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Notas de Prensa  

Enfermedades Raras. 05 de septiembre de 2016
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Amicus Therapeutics destacará por su programa en Enfermedad de Fabry durante el Congreso Anual SSIEM (Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism)

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CRANBURY, NJ, 05 de septiembre de 2016 – Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD), empresa biotecnológica a la vanguardia en el tratamiento de las enfermedades raras y huérfanas, ha anunciado que presentará 7 comunicaciones destacando su programa en enfermedad de Fabry durante el Congreso Anual SSIEM (Society for the Study of Inborn Errors of Metabolism) que tendrá lugar del 6 al 9 de septiembre del 2016 en Roma, Italia.  

Sesiones de pósters: miércoles, 7 de septiembre del 2016 de 18.00h a 20.00h CEST

 

  • Efficacy and safety of migalastat, an oral pharmacological chaperone for Fabry disease: results from two randomized Phase 3 studies – Prof Roberto Giugliani, Servicio de Genética Médica, Hospital Clínico de Porto Alegre, Porto Alegre, Brazil (P-540)
  • Comparison of ?-galactosidase A activity in white blood cells of patients with Fabry disease after 2 weeks of exposure to migalastat, agalsidase beta, or agalsidase alfa – Franklin Johnson, MS, Amicus Therapeutics, Inc, Cranbury, EE.UU. (P-543)
  • Phenotype of Fabry disease in patients with mutations amenable to migalastat – Derralynn  Hughes, DPhil, University College, Londres, GB (P-549)
  • Efficacy of migalastat in the cohort of male patients with classic disease presentation of Fabry disease in a Phase 3 study -  Prof DP Germain, Division de Genética Médica, Universidad de Versalles, Paris-Saclay University, Versailles, and Assistance Publique–Hopitaux de Paris, Paris, Francia (P-546)
  • Migalastat improves gastrointestinal symptoms in patients with Fabry disease: results from a double-blind, placebo-controlled phase 3 trial (FACETS)   – Dr. Schiffmann, el Instituto de Enfermedades Metabólicas, Baylor Research Institute, Dallas, EE.UU. (P-541)
  • The validation of pharmacogenetics in the identification of patients with Fabry disease for treatment with migalastat – Xiaoyang Wu, PhD, Amicus Therapeutics, Inc. Cranbury, EE.UU. (P-547)
  • Estimating the value of treatment for Fabry disease: a discrete choice experiment – Alasdair MacCulloch, BSc PG(cert) H Econ PhD, Amicus Therapeutics UK Limited., Londres, GB (P-531)

 

Simposio

Amicus también patrocinará un simposio el 7 de septiembre del 2016 de 19.00h a 20.30h CEST titulado “Chaperone Therapy: Escorting Fabry Disease into a New Era”. En él, se reunirán importantes expertos a nivel internacional para explorar la complejidad de la enfermedad de Fabry y revisar cómo el conocimiento en profundidad de los mecanismos moleculares ha dado lugar al desarrollo de una nueva y específica aproximación terapéutica para adultos y adolescentes con mutaciones susceptibles.

A
micus Therapeutics

Amicus Therapeutics(Nasdaq: FOLD) es una empresa de biotecnología a la vanguardia de enfermedades raras. La empresa cuenta con un portfolio de terapias avanzadas para una amplia variedad de enfermedades genéticas. Los principales programas de investigación y desarrollo de Amicus son migalastat, la chaperona farmacológica oral, de pequeño tamaño, indicada como monoterapia para la enfermedad de Fabry, SD-101 para la epidermólisis bullosa (EB), además de las nuevas terapias de sustitución enzimática (TSE) para la enfermedad de Fabry, la enfermedad de Pompe y otros trastornos del almacenamiento lisosómico.

Proyecciones

Esta nota de prensa incluye proyecciones con arreglo a la Ley estadounidense de reforma de litigios sobre valores privados (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995 en relación con el desarrollo preclínico y clínico de nuestros productos, el calendario y la comunicación de resultados de los estudios preclínicos y los ensayos clínicos, las previsiones y el plazo para la aprobación reglamentaria de nuestros productos, los planes de comercialización, los planes financieros y la posición de liquidez prevista de la empresa. La inclusión de proyecciones no debe presuponer que garantizamos la consecución de nuestros planes. Algunas o todas las proyecciones que hacemos en esta nota de prensa pueden resultar erróneas o verse afectadas por suposiciones erróneas que podamos hacer o por riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos. Por ejemplo, con respecto a las declaraciones referentes a los objetivos, el avance, el calendario y los resultados de las conversaciones con las autoridades reglamentarias y, en concreto, a los objetivos, avances, plazos y resultados potenciales de los estudios preclínicos y ensayos clínicos y al plazo previsto para la decisión final de la EMA con respecto a la aprobación reglamentaria de migalastat en la Unión Europea, los resultados reales pueden diferir sustancialmente de los previstos en esta nota de prensa debido a los riesgos y a las incertidumbres inherentes a nuestra actividad, como, entre otros aspectos: la posibilidad de que los resultados de los estudios clínicos o preclínicos indiquen que los productos candidatos son inseguros o inefectivos; la posibilidad de que pueda resultar complicado reclutar pacientes para nuestros ensayos clínicos; la posibilidad que las autoridades reglamentarias, incluida la EMA, no aprueben o retrasen la aprobación de nuestros productos; la posibilidad de que no logremos comercializar nuestros productos si se aprueban y cuando se aprueben; la posibilidad de que los estudios preclínicos y clínicos puedan retrasarse porque se identifiquen efectos secundarios graves u otras cuestiones de seguridad y la posibilidad de que necesitemos financiación adicional para completar todos nuestros estudios. Asimismo, los resultados de otros estudios preclínicos y/o ensayos clínicos anteriores no tienen por qué ser indicativos de futuros resultados. Con respecto a las declaraciones acerca de las proyecciones de liquidez de la empresa, los resultados actuales pueden diferir en función de factores del mercado y de la capacidad de la empresa de ejecutar sus planes operativos y presupuestarios. Por otra parte, todas las proyecciones están sujetas a otros riesgos detallados en el Informe anual sobre el Formulario 10-K para el ejercicio fiscal cerrado el 31 de diciembre de 2015 y en el informe trimestral sobre el Formulario 10-Q. Le advertimos de que no debe depositar una confianza excesiva en estas proyecciones, ya que únicamente son válidas en la fecha en que se realizan. Todas las proyecciones quedan totalmente sujetas a esta declaración preventiva y no nos comprometemos a revisar o actualizar esta nota de prensa para reflejar las situaciones o circunstancias que puedan darse tras la fecha de la misma.

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