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Notas de Prensa  

Hematología. 10 de octubre de 2008

ALEXION'S SOLIRIS® RECEIVES 2008 PRIX GALIEN USA AWARD FOR BEST BIOTECHNOLOGY PRODUCT
Soliris® de Alexion recibe el premio Galien 2008 (EE.UU.) al mejor producto biotecnológico

Recognizes Scientific Accomplishment in Complement Inhibition and Impact of Soliris on Patients Living with PNH/ El premio reconoce el logro científico conseguido en la inhibición del complemento y el impacto de Soliris en la vida de los pacientes con HPN

Paris, France, October 1st, 2008 ? Alexion (NASDAQ: ALXN) has received a Prix Galien USA 2008 Award for Best Biotechnology Product for Soliris® (eculizumab). The Award recognizes the scientific innovation represented by the complement-inhibition technology of Soliris, and the impact the drug is having on the lives of patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), a rare, debilitating and life-threatening blood disorder.

Soliris is a first-in-class complement inhibitor that selectively blocks the formation of terminal complement, a component of the normal immune system. Patients with PNH lack naturally occurring proteins that ordinarily prevent terminal complement from causing the red blood cell destruction (hemolysis) that is central to the serious morbidities and mortality associated with PNH.

"We are living in the midst of a biological revolution and the breakthrough agents honored by the Prix Galien USA illustrate the substantial research and development necessary to bring the fruits of that revolution in molecular medicine to the clinic," said Gerald Weissmann, M.D., Prix Galien USA committee chair, New York University professor emeritus and editor-in-chief of The FASEB Journal.

?We deeply appreciate this honor, which recognizes more than 15 years of dedicated complement-based research. The Prix Galien award is especially gratifying for the scientists, physicians, patients and advocates involved in the discovery and development of Soliris,? said Leonard Bell, M.D., Chief Executive Officer of Alexion. ?We are committed to making sure that every PNH patient who can benefit from Soliris will have access to Soliris. We are building on the success of Soliris by increasing our understanding of PNH and by evaluating the promise of complement inhibition for the treatment of other rare and life-threatening kidney, blood, transplant and neurologic disorders.?

About the Prix Galien USA Awards
The Prix Galien Award (http://www.prix-galien-usa.com/) recognizes the technical, scientific and clinical research skills necessary to develop innovative medicines, and is considered the industry's highest accolade for pharmaceutical research and development -- equivalent to the Nobel Prize.

Prix Galien was first established in 1970 by French pharmacist Roland Mehl and was inaugurated in the United States in September 2007. The Prix Galien USA awards committee of 11 individuals includes seven Nobel Laureates, founders of major biotechnology companies and editors of world-renowned biology journals. The candidates for this year?s awards were selected from drugs approved during the past five years.

About PNH
PNH is a rare blood disease that affects an estimated 8,000 to 10,000 people in North America and Europe and, using similar prevalence estimates, potentially 1,000 ? 2,000 patients in Japan. (1) PNH often strikes people in the prime of their lives, with an average age of onset in the early 30's. (2) Approximately ten percent of all patients first develop symptoms at 21 years of age or younger. (3) PNH develops without warning and can occur in men and women of all races, backgrounds and ages. PNH often goes unrecognized, with delays in diagnosis often ranging from one to more than 10 years. (4) The estimated median survival for PNH patients is between 10 and 15 years from the time of diagnosis. (2,4)

PNH has been identified more commonly among patients with disorders of the bone marrow, including aplastic anemia (AA) and myelodysplastic syndrome (MDS). (5,6,7,8,9) In patients with thrombosis of unknown origin, PNH may be an underlying cause. (3,9)

Prior to approval of Soliris, there were no therapies specifically available for the treatment of PNH. PNH treatment was limited to symptom management through periodic blood transfusions, non-specific immunosuppressive therapy and, infrequently, bone marrow transplantations -- a procedure that carries considerable mortality risk. (3,9)

About Soliris
Soliris was approved in March 2007 by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) as the first treatment for PNH, a rare, debilitating and life-threatening blood disorder defined by hemolysis, or the destruction of red blood cells. In June 2007, the European Commission (EC) also approved the use of Soliris for the treatment of patients with PNH. Soliris is the first drug therapy approved in Europe for the treatment of PNH and was the first medicinal product to receive the EC approval under the EMEA Accelerated Assessment Procedure.

