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Notas de Prensa  

Enfermedades Raras. 06 de abril de 2010

La FDA aprueba la comercialización del medicamento VPRIV™ (Velaglucerasa Alfa) para el tratamiento de la Enfermedad de Gaucher en Estados Unidos

● La Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la aprobación para la comercialización de la Velaglucerasa Alfa a la compañía biofarmacéutica Shire, bajo el nombre comercial de VPRIV™, en Estados Unidos. Se trata de una terapia de reemplazo enzimático, indicada para el tratamiento a largo plazo de la Enfermedad de Gaucher Tipo I, en niños mayores de 4 años y adultos. Una patología que afecta a uno de cada 100.000 habitantes, lo que supone que puede afectar a unos 75.000 personas en Europa y, entre éstos la población judía Askanazi es la más afectada. En España uno de cada 150.000 habitantes es portador de esta enfermedad, según la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher (FEETEG).

● En España ya hay más de 328 personas diagnosticadas con esta patología, sin embargo, FEETEG revela que las cifras de prevalencia en nuestro país podrían superar los 900 casos porque se trata de una patología que en muchas ocasiones no presenta síntomas hasta la edad adulta o las personas que la sufren solo son portadores y éstas lo desconocen.

● La Agencia Europea del Medicamento (EMEA) ha concedido la Revisión Acelerada a este medicamento y, actualmente, se encuentra en proceso de revisión para su aprobación en Europa.

● Los especialistas médicos esperan que los pacientes afectados por esta enfermedad puedan acceder a este nuevo tratamiento con el fin de paliar la situación de desabastecimiento que llevan sufriendo los pacientes afectados por la enfermedad de Gaucher del otro medicamento de sustitución enzimática hasta ahora disponible. “En estos momentos, muchos pacientes están sin su tratamiento debido al desabastecimiento mundial que ha ocasionado la contaminación de las plantas donde se fabricaba la Imiglucerasa. Un 50% de los afectados ya tienen dolores importantes por no tener acceso a la medicación”, explicó la Doctora Carmen Domínguez, facultativo especialista en Bioquímica Clínica del Hospital General Val d’ Hebron de Barcelona.

● Los estudios clínicos han demostrado la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la Velaglucerasa Alfa para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo I. “Uno de los factores que han contribuido a crear nuestra confianza hacia este medicamento ha sido la baja frecuencia de formación de anticuerpos que presenta VPRIV™, inferiores al 1%, frente a las tasas de anticuerpos que oscilan entre un 15 y un 23% del otro medicamento”, afirmó Gregory M. Pastores, Profesor Asociado de Neurología y Pediatra de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York. “Es una gran noticia para todos los facultativos interesados en las enfermedades lisosomales porque dentro de este grupo, la enfermedad de Gaucher es la enfermedad más común por depósito lisosomal”, señaló el Doctor Antonio Figueredo, Jefe de Sección de Hematología del Hospital Virgen Macarena de Sevilla.

Shire plc, la compañía biofarmacéutica británica, anunció que la Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la aprobación para la comercialización de la Velaglucerasa Alfa bajo el nombre comercial de VPRIV™, en Estados Unidos.

Se trata de una terapia de reemplazamiento enzimático producida a través de una línea celular humana que está indicada para el tratamiento de la Enfermedad de Gaucher Tipo I, tanto en niños como en adultos. La FDA otorgó a VPRIV™ una Revisión Prioritaria y ha dado su aprobación de comercialización en tan solo 6 meses con el objetivo de poder ayudar a los pacientes que sufren esta enfermedad.

La Velaglucerasa Alfa ofrece a los pacientes y a los médicos una nueva alternativa terapéutica en un momento crítico en el que el suministro del otro medicamento de reemplazamiento enzimático indicado para la Enfermedad de Gaucher, la Imiglucerasa, continua todavía parcialmente interrumpido.

