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Notas de Prensa  

Enfermedades Raras. 22 de abril de 2010

La FDA concede la revisión acelerada del medicamento REPLAGAL® a la compañía Shire para su futura comercialización en Estados Unidos

La autorización de Replagal® por parte de la FDA ofrecerá una nueva opción terapéutica a los pacientes afectados por la enfermedad de Fabry en Estados Unidos. Continua el compromiso de la compañía biofarmacéutica Shire con los pacientes que sufren patologías lisosomales que están sufriendo una situación de desabastecimiento

La compañía británica biofarmacéutica Shire ha anunciado que ha recibido la revisión acelerada (fast track) para la futura comercialización de Replagal® (agalsidasa alfa) en Estados Unidos como terapia de reemplazo enzimático indicado para la enfermedad de Fabry.   

 

Según comentan los directivos de esta compañía “Shire está trabajando para garantizar un acceso adecuado y rápido a la agalsidasa alfa como alternativa en el tratamiento de la enfermedad de Fabry en Estados Unidos en respuesta a la actual escasez del único tratamiento comercializado hasta ahora en este país”, señala Sylvie Grégoire, Presidenta de la División Human Genetic Therapies.

 

Desde junio del 2009, los pacientes afectados por la enfermedad de Fabry están viviendo una situación de desabastecimiento mundial por varias contaminaciones en las plantas de Allston del laboratorio norteamericano Genzyme que fabrica el único tratamiento autorizado en Estados Unidos para tratar la enfermedad de Fabry.

 

”Somos conscientes de que esta situación de desabastecimiento es una época muy difícil y dolorosa para los pacientes de Fabry. Desde nuestra entidad, nos hemos comprometido a hacer todo lo posible para apoyar a estos pacientes afectados no sólo durante la escasez de medicamento, sino también a largo plazo, facilitando el acceso a Replagal® en Estados Unidos”, añadió Sylvie Grégoire, Presidenta de Shire Human Genetic Therapies.

 

La experiencia con Replagal® en los países europeos ha tenido excelentes resultados, tal y como han revelado el último estudio realizado por el Doctor Atul Mehta, hematólogo del hospital Universitario Royal Free Hospital de Londres. Este  Doctor ha realizado un estudio durante cinco años a 181 pacientes adultos europeos afectados por la enfermedad de Fabry. Los resultados de este estudio se han publicado muy recientemente en la revista científica británica The Lancet donde se muestran los nuevos resultados del Registro de pacientes Fabry Outcome Survey (FOS), Registro que agrupa a pacientes afectados de doce países europeos como Alemania, Francia, Bélgica, Italia, Noruega, Suecia, Checoslovaquia, Reino Unido, España, Suiza…

 

Este estudio se realizó sobre una muestra de 181 pacientes adultos que habían recibido tratamiento de sustitución enzimática con el medicamento Replagal®, fabricado con en una línea celular humana, a dosis de 0,2 mg/kg durante 5 años.  Los resultados del estudio revelaron que Replagal® mejora significativamente la estructura cardiaca, estabiliza la función renal, reduce significativamente el dolor y mejora significativamente la calidad de vida de los pacientes afectados por la enfermedad de Fabry.

 

Así pues, el estudio concluye que los pacientes que habían recibido tratamiento con Replagal tenían una mejoría de la calidad de vida en el 60,8% de los pacientes a los 5 años, lo que confirma que el tratamiento con 0,2 mg/kg de Replagal® había reducido la carga total de la enfermedad en esta población.

 

El autor principal de este estudio, el Dr. Atul Mehta  afirma: “La importancia de este estudio radica en que se han evaluado los efectos del tratamiento sustitutivo enzimático (TSE) en una situación real y durante un período de tiempo mayor del que resultaría posible en un ensayo clínico. Se ha demostrado que las mejoras significativas observadas en los estudios de menor duración con Replagal® se mantienen a largo plazo”, señala este Doctor. Para los Doctores españoles Miguel Ángel Barba, internista del Hospital Universitario de Albacete y el Doctor Javier Barbado, Jefe de Sección de Medicina Interna del Hospital de la Paz de Madrid, los resultados de este estudio son muy relevantes porque se han realizado durante cinco años, un tiempo muy superior a los ensayos tradicionales.