Important Safety Information
Soliris is generally well tolerated. The most frequent adverse events observed in clinical studies were headache, nasopharyngitis (a runny nose), back pain and nausea. Treatment with Soliris should not alter anticoagulant management because the effect of withdrawal of anticoagulant therapy during Soliris treatment has not been established.

The product label for Soliris also includes a special warning: "Soliris increases the risk of meningococcal infections. Vaccinate patients with a meningococcal vaccine at least two weeks prior to receiving the first dose of Soliris; revaccinate according to current medical guidelines for vaccine use. Monitor patients for early signs of meningococcal infections, evaluate immediately if infection is suspected, and treat with antibiotics if necessary." During clinical studies, two out of 196 vaccinated PNH patients treated with Soliris experienced a serious meningococcal infection.

Prior to beginning Soliris therapy, all patients and their prescribing physicians will be proposed to participate in the PNH Registry which is part of a Special Risk Management program involving initial and continuing education as well as long-term monitoring for detection of new safety findings.

Please see full prescribing information at:
http://www.emea.europa.eu/humandocs/Humans/EPAR/soliris/soliris.htm

About Alexion
Alexion Pharmaceuticals, Inc. is a biopharmaceutical company working to develop and deliver life-changing drug therapies for patients with serious and life-threatening medical conditions. Alexion is engaged in the discovery, development and commercialization of therapeutic products aimed at treating patients with a wide array of severe disease states, including hematologic diseases, cancer, and autoimmune disorders. In March 2007, the FDA granted marketing approval for Alexion's first product, Soliris, for all patients with PNH and Alexion began commercial sale of Soliris in the U.S. during April 2007. In June 2007, the EC granted marketing approval for Soliris in the European Union for all patients with PNH. Alexion is evaluating other potential indications for Soliris as well as other formulations of eculizumab for additional clinical indications, and is pursuing development of other antibody product candidates in early stages of development. This press release and further information about Alexion Pharmaceuticals, Inc. can be found at: http://www.alexionpharm.com/.
[ALXN-G]

(1) Hill A, Platts PJ, Smith A et al. The incidence and prevalence of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and survival of patients in Yorkshire [abstract]. Blood. 2006;108(11):985.
(2) Socie G, Mary J Yves, de Gramont A, et al. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: long-term follow-up and prognostic factors. Lancet 1996; 348:573-577.
(3) Parker C, Omine M, Richards S, et al. Diagnosis and management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood. 2005;106:3699-3709.
(4) Hillmen P. Lewis SM, Bessler M, Luzzatto L, Dacie JV. Natural history of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. N Engl J Med 1995; 333:1253-1258.
(5) Johnson RJ, Hillmen P. Paroxysmal nocturnal hemoglobinemia: Nature's gene therapy? Mol Pathol. 2002;55(3):145-52.
(6) Wang, et al. Clinical significance of a minor population of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria-type cells in bone marrow failure syndrome. Blood 2002;100:3897-3902.
(7) Iwanga, et al. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria clones in patients with myelodysplastic syndromes. Brit J Haem. 1998; 102:465-474.
(8) Maciejewski, et al. Relationship between bone marrow failure syndromes and the presence of glycophosphatidyl inositol-anchored protein-deficient clones. Brit J Haem. 2001;115:1015-1022.
(9) Hill A, Richards S, Hillmen P. Recent developments in the understanding and management of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria. British J Haem. 2007; 137:3, 181-192.

