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Notas de Prensa  

Investigación clínica. 10 de mayo de 2018
Nuevos datos sobre ?spinraza® (nusinersén), demuestran una mejora continua en la función motora en un amplio intervalo de edad y beneficios para la supervivencia de los lactantes

NUEVOS DATOS SOBRE SPINRAZA® (NUSINERSÉN), DEMUESTRAN UNA MEJORA CONTINUA EN LA FUNCIÓN MOTORA EN UN AMPLIO INTERVALO DE EDAD Y BENEFICIOS PARA LA SUPERVIVENCIA DE LOS LACTANTES

Madrid, 10 de mayo de 2018 – En una investigación presentada en la convención anual de la Academia Estadounidense de Neurología (AAN), celebrada entre el 21 y el 27 de abril de 2018 en Los Ángeles (California), Biogen ha anunciado nuevas conclusiones que detallan los beneficios que reporta SPINRAZA® (nusinersén) a poblaciones con atrofia muscular espinal (AME), tanto de inicio infantil como más tardío, entre los que se incluyen la mejora de la función motora, así como el aumento de la supervivencia en caso de los pacientes más afectados. Estos datos están basados en resultados provisionales del estudio de extensión open-label SHINE1  y en un análisis de los efectos que produce el medicamento en la movilidad y la fatiga en participantes de aparición más tardía de los estudios CS2 y CS12[i].

[i] Conclusiones del análisis dirigido por investigadores del Columbia University Medical Center con el apoyo de Biogen, en el que se evaluó un subgrupo de datos de CS2 y CS12 —dos ensayos clínicos open-label multicentro—, a fin de valorar el cambio en los resultados de los pacientes en la prueba de la marcha de 6 minutos (6MWT) y las mediciones de la fatiga. 

Con el análisis interino del estudio SHINE1, donde se incluyeron datos hasta el día 30 de junio de 2017, se obtuvieron resultados sobre pacientes (n=89) con AME de inicio infantil (con más probabilidades de desarrollar el tipo 1) provenientes del estudio de Fase 3 ENDEAR[i]. Los participantes, o bien iniciaron un tratamiento con SPINRAZA® en ENDEAR3 y siguieron con él en SHINE1 (n=65), o bien cambiaron desde el grupo de control simulado en ENDEAR3 a un tratamiento activo con SPINRAZA® en SHINE1 (n=24).

 "Con este análisis, se demuestra que los pacientes presentaron mejorías de la función motora y un aumento en el tiempo de la supervivencia libre de eventos, ya empezaran el tratamiento de forma temprana, como en ENDEAR3 y siguiendo con SHINE1, o bien más tarde, después de administrárseles un control simulado en ENDEAR3 y comenzando el tratamiento en SHINE1", explicó Diana Castro, graduada en Medicina, autora principal del estudio, UT Southwestern Medical Center, Dallas, Texas. "También se confirma que quienes empezaron antes el tratamiento con el medicamento obtuvieron mejores resultados en los hitos motores, los cuales siguieron mejorando con el tiempo, y que no se encontraron motivos nuevos por los que preocuparse en cuanto a la seguridad". 

En función de los resultados provisionales, los participantes que comenzaron a tratarse con dicho medicamento en ENDEAR3 y continuaron en SHINE1, así como a los que se administró un procedimiento simulado en ENDEAR3 y empezaron con SPINRAZA® en SHINE1, experimentaron mejoras en los hitos motores de la escala HINE-2 y en la función motora en general según las mediciones de CHOP INTEND. La mediana de tiempo hasta la muerte o hasta la necesidad de ventilación permanente de los pacientes que empezaron con SPINRAZA® en ENDEAR3 y continuaron en SHINE1 fue de 73 semanas. Entre los participantes en procedimiento simulado, la mediana de tiempo hasta la muerte o hasta la necesidad de ventilación permanente fue de 22,6 semanas en ENDEAR3. La mayoría de pacientes vivos y que no necesitaron ventilación permanente después de 2 procedimientos simulados en ENDEAR3 se mantuvieron libres de eventos después de la administración del fármaco en SHINE1 durante una mediana de tiempo de 9,2 meses.

