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Notas de Prensa  

Enfermedades Hereditarias. 05 de noviembre de 2009

La FDA concede a la compañía biofarmacéutica Shire una revisión acelerada de aprobación para la Velaglucerasa alfa, en la indicación de Enfermedad de Gaucher

La velaglucerasa alfa, una nueva terapia de reemplazamiento enzimático para abordar la Enfermedad de Gaucher, que afecta a más de 80.000 europeos

La compañía biofarmacéutica Shire ha obtenido el procedimiento acelerado de aprobación para su medicamento velaglucerasa alfa por parte de la FDA (Food and Drug Administration) de EE.UU. Este principio activo es una terapia de sustitución enzimática indicado para el tratamiento de la Enfermedad de Gaucher tipo I.

Hoy se ha anunciado que la FDA estadounidense ha concedido la Revisión Prioritaria de NDA (Nueva aplicación de Medicamento) para la velaglucerasa alfa. La Revisión prioritaria se concede a los medicamentos que ofrecen avances importantes en el tratamiento de una enfermedad grave o suponen un nuevo tratamiento para una enfermedad de la que no existe una terapia adecuada, acelerando el calendario de fechas de examen del medicamento de diez a seis meses. El 28 de febrero de 2010, la FDA emitirá la aprobación de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

Shire también está colaborando con las autoridades nacionales y regionales fuera de los Estados Unidos para que los pacientes que lo necesiten reciban velaglucerasa alfa a través de diferentes programas de pre-acceso.

La compañía biofarmacéutica Shire se ha comprometido a hacer todo lo posible para ayudar a los pacientes que sufren la enfermedad de Gaucher que se han visto afectados por el recorte del principio activo imiglucerasa para el tratamiento de esta enfermedad.

Shire está trabajando con un grupo global de médicos en todo el mundo que posee una dilatada experiencia en la enfermedad de Gaucher. El objetivo es que todos los facultativos puedan disponer de las directrices necesarias para ayudar a los pacientes que tengan mayor necesidad de tratamiento durante la crisis de desabastecimiento de la imiglucerasa, que están sufriendo desde el mes de julio los pacientes afectados de la enfermedad de Gaucher en todo el mundo.

El pasado 6 de julio, Shire presentó un protocolo de uso compasivo para la velaglucerasa-alfa a petición de la FDA de Estados Unidos. Este protocolo fue aprobado y, por lo tanto, los pacientes afectados por Gaucher están siendo tratados mediante procedimiento de uso compasivo con velaglucerasa alfa, con anterioridad a la disponibilidad comercial de este medicamento en Estados Unidos.

La velaglucerasa alfa se produce en una línea celular humana, con tecnología propia del laboratorio. La enzima resultante tiene la misma secuencia de aminoácidos y el mismo patrón de glicosilación que la humana. Shire ha finalizado la fase III del programa de desarrollo clínico, que ha incluido tres estudios controlados en los que participaron más de 100 pacientes de 24 centros en 10 países diferentes.

El procedimiento acelerado de aprobación es un mecanismo de la FDA que facilita el desarrollo y acelera la revisión de medicamentos para el tratamiento de enfermedades graves o que plantean una necesidad médica no resuelta. El objetivo es que tratamientos potencialmente importantes lleguen a los pacientes lo antes posible. El procedimiento acelerado permite a las compañías ir aportando datos a la solicitud formal a medida que los vaya obteniendo, en lugar de aportarlos todos en el momento de la solicitud.

Fase III Visión general del Estudio y Resultados

Los resultados del estudio del ensayo multicentro aleatorio del programa en Fase III fueron un éxito en todos los pacientes tratados. Los pacientes que recibieron velaglucerasa alfa se eligieron aleatoriamente y se les suministraron cantidades que fueron de 45 U/Kg ó 60 U/Kg durante 12 meses. En el ensayo los pacientes que recibieron el tratamiento experimentaron un incremento de la hemoglobina en comparación con el valor inicial. También se observaron mejoras estadísticamente significativas en comparación con los valores de referencia del tamaño del bazo y del hígado que disminuyeron considerablemente. Igualmente a dosis de 45 U/kg IV, se observaron mejoras estadísticamente significativas en la hemoglobina, en el recuento de plaquetas y volumen de bazo e hígado.

La velaglucerasa alfa ha resultado ser bien tolerada sin efectos adversos. Ningún paciente abandonó el ensayo debido a un efecto adverso.

Ante estos resultados, la Doctora Atul Mehta, Directora Clínica del Lysosomal Storage Disorders Unit de Shire ha señalado que ?estos resultados son muy alentadores e ilustran los importantes beneficios que la velaglucerasa alfa puede ofrecer a los pacientes afectados por la enfermedad de Gaucher tipo I. Los facultativos que abordan la enfermedad de Gaucher tienen una opción de tratamiento disponible para ayudar a los pacientes que sufren esta enfermedad?, explicó esta Doctora.

Shire también está colaborando con las autoridades nacionales y regionales fuera de los Estados Unidos para que los pacientes puedan acceder a este medicamento a través de diferentes programas de pre-acceso antes de su comercialización con el objetivo de ayudar a médicos y pacientes afectados por esta enfermedad. Shire también ha confirmado que ya ha emprendido la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) en la Unión Europea que se formalizará a finales de este año.

La enfermedad de Gaucher es una enfermedad hereditaria, provocada por la carencia de una enzima llamada glucocerebrosidasa. Esta carencia provoca la acumulación de depósitos grasos en hígado, bazo, huesos y médula ósea impidiendo que células y órganos funcionen correctamente. Su acumulación en los diferentes órganos da lugar a las manifestaciones clínicas de la enfermedad, que oscilan desde leves a severas. Dichos síntomas pueden aparecer a cualquier edad, desde la niñez hasta la edad adulta. Destacar que la enfermedad de Gaucher también puede permanecer asintomática, transmitiéndose de padres a hijos. Su prevalencia estimada es de 1 entre 100.000, por lo que se estima que puede afectar a unos 80.000 pacientes en Europa. Actualmente, en España se estima que 327 pacientes están diagnosticados con esta enfermedad, pero se cree que la cifra real de pacientes podría llegar a ser el doble, ya que muchos de ellos no presentan síntomas hasta llegar a la edad adulta, y no se suele realizar el estudio familiar de los enfermos ya diagnosticados. Los signos más frecuentes de la enfermedad son inflamación del bazo y del hígado, dolor articular y dolor neuropático periférico, según especifica la Doctora Pilar Giraldo, Jefe del Servicio de Hematolología del Hospital Universitario Miguel Servet, quién acumula una experiencia de más de 20 años de investigación en esta patología y también es Presidenta de la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher ( FEETEG).

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