París, octubre de 2008 ? Alexion (NASDAQ: ALXN) ha recibido el Premio Galien 2008 al Mejor Producto Biotecnológico de los EE. UU. por Soliris® (eculizumab). El premio reconoce el avance científico que representa la tecnología de inhibición del complemento y la repercusión que tiene este fármaco en las vidas de los pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), un trastorno sanguíneo raro, debilitante y potencialmente mortal.

Soliris es el primer inhibidor del complemento que bloquea de forma selectiva la formación del complemento terminal, un componente del sistema inmunitario normal. Los pacientes con HPN presentan una carencia de las proteínas naturales que habitualmente evitan que el complemento terminal cause la destrucción de los eritrocitos (hemólisis), un proceso fundamental en la grave morbimortalidad asociada a la HPN.

?Nos encontramos en medio de una revolución biológica y los novedosos fármacos que han sido honrados con el Premio Galien de los EE. UU. ilustran los considerables esfuerzos en investigación y desarrollo necesarios para trasladar los frutos de esta revolución de la medicina molecular a los hospitales?, declaró el Dr. Gerald Weissmann, presidente del comité de los Premios Galien en los EE. UU., profesor emérito de la Universidad de Nueva York y redactor jefe de la revista The FASEB Journal.

?Nos sentimos muy honrados por recibir este premio, que reconoce más de 15 años de dedicación en la investigación del complemento. Este Premio Galien es especialmente gratificante para los científicos, médicos, pacientes y demás implicados en el descubrimiento y desarrollo de Soliris?, afirmó el Dr. Leonard Bell, CEO de Alexion Pharmaceuticals. ?Tenemos el compromiso de conseguir que todos los pacientes con HPN que puedan beneficiarse de Soliris tengan acceso al mismo. Estamos invirtiendo en el éxito de Soliris aumentando nuestros conocimientos sobre la HPN y evaluando las posibles aplicaciones de la inhibición del complemento en el tratamiento de otros trastornos renales, sanguíneos, neurológicos y asociados a trasplantes, raros y potencialmente mortales?.

Los Premios Galien de los EE. UU.
El premio Galien (http://www.prix-galien-usa.com/) es un reconocimiento a la capacidad técnica, científica y clínica necesaria para el desarrollo de medicamentos innovadores y está considerado como el galardón más importante en el ámbito de la investigación y el desarrollo farmacéuticos, equivalente al Premio Nobel.

El Premio Galien fue creado en 1970 por el farmacéutico francés Roland Mehl, y se concedió por vez primera en los Estados Unidos en 2007. El comité de los Premios Galien de los EE. UU. está formado por 11 miembros, entre los que se encuentran siete ganadores de Premios Nobel, fundadores de importantes compañías biotecnológicas y directores de revistas de biología de reconocido prestigio mundial. Los candidatos para los premios de este año se han seleccionado entre los fármacos aprobados durante los cinco últimos años.

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
La HPN es una enfermedad sanguínea rara, que afecta a entre 8.000 y 10.000 personas en América del Norte y Europa y que, si usamos una estimación similar de su prevalencia, puede afectar a entre 1.000 y 2.000 pacientes en Japón (1). A menudo, la HPN ataca a personas que se encuentran en la plenitud de sus vidas. La edad media de aparición de la enfermedad se sitúa ligeramente por encima de los 30 años (2). Aproximadamente el diez por ciento de los pacientes desarrollan sus primeros síntomas con 21 años de edad o menos (3). La HPN aparece sin previo aviso y pueden padecerla hombres y mujeres de todas las razas, clases sociales y edades. En ocasiones la HPN no se detecta correctamente, con retrasos en su diagnóstico que pueden oscilar entre uno y más de 10 años (4). La mediana de supervivencia estimada para los pacientes con HPN es de 10-15 años desde el momento de su diagnóstico (2,4).