En un análisis adicional, dirigido por investigadores del Columbia University Medical Center con el apoyo de Biogen, se evaluó un subgrupo de datos de CS2 y CS122 —dos ensayos clínicos open-label multicentro—, a fin de valorar el cambio en los resultados de los pacientes en la prueba de la marcha de 6 minutos (6MWT) y las mediciones de la fatiga. El análisis examinó la capacidad de andar y la fatiga de pacientes que podían caminar (n=14), con edades de 2 a 15 años y con AME de tipo 2 (n=1) o tipo 3 (n=13) en el momento de la inscripción en el estudio. La mediana de distancia al nivel basal recorrida por los participantes fue de 250,5 metros y la mediana de la fatiga al nivel basal fue del 14,8 %. Después del tratamiento con el fármaco, la distancia recorrida aumentó (mediana de aumento de 98 metros) mientras que el nivel de fatiga se mantuvo estable o disminuyó (mediana de disminución de 3,8 %) durante cerca de 3 años.

"Con el tratamiento de SPINRAZA®, los participantes no solo consiguieron recorrer distancias superiores, sino que experimentaron una estabilización o una disminución de la fatiga al hacerlo. Ambos aspectos suponen beneficios valiosos en la práctica clínica para los pacientes con AME", añadió Jacqueline Montes, fisioterapeuta, doctora en Educación, especialista clínica neurológica, profesora adjunta, autora principal del estudio, Columbia University Irving Medical Center, Nueva York. "Igualmente, los análisis demuestran que los beneficios que aporta el medicamento siguen creciendo con el tiempo en las poblaciones con AME de tipo 2 y tipo 3". 


Sobre SHINE
1

SHINE1 es un estudio en curso de extensión open-label, multicentro, de fase 3 con los pacientes con AME que participaron en el programa de ensayo clínico con nusinersén, que incluye los estudios CS3A[ii], ENDEAR3, CHERISH[iii], CS12[iv] y EMBRACE[v]. Los objetivos principales y secundarios del estudio SHINE1 consisten en evaluar la seguridad/tolerabilidad y la eficacia a largo plazo, respectivamente, de nusinersén. Se evaluará a los participantes durante un máximo de cinco años en SHINE1


Estado del programa SPINRAZA
®

SPINRAZA® es el primer y único fármaco aprobado para el tratamiento de la AME, y actualmente está aprobado en Estados Unidos, la Unión Europea, Brasil, Japón, Suiza, Australia, Corea del Sur, Canadá y Chile. Biogen ha presentado documentos normativos en más países y prevé comenzar a hacerlo en otros. Según los datos de la comercialización, el Programa de acceso temprano y los datos sobre los pacientes que participaron en ensayos clínicos hasta el 31 de diciembre de 2017, se está tratando con SPINRAZA® a más de 3200 personas en todo el mundo. 

Comenzando de forma general en 2016, en respuesta a la necesidad urgente de tratamiento para los individuos afectados de manera más grave por la AME, Biogen patrocinó uno de los mayores programas de acceso expandido (EAP) previo a la aprobación y gratuito para enfermedades raras. 

Biogen autorizó los derechos generales para que SPINRAZA® fuera desarrollado, fabricado y comercializado por Ionis Pharmaceuticals, empresa destacada en el campo de los tratamientos antisentido. Biogen e Ionis llevaron a cabo un programa innovador de desarrollo clínico que llevó al fármaco desde la primera dosis en humanos en 2011 hasta la primera aprobación normativa en cinco años.


Sobre AME [vi],[vii],[viii],[ix],[x]

La AME se caracteriza por la pérdida de motoneuronas de la médula espinal y el tronco encefálico inferior, lo que genera atrofia muscular grave y progresiva y debilidad. En último término, los enfermos con el tipo 3 de AME más grave pueden quedar totalmente paralizados y presentan dificultades para realizar las funciones básicas de la vida, como respirar y tragar.

