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Notas de Prensa  

Enfermedades Raras. 19 de julio de 2018
Avances terapéuticos en hemofilia

Pfizer inicia un estudio pivotal de fase III para el tratamiento experimental de la hemofilia B con terapia génica

El estudio de fase III se inició tras completarse la transferencia del programa de terapia génica de hemofilia B de Spark Therapeutics a Pfizer

 Con este tratamiento de una única dosis, los pacientes podrían producir el factor IX ellos mismos, en vez de tener que inyectárselo regularmente

Madrid, 19 de julio de 2018.- Pfizer inicia un estudio de fase III abierto y multicéntrico (NCT03587116) para evaluar la eficacia y seguridad del actual tratamiento para el reemplazo del factor IX en profilaxis en la atención sanitaria habitual. Los datos sobre la eficacia de la profilaxis del factor IX obtenidos en este estudio servirán como grupo control para los pacientes que participarán en la siguiente parte del estudio de fase III, el cual evaluará la terapia génica experimental, fidanacogen elaparvovec, para el tratamiento de la hemofilia B. La parte de intervención de este estudio pivotal de fase III reclutará a los pacientes que hayan completado, al menos, seis meses en el estudio preliminar. Fidanacogen elaparvovec es el nombre oficial registrado por el Consejo de Nombres Adoptados en Estados Unidos (USAN, por sus siglas en inglés) y se convertirá en la Denominación Común Internacional (INN) recomendada para la terapia conocida anteriormente como SPK-9001 y PF-06838435.

 

La fase III se inició después de que Spark Therapeutics le transfiriera a Pfizer la responsabilidad del programa de terapia génica de hemofilia B. Fidanacogen elaparvovec es un nuevo vector experimental que contiene una cápside de virus adenoasociada (AAV) de bioingeniería (cubierta de proteína) y un gen del factor IX de la coagulación humana de alta actividad. Se espera que, una vez tratados, los pacientes puedan producir el factor IX ellos mismos, en lugar de tener que inyectarse regularmente factor IX.

 

“Con la puesta en marcha del estudio preliminar y el reclutamiento activo de pacientes, nos complace iniciar la fase III del programa en la que se evalúa fidanacogen elaparvovec para el tratamiento de hemofilia B”, declaró Brenda Cooperstone, Vicepresidenta senior y Directora de desarrollo de la unidad de enfermedades raras, de Pfizer Global Product Development. “Los resultados actuales son muy prometedores porque éste podría ser un tratamiento de una única dosis en la vida. Confiamos en poder continuar con los progresos logrados por Spark Therapeutics y sobre todo mejorar la vida de los pacientes de hemofilia B”.

 

“El inicio de la fase 3 del programa supone un hito importante en nuestro objetivo de liberar a los pacientes de hemofilia B de la necesidad de las infusiones intravenosas regulares, así como reducir significativamente el sangrado espontáneo” añade Katherine A High, Presidenta y Jefa de Desarrollo e investigación de Spark Therapeutics. .

 

El pasado mes de mayo, Pfizer y Spark Therapeutics presentaron los datos de 15 participantes en el ensayo clínico en marcha de fase 1/2 de fidanacogen elaparvovec, para el tratamiento de hemofilia B grave o moderadamente grave (FIX:C < 2 por ciento). Los resultados muestran que los 15 pacientes discontinuaron las infusiones intravenosas habituales de concentrados de factor IX sin sufrir ningún acontecimiento adverso grave ni presentaron episodios trombóticos, a fecha del 7 de mayo de 2018.

 

Sobre el acuerdo de Pfizer y Spark Therapeutics

En diciembre de 2014, Pfizer y Spark Therapeutics firmaron un acuerdo de licencia para el programa de terapia génica de hemofilia B. Según los términos del acuerdo, desde ahora Pfizer asume la responsabilidad exclusiva de todos los estudios pivotales posteriores, todas las actividades regulatorias, la fabricación y la comercialización global de cualquier producto resultado del programa de terapia génica de la hemofilia B.