Antes de la aprobación de Soliris, no se disponía de ningún tratamiento específico para el tratamiento de la HPN. El tratamiento de la HPN se limitaba a paliar los síntomas mediante transfusiones sanguíneas periódicas, terapias inmunosupresoras inespecíficas y, con poca frecuencia, trasplantes de médula ósea, un procedimiento que conlleva un considerable riesgo de mortalidad (3,9).

Soliris
Soliris fue aprobado en marzo de 2007 por la Food and Drug Administration de EE. UU. (FDA) como primer tratamiento para la HPN, un trastorno sanguíneo raro, debilitante y potencialmente mortal caracterizado por la hemólisis o destrucción de los eritrocitos. En junio de 2007, la Comisión Europea (CE) también aprobó el uso de Soliris para el tratamiento de pacientes con HPN. Soliris fue el primer fármaco aprobado en Europa para el tratamiento de la HPN y también fue el primer medicamento en recibir la aprobación de la CE mediante el procedimiento acelerado de evaluación de la EMEA (European Medicines Agency).

Información importante relativa a la seguridad
Por lo general, Soliris presenta una buena tolerabilidad. Los acontecimientos adversos más frecuentes en los estudios clínicos con Soliris fueron dolor de cabeza, nasofaringitis (rinorrea), dolor de espalda y náuseas. El tratamiento con Soliris no debería alterar el curso del tratamiento anticoagulante, dado que aún no se ha determinado el efecto de la interrupción de la anticoagulación durante el tratamiento con Soliris.

En la ficha técnica de Soliris también figura una advertencia especial: ?Soliris aumenta el riesgo de infecciones meningocócicas. Administrar una vacuna meningocócica a los pacientes al menos dos semanas antes de que reciban la primera dosis de Soliris; volver a vacunar según especifiquen las directrices de vacunación vigentes. Monitorizar la aparición de cualquier signo precoz indicativo de infección meningocócica, proceder a una evaluación inmediata si se sospecha una infección y administrar antibióticos en caso necesario?.
Durante los estudios clínicos, dos de los 196 pacientes con HPN vacunados tratados con Soliris sufrieron una infección meningocócica grave.

Antes de comenzar el tratamiento con Soliris, todos los pacientes y sus médicos serán invitados a inscribirse en el Registro HPN, que forma parte de un programa especial de gestión de riesgos que incluye una formación inicial y continua y una monitorización a largo plazo para la detección de nuevos problemas de seguridad.

Puede consultar la información de prescripción completa en:
http://www.emea.europa.eu/humandocs/Humans/EPAR/soliris/soliris.htm

Alexion
Alexion Pharmaceuticals, Inc. es una compañía biofarmacéutica que trabaja para desarrollar y suministrar tratamientos farmacológicos destinados a cambiar las vidas de los pacientes con dolencias graves y potencialmente mortales. Alexion está involucrada en el descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de productos terapéuticos destinados al tratamiento de pacientes con una gran variedad de estados patológicos graves, como enfermedades sanguíneas, cáncer o trastornos autoinmunitarios. En marzo de 2007, la FDA concedió la aprobación de comercialización al primer producto de Alexion, Soliris, para el tratamiento de todos los pacientes con HPN. Alexion empezó a comercializar Soliris en EE. UU. en abril de 2007. En junio de 2007, la CE concedió la aprobación de comercialización a Soliris para el tratamiento de todos los pacientes con HPN en la Unión Europea. En la actualidad, Alexion está evaluando otras indicaciones posibles para Soliris, así como otras formulaciones del eculizumab para diferentes indicaciones clínicas, y continúa con el estudio de otros anticuerpos con potencial terapéutico, aún en sus primeras fases de desarrollo. Este comunicado de prensa y más información sobre Alexion Pharmaceuticals, Inc. puede encontrarse en: http://www.alexionpharm.com/
[ALXN-G]

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