Debido a una pérdida o un defecto en el gen SMN1, las personas con AME no producen suficiente proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN), que es crítica para el mantenimiento de las neuronas motoras. La intensidad de la AME está relacionada con la cantidad de la proteína de SMN. Las personas con AME de tipo 1 —la forma que requiere los cuidados más intensivos y de apoyo— producen muy poca proteína SMN y no consiguen sentarse sin ayuda o vivir más de dos años sin asistencia respiratoria. Por otro lado, quienes padecen AME de tipo 2 o de tipo 3, producen cantidades mayores de proteína SMN y presentan formas de AME menos graves, pero que siguen alterándoles la vida.


Acerca de Biogen

En Biogen nuestra misión es clara: somos pioneros en neurociencia. Biogen descubre, desarrolla y ofrece terapias innovadoras en todo el mundo a personas con trastornos neurológicos, autoinmunes y enfermedades raras. Fundada en 1978 como una de las primeras compañías biotecnológicas globales en el mundo por Charles Weissman y los ganadores del premio Nobel Walter Gilbert y Phillip Sharp, a día de hoy Biogen lidera el portfolio de productos para el tratamiento de la esclerosis múltiple, ha desarrollado el primer y único tratamiento aprobado por la EMA para la atrofia muscular espinal y se sitúa en primera línea en la investigación neurocientífica para enfermedades como demencia y Alzheimer, neuroinmunología, trastornos del movimiento, trastornos neuromusculares, dolor, oftalmología, neuropsiquiatría y neurología aguda. Biogen además desarrolla y comercializa medicamentos biosimilares de biológicos complejos. Para obtener más información que pueda resultar importante para inversores puedes visitar nuestra web http://www.biogen.com.es. También puedes seguirnos en todas nuestras redes sociales Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.

 

 

 (?) Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.  

[1] SHINE es un estudio en curso de extensión open-label, multicentro, de fase 3 con los pacientes con AME que participaron en el programa de ensayo clínico con nusinersén, que incluye los estudios CS3A, ENDEAR, CHERISH, CS12 y EMBRACE. Los objetivos principales y secundarios del estudio SHINE consisten en evaluar la seguridad/tolerabilidad y la eficacia a largo plazo, respectivamente, de nusinersén. Se evaluará a los participantes durante un máximo de cinco años en SHINE. 

[2] Conclusiones del análisis dirigido por investigadores del Columbia University Medical Center con el apoyo de Biogen, en el que se evaluó un subgrupo de datos de CS2 y CS12 —dos ensayos clínicos open-label multicentro—, a fin de valorar el cambio en los resultados de los pacientes en la prueba de la marcha de 6 minutos (6MWT) y las mediciones de la fatiga. 

[3] ENDEAR fue un estudio de Fase 3, aleatorizado, doble ciego y con control simulado realizado en 121 lactantes asintomáticos de ? 7 meses de edad, diagnosticados de AME (inicio de los síntomas antes de los 6 meses de edad). ENDEAR (Estudio CS3B) se diseñó para evaluar el efecto de Spinraza® en la función motora y la supervivencia 

[4] CS3A es un estudio de fase II abierto en pacientes sintomáticos diagnosticados de AME. 

[5] CHERISH es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y con control simulado, realizado en 126 pacientes sintomáticos con AME de inicio más tardío (inicio de los síntomas después de los 6 meses de edad). 

[6] CS12 es un estudio abierto de fase de extensión. 

[7] EMBRACE es un estudio realizado para la evaluación de la seguridad y tolerabilidad de nusinersén.

[8] Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145. 

[9] Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al. Identification and characterization of a spinal muscular atrophy-determining gene. Cell.1995;80(1):155-165. 

[10] Mailman MD, Heinz JW, Papp AC, et al. Molecular analysis of spinal muscular atrophy and modification of the phenotype by SMN2. Genet Med. 2002;4(1):20-26. 5 

[11] Monani UR, Lorson CL, Parsons DW, et al. A single nucleotide difference that alters splicing patterns distinguishes the SMA gene SMN1 from the copy gene SMN2. Hum Mol Genet. 1999;8(7):1177-1183. 

[12] Peeters K, Chamova T, Jordanova A. Clinical and genetic diversity of SMN1-negative proximal spinal muscular atrophies. Brain.2014;137(Pt 11):2879-2896.  

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