 

Sobre la Hemofilia B

La Hemofilia es una enfermedad genética crónica consistente en un trastorno hemorrágico que evita que la sangre coagule correctamente. Las personas con hemofilia no tienen suficiente de un factor de coagulación concreto ni de una proteína en la sangre que controla el sangrado, lo que implica que puedan experimentar un sangrado incontrolado que dura más de lo habitual. Sangrando dentro de las articulaciones y los músculos provoca un dolor severo e incluso puede causar discapacidades en ciertas personas con hemofilia. La hemofilia afecta a uno de cada 25.000 nacimientos de niños. Las personas con hemofilia tienen una deficiencia en el factor IX de coagulación, una proteína especifica de la sangre. La hemofilia B también es conocida por deficiencia congénita del factor IX o enfermedad de Navidad. Los pacientes con esta enfermedad necesitan habituales infusiones intravenosas, ya sea de concentrados recombinantes de factor IX o derivado de plasma, para controlar y prevenir los episodios de sangrado. Es de máxima necesidad desarrollar nuevas terapias para tratar a todas aquellas personas que viven con hemofilia.

 

Pfizer Enfermedades Poco Frecuentes

Durante más de dos décadas, la compañía biomédica Pfizer ha trabajado en la investigación y el desarrollo de tratamientos para responder a las necesidades médicas no cubiertas de aquellas personas que conviven con patologías poco frecuentes Hoy, Pfizer se sitúa entre las tres primeras compañías farmacéuticas por su actividad en esta área y se encuentra en el camino de liderar a medio-largo plazo los avances en terapia génica.

A través de la Unidad de Investigación en Enfermedades Raras, la planta biotecnológica de Pfizer en San Sebastián de los Reyes y del Grupo de Enfermedades Poco Frecuentes, Pfizer aplica toda su experiencia en el desarrollo y distribución de nuevos tratamientos para estas enfermedades poco frecuentes en distintas áreas, entre las que destacan hematología, neurología, endocrinología, distrofias musculares, neumología y oncología. Gracias a la colaboración con universidades, centros de investigación y asociaciones de pacientes, Pfizer ofrece hoy 22 tratamientos aprobados en todo el mundo para estas patologías.

Pfizer, como compañía farmacéutica que trabaja para mejorar la salud de las personas, se dedica al desarrollo de terapias y vacunas innovadoras para curar y prevenir enfermedades o aliviar sus síntomas. Con una trayectoria de más de 165 años, Pfizer mantiene su compromiso con la sociedad y apuesta por la I+D para dar respuesta a las necesidades médicas de hoy y del mañana. El avance de la ciencia y la tecnología, así como su aplicación médica, exige colaborar con todos los implicados para maximizar la cartera de medicamentos y que la innovación farmacéutica llegue a todas las personas que la necesitan de manera rápida, asequible, fiable y con transparencia, de acuerdo a los más altos estándares de calidad y seguridad. Para más información www.pfizer.es

 

Sobre Spark Therapeutics

En Spark Therapeutics, una compañía totalmente integrada y comprometida con el descubrimiento, desarrollo y producción de terapias génicas, nos dedicamos a desafiar a la inevitabilidad de las enfermedades genéticas, incluida la ceguera, la hemofilia y enfermedades neurodegenerativas. Hemos aplicado con éxito nuestra tecnología a tratamientos dirigidos a la retina y al hígado, y actualmente tenemos cuatro programas en ensayos clínicos o bajo la supervisión regulatoria, incluyendo la primera terapia génica para una enfermedad genética en los Estados Unidos, y productos que han mostrado resultados prometedores en pacientes con hemofilia. En Spark avanzamos por un camino que lleva a un mundo donde ninguna vida está limitada por una enfermedad genética. Para más información, visita www.sparktx.com, y síguenos en Twitter y LinkedIn.

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