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Notas de Prensa  

Enfermedades Inflamatorias. 28 de julio de 2009

Ilaris® recomendado para la aprobación en Europa como nuevo medicamento biológico para el tratamiento de un grupo de enfermedades autoinflamatorias raras y graves

Ha sido desarrollado para convertirse en el primer medicamento en la UE para el tratamiento de pacientes a partir de los 4 años, que padecen síndrome periódico asociado a criopirina (CAPS, de sus siglas en inglés) de por vida.1

Ilaris está dirigido a la interleucina-1 beta, un impulsor clave de la inflamación1,2,3, Actualmente siguen en curso estudios en enfermedades con causas similares como la gota, la EPOC y la diabetes de tipo 2.

La opinión favorable de la UE se suma a la aprobación en los EE UU y en Suiza, basada en datos que muestran que Ilaris proporciona una remisión rápida y sostenida en los pacientes con CAPS después de una dosis.2

El CAPS está formado por tres trastornos de gravedad creciente con complicaciones potencialmente mortales. 2,3 La mayoría de pacientes padecen síntomas graves que los discapacitan1,3

El medicamento biotecnológico Ilaris® (canakinumab) ha conseguido otro importante hito con la recomendación para su aprobación en la Unión Europea para el tratamiento de pacientes con una enfermedad autoinflamatoria potencialmente mortal, que padecen de por vida, denominada síndrome periódico asociado a la criopirina (CAPS). Cuando logre la aprobación, Ilaris se convertirá en el único tratamiento indicado en la Unión Europea para los pacientes con CAPS a partir de los cuatro años1.

Ilaris representa un importante avance en el desarrollo de medicamentos personalizados, dado que está dirigido a una condición provocada por una mutación genética específica. En los pacientes con CAPS, esta mutación provoca la sobreproducción de interleucina 1-beta (IL-1ß), que provoca la diseminación constante de la inflamación y el daño en los tejidos asociados a la enfermedad.3,4,5

Dado que Ilaris normaliza la producción de IL-1ß,1,2,3 también se está estudiando para otras enfermedades en las que la IL-1ß desempeña un papel fundamental, como la artritis idiopática juvenil sistémica (AIJS), la gota, la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) y la diabetes de tipo 2.

?Debido a que nos concentramos inicialmente en el CAPS, un síndrome poco frecuente con un proceso de la enfermedad claramente definido, hemos sido capaces de demostrar una ventaja terapéutica evidente con Ilaris,? afirmó el Dr. Trevor Mundel, Director de Desarrollo Mundial en Novartis Pharma AG. ?Nuestro objetivo ahora es establecer si esto podría suponer también un nuevo enfoque en el tratamiento de otras enfermedades con un proceso similar.?

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, de sus siglas en ingles), encargado de analizar los medicamentos para la Comisión Europea, ha emitido una opinión positiva recomendando la aprobación de Ilaris para el CAPS. La recomendación llega poco después de las aprobaciones en los EE UU y Suiza, donde a Ilaris se le concedió prioridad en base a su potencial para dar respuesta a una necesidad no cubierta en los pacientes con CAPS.

La recomendación para la UE estuvo apoyada por los datos que muestran que Ilaris, un anticuerpo monoclonal conocido anteriormente como ACZ885, logró una remisión rápida y sostenida de los síntomas en un 97% de los pacientes con CAPS, de los que la mayoría respondieron desde la primera inyección2.

Ilaris se administra por vía subcutánea, una vez cada dos meses, lo que lo convierte en un tratamiento práctico, especialmente para los pacientes más jóvenes2. Más del 90% de los pacientes estudiados no mostraron reacciones dolorosas en la zona de inyección2.

El CAPS incluye tres trastornos autoinflamatorios diferentes: el síndrome autoinflamatorio familiar inducido por el frío (FCAS, de sus siglas en inglés), que es la forma más leve, el síndrome Muckle-Wells (MWS), y la Enfermedad Neonatal Multisistémica Inflamatoria (NOMID), también conocida como síndrome infantil neurológico, cutáneo y articular crónico (CINCA), que constituye la forma más grave de la enfermedad2,3.

?El CAPS es una condición de por vida, potencialmente mortal, para la cual actualmente no disponemos de medicamentos aprobados en la Unión Europea,? afirmó la Dra. Helen J. Lachmann, del UK National Amyloidosis Centre en la UCL Medical School de Londres, Reino Unido. ?En los ensayos clínicos, canakinumab ha demostrado la capacidad de frenar la enfermedad en tan sólo 24 horas después de una única dosis. Tiene el potencial de transformar las vidas de los pacientes, no sólo proporcionando un alivio en sus síntomas debilitantes diarios, sino también ofreciéndoles la posibilidad de un control de la enfermedad a largo plazo.?

Los síntomas del CAPS, como la fatiga debilitadora, las erupciones, la fiebre, las cefaleas, el dolor de articulaciones y la conjuntivitis, pueden presentarse desde el nacimiento o la infancia, y manifestarse a diario durante toda la vida de los pacientes2,3. Las consecuencias graves a largo plazo podrían incluir sordera, deformidad en los huesos, destrucción erosiva de las articulaciones y daños en el sistema nervioso central que pueden ocasionar pérdida de visión1,2,3. Alrededor del 25% de los pacientes con CAPS desarrollan amiloidosis, una condición por la cual la acumulación de proteínas puede ocasionar fallo de los órganos vitales, pudiendo llegar a la insuficiencia renal y la muerte en 5 a 10 años1.

