños con FI sufría SIC, lo que se traduce en una prevalencia nacional del SIC-FI asociado a nutrición parenteral en domicilio de 4,79 por millón de habitantes (40 niños).v

 

Respaldo de datos pediátricos

 

Se realizó un ensayo clínico abierto de farmacodinámica, farmacocinética y seguridad, multicéntrico y de 12 semanas de duración, en el que se incluyeron 42 niños de edades comprendidas entre 1 y 17 años que padecían SIC-FI desde un año antes y que no manifestaban mejoría en cuanto a la reducción del soporte parenteral (SP) con avance mínimo o nulo en nutrición enteral durante un mínimo de tres meses. De los participantes, 37 recibieron teduglutida con las siguientes dosis: 0,05 mg/kg/día (n=15),  0,025 mg/kg/día (n=14), 0,0125 mg/kg/día (n=8); 5 recibieron los cuidados habituales.[vi],[vii]

De los 42 pacientes, 40 (95%) completaron el estudio. Los episodios más graves se relacionaron con molestias gastrointestinales y/o complicaciones con la vía central. No se produjeron fallecimientos ni se observaron eventos adversos graves relacionados con el medicamento, ni ningún paciente abandonó el estudio a causa de acontecimientos adversos. No se observaron en el estudio sobrecargas de fluidos, obstrucciones, síntomas hepatobiliares o pólipos de colon. vii, viii

 

“La teduglutida es una novedad terapéutica para los niños que padecen Síndrome de Intestino Corto ya que hasta el momento no existía ningún fármaco que consiguiera la autonomía intestinal. Hasta ahora los niños que padecían esta dolencia debían recurrir a la nutrición parenteral y, en ocasiones, necesitaban de un trasplante. Con este avance los pequeños pueden reducir los requerimientos de nutrición e, incluso en algunos casos, eliminar la necesidad de nutrición parenteral”, explica el doctor José Manuel Moreno, pediatra y miembro de la Unidad de Nutrición Clínica del Hospital Doce de Octubre en Madrid.

 

Aunque el estudio no fue diseñado para valorar la eficacia, los datos demostraron que los niños tratados con teduglutida 0,05 mg/kg/día y 0,025 mg/kg/día tuvieron reducciones desde el inicio hasta la semana 12 en términos de volumen de SP, así como aumentos en el volumen de nutrición enteral con respecto al inicio. Cuatro pacientes lograron independencia de SP (tres en el grupo de 0,05 mg/kg/día de teduglutida y uno en el grupo de 0,025 mg/kg/día). A pesar de las reducciones de SP, la situación clínica y nutricional se mantuvo estable en todos los grupos de tratamiento de teduglutida. vii

 

Acerca del Síndrome de Intestino Corto (SIC) 

El SIC es un trastorno gastrointestinal poco frecuente y supone una amenaza para la vida de los pacientes. Se caracteriza por una reducción clínicamente significativa de la capacidad de absorción del intestino a consecuencia de la extirpación quirúrgica de grandes secciones del intestino, normalmente a causa de anomalías congénitas, enfermedades o traumas. Si la adaptación intestinal es inadecuada, la capacidad de absorción del intestino residual resulta insuficiente para satisfacer las necesidades nutricionales, de fluidos, y de electrolitos a fin de cumplir los requisitos de vida y crecimiento de los niños; esto desemboca en FI, que requiere dependencia crónica de SP para mantener un crecimiento, hidratación así como niveles de proteínas, electrolitos adecuados además del equilibrio de los micronutientes.ii,iii,iv El SIC es la causa más frecuente de FI en la población pediátrica.ii,iv

 

Acerca de Teduglutida 

Teduglutida es un medicamento huérfano biotecnológico, análogo del péptido-2 similar al glucagón endógeno humano (GLP-2), que ha sido producido mediante tecnología de ADN recombinante en Escherichia coli, para aumentar su semivida.
 

Está indicada para el tratamiento de pacientes de edades superiores a un año con Síndrome de Intestino Corto (SIC). Los pacientes deben estar estables tras un periodo de adaptación intestinal posterior a la cirugía. Aumenta la absorción de nutrientes y fluidos del tracto gastrointestinal remanente y mejora adaptaciones estructurales y funcionales claves en la mucosa intestinal.viii

 

Teduglutida recibió Autorización de Comercialización en Europa en 2012 para el tratamiento de pacientes adultos con SIC, que deben estar estables después de un periodo de adaptación intestinal posterior a la cirugía.viii Teduglutida no está comercializada en España, estando pendiente de aprobación de precio y reembolso.

 

 

Acerca de Shire 

Shire es una compañía  biotecnológica dedicada a la investigación y desarrollo de tratamientos para las áreas de gastroenterología, medicina interna, neurociencias, y enfermedades raras (Enfermedad de Fabry, el Síndrome de Hunter, Enfermedad de Gaucher y Angioedema Hereditario). Además desarrolla en la actualidad tratamientos para trastornos sintomáticos en otras áreas terapéuticas de interés.

 

Shire centra su actividad en especialidades concretas y desatendidas, con el fin de brindar un servicio de excelencia a pacientes, cuidadores y profesionales de la salud y cumplir con su misión de mejorar la calidad de vida de las personas que padecen estas patologías.

Para más información: www.enfermedadesraras-shire.com

 

 

[i] Wales PW, Christison-Lagay ER. Semin Pediatr Surg 2010; 19(1): 3-9.

[ii] Sulkowski JP, Minneci PC. Pathophysiology 2014;21(1):111-118.

[iii] Kaufman SS, Matsumoto CS. Minerva Pediatr 2015;67(4):321-340.

[iv] Nota de prensa publicada por Shire en mayo de 2016. Accessible en: https://www.shire.com/newsroom/2016/may/shire-receives-positive-chmp-opinion

[v] Castejón Ponce E, Fernández Caamaño B, Díaz Martín J, et al. Presente de la nutrición parenteral domiciliária pediátrica en España: estudio descriptivo. Rev Esp Pediatr 2014; 70(3):109

[vi] Carter BA, y otros. Clin Nutr 2015;34(Suppl 1):S239.

[vii] Carter BA, y otros. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2015;61(Suppl 2):S46-47.

[vii]i Ficha técnica Actualizada de Teduglutida

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