“Los últimos seis meses, han sido muy difíciles para los enfermos de Gaucher, y la aprobación de VPRIV™ proporciona una importante y nueva opción de tratamiento a los pacientes que sufren la Enfermedad de Gaucher Tipo I. Estamos de enhorabuena. Nos han sorprendido las acciones realizadas por Shire para mejorar el acceso al tratamiento de pacientes con condiciones vitales alteradas. Apreciamos el hecho de que Shire nos ha escuchado y actuado teniendo en cuenta las necesidades de los pacientes”, afirmó Rhonda Buyers, Directora de la Fundación Norteamericana de Pacientes afectados con la Enfermedad de Gaucher (National Gaucher Foundation) (NGF).

Los seis estudios clínicos tanto pediátricos como en adultos realizados a 322 pacientes en fase III, han demostrado la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la Velaglucerasa Alfa a diferentes dosis, en adultos y niños mayores de 4 años. “VPRIV™ ofrece a los pacientes una opción terapéutica segura y eficaz. Uno de los factores que han contribuido a crear la confianza de los facultativos en esta terapia ha sido la baja frecuencia de formación de anticuerpos de este principio activo por su origen procedente de tecnología de ingeniería genética humana. Hemos comprobado en los estudios realizados en diferentes ensayos abiertos en Europa, USA y Latinoamérica que este medicamento provoca anticuerpos en menos del 1% de los casos. Una ventaja  importante frente a la Imiglucerasa, cuyo origen proviene del cultivo de células de ovario de hámster chino, que puede ocasionar anticuerpos en un 15%”, explicó Gregory M. Pastores, Profesor Asociado de Neurología y Pediatra de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York.

El Doctor Antonio Figueredo, hematólogo del Hospital Virgen Macarena de Sevilla, comentó que la cantidad de anticuerpos que puede llegar a provocar un medicamento en el cuerpo humano es muy importante, si tenemos en cuenta que son pacientes que van a estar de por vida con el tratamiento y algunos de los  pacientes son niños. “Son tratamientos a largo plazo”, señaló el Doctor Figueredo.

VPRIV™ ha recibido también una Revisión Acelerada por parte de la EMEA (Agencia del Medicamento Europea). Shire espera comercializar VPRIV™ en la Unión Europea a finales del 2010 y en el resto de países a comienzos del 2011.

VPRIV™ se presenta como una infusión intravenosa que se aplica en 60 minutos y que debe ser administrada en dosis de 60 unidades/kilogramo cada 15 días. Los facultativos pueden ajustar la dosis del paciente en función de los objetivos terapéuticos y puede ser suministrada en pacientes que con anterioridad hayan recibido la otra perfusión con el otro medicamento, según se ha demostrado en todos los ensayos clínicos. En el último estudio clínico presentado el 25 de marzo del 2010, en un encuentro anual de Genética Clínica en Nuevo Mexico en el que participaron 40 pacientes afectados por esta patología, se comprobó que 3 de los pacientes que habían desarrollado anticuerpos a la Imiglucerasa NO desarrollaron anticuerpos al cambiar a la Velaglucerasa Alfa. Así pues, estos pacientes NO desarrollaron anticuerpos, y, por tanto, mejoraron todos los síntomas de su enfermedad: redujeron el tamaño de su bazo, hígado y se produjo un aumento de sus plaquetas y concentración de hemoglobina.

La Velaglucerasa Alfa se trata de una terapia de reemplazamiento enzimático aprobada por la FDA para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo I. Según indican los expertos, VPRIV™ se produce con tecnología que proviene de una línea celular humana. La enzima resultante tiene la secuencia exacta del aminoácido humano y es portadora de un patrón de glicosilación humano.

 Para el Doctor Agustín Legido, especialista en enfermedades metabólicas y Jefe de Neuropediatría del Hospital Infantil y Christopher´s en Philadelphia (USA) el origen del medicamento es clave para garantizar la seguridad del mismo “En el caso de la Velaglucerasa Alfa, las posibilidades de crear anticuerpos se reducen al 1% frente al 15% o más que presenta la Imiglucerasa (Cerezyme) porque este proviene del cultivo de células mamíferas procedentes de ovario de hámster chino”, señaló este neuropediatra y experto en enfermedades metabólicas.  

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