Se calcula una incidencia del CAPS entorno a unos 6.500 pacientes en todo el mundo, 2.500 de los cuales en la UE3,6. Sin embargo, debido a la ausencia de diagnóstico o a los diagnósticos erróneos, se han reportado oficialmente menos de 1.000 casos en todo el mundo1,3.

La solicitud de Ilaris se basó en un programa de ensayo clínico en el que participaron más de 100 pacientes con CAPS. El estudio pivotal Fase III, de un año incorporó a 35 pacientes con edades entre los 9 y los 74 años, con diversos estadios de gravedad de la enfermedad2. Los datos publicados en The New England Journal of Medicine en junio de 2009 muestran que Ilaris proporcionó una respuesta rápida, completa y sostenida en la mayoría de pacientes2.

Los resultados del criterio principal de valoración pusieron de relieve que ninguno de los pacientes tratados con Ilaris (0 de 15) experimentaron un brote de la enfermedad o recaída, en comparación con los pacientes que recibieron placebo que en su mayoría tuvieron un brote (0% vs. 81% respectivamente, p<0,001)2.

En general, Ilaris se toleró correctamente sin un patrón consistente de acontecimientos adversos, aparte de un leve aumento de las infecciones2. Dos pacientes experimentaron acontecimientos adversos graves, como una infección de vias urinarias y vértigo2. Los acontecimientos adversos más comunes documentados en los pacientes tratados con Ilaris fueron la faringitis, diarrea, gripe, cefalea y náuseas2.

No se observó un impacto sobre el tipo o la frecuencia de los acontecimientos adversos con el tratamiento a largo plazo2. Ilaris no estuvo asociado con ningún tipo de reacción grave en la zona de inyección, y las que se produjeron fueron de naturaleza entre leve y moderada2.

Ilaris recibió la aprobación en Suiza en julio de 2009 para el tratamiento de las tres formas de CAPS en adultos y niños a partir de cuatro años, y en los EE UU en junio de 2009 para el tratamiento de dos formas de CAPS, FCAS y MWS. Un estudio sobre los pacientes con NOMID sigue en curso en los EE UU y se están realizando informes prioritarios en otros países, incluyendo Australia y Canadá.

Además de la situación de medicamento huérfano para el CAPS, Ilaris también ha sido designado como medicamento huérfano para el tratamiento de la artritis idiopática juvenil sistémica (SJIA) en los EE UU, la UE y Suiza, y ostenta la condición de procedimiento acelerado para la SJIA en los EE UU. Los medicamentos huérfanos son los que se desarrollan para tratar enfermedades que afectan a menos de 200.000 personas (en los EE UU)7 o a menos de 5 de cada 10.000 personas (en la UE)8.

Acerca de Novartis
Novartis AG (NYSE: NVS) proporciona soluciones para el cuidado de la salud acordes con las necesidades de pacientes y sociedades. Focalizada exclusivamente en el área de la salud, dispone de una amplia cartera de productos para responder a estas necesidades: medicinas innovadoras; medicamentos genéricos de alta calidad y que ayudan al ahorro de costes; vacunas humanas y herramientas de diagnóstico, y productos de gran consumo. Novartis es la única compañía que ha logrado una posición de liderazgo a escala mundial en estas áreas. En 2008 el Grupo logró una cifra de ventas de 41 500 millones de dólares y un beneficio neto de 8 200 millones. Aproximadamente 7 200 millones de dólares se invirtieron en I+D. Con sede central en Basilea, Suiza, las compañías del Grupo Novartis cuentan con una plantilla aproximada de 96 700 personas y están presentes en más de 140 países en todo el mundo. Para más información, pueden visitarse las webs http://www.novartis.com y http://www.novartis.es

Referencias

1. National Horizon Scanning Centre. Canakinumab for cryopyrin associated periodic syndrome. November 2008. Available at: http://www.pcpoh.bham.ac.uk/publichealth/horizon/outputs/documents/2008/sept-dec/Canakinumab.pdf Last accessed April 21, 2009
2. Lachmann HJ, Kone-Paut I, Kuemmerle-Deschner JB, et al. Use of Canakinumab in the Cryopyrin-Associated Periodic Syndrome. N Engl J Med, 360;23. June 4, 2009
3. K. L.W Durrant, R. Goldbach-Mansky, H. Hoffman, K. Leslie, B. Rubin. CAPS Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes 2008. Available at: http://www.nomidalliance.net/Download1.html . Last accessed April 19, 2009.
4. Joost PH, Drenth MD, Jos W.M. van der Meer. The Inflammasome - A Linebacker of Innate Defense. N Engl J Med 2006. Vol 355:730-732. Number 7
5. Lachmann HJ, Lowe P, Felix SD, et al. In vivo regulation of interleukin 1 in patients with cryopyrin-associated periodic syndromes. J Exp Med 2009. Published online April 13, 2009. Available at: www.jem.org/cgi/doi/10.1084/jem.20082481
6. European Medicines Agency (EMEA). Pre-authorisation evaluation of medicines for human use. Committee for orphan medicinal products. http://www.emea.europa.eu/pdfs/human/comp/opnion/17086808en.pdf Last accessed 14 July 2009
7. Orphan Drug Act. US Food and Drug Administration. Section 526 (2), Line
8. The orphan drug strategy. Europa: Gateway to the European Union. Paragraph 1, Line 1

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