 

En opinión del Doctor Miguel Ángel Barba un hallazgo muy importante de este estudio es el descubrimiento de que existe una relación entre la existencia de una hipertrofia del ventrículo izquierdo en pacientes con la enfermedad de Fabry y el avance progresivo de su enfermedad. “Esto podría suponer que si los clínicos detectamos el desarrollo de la hipertrofia ventricular izquierda precozmente en estos pacientes con técnicas de ecocardiografía, se podría posiblemente evitar el desarrollo de estas lesiones y el daño en otros órganos vitales, iniciando el tratamiento de sustitución enzimática antes de que apareciera dicha hipertrofia. Por tanto, podríamos tratar la enfermedad antes de que estos pacientes sufran más lesiones adelantándonos a su progresión”, afirma el Doctor Barba.

 

En el año 2001, se aprobó la autorización de Replagal® para su comercialización en la Unión Europea. Replagal® está ya autorizado para el tratamiento de la enfermedad de Fabry en 45 países.

 

Actualmente, Replagal® está disponible, mediante uso compasivo aprobado por la FDA, para los pacientes que sufren la enfermedad de Fabry en Estados Unidos.  

 

En el año 2001, los especialistas médicos europeos crearon el registro de datos Fabry Outcome Survey (FOS) para disponer de una base de datos sobre la enfermedad de Fabry en el mundo que facilitará el estudio de esta enfermedad por parte de los especialistas médicos. El objetivo de este registro consiste en conocer la eficacia del tratamiento en la práctica clínica cotidiana del tratamiento de Sustitución Enzimática (TSE). Según señalan los expertos, actualmente el registro FOS aporta información de gran importancia y calidad a los clínicos y a los pacientes sobre los efectos a largo plazo del TSE para los pacientes con enfermedad de Fabry.

 

 

¿Qué es la enfermedad de Fabry? La enfermedad impostora

La enfermedad de Fabry es una enfermedad metabólica, hereditaria, multisistémica y grave. El diagnóstico es muy complicado puesto que existen más de 465 mutaciones cromosómicas, según indican los especialistas. Diversos estudios han confirmado que la enfermedad de Fabry afecta tanto a hombres como a mujeres. Atrás quedó la creencia generalizada de que la mujer sólo era portadora de la enfermedad. Según indica el Doctor Javier Barbado, médico internista de La Paz con frecuencia - en el caso de las mujeres- la enfermedad de Fabry se confunde con Artritis Reumatoide o Lupus, debido sobre todo al dolor articular y el dolor neuropático en manos que presentan estos casos. “Las pruebas en sangre en mujeres no revelan ninguna anomalía que indique que padecen esta enfermedad. Por esta razón, para diagnosticar esta enfermedad en mujeres es necesario realizar pruebas específicas de ADN y estas pruebas tienen un alto coste. Sin embargo, en los varones si hay alteraciones en sangre de esta enzima y basta extraer una pequeña muestra de suero para diagnosticar la enfermedad”, señala el Doctor Barbado.

Actualmente, en España hay más de quinientas personas diagnosticadas con esta enfermedad. Sin embargo, se calcula que esta cifra puede llegar a más del doble como ocurre en el resto de los países de Europa. Para el Doctor Barbado los bajos datos de prevalencia en España se deben a que pueden pasar hasta más de quince años antes de poder confirmar el diagnóstico –sobre todo en mujeres-. Además, en los centros hospitalarios españoles resulta muy difícil realizar pruebas de ADN a los pacientes, ya que ni siquiera la Genética está reconocida como especialidad científica en España y los precios de estas pruebas son elevados. De hecho, hay más varones con tratamiento”, explica el Doctor Barbado.  

En su evolución, la enfermedad de Fabry puede afectar al riñón, al corazón y al sistema nervioso central. Esta patología puede provocar lesiones progresivas que merman considerablemente la calidad de vida de los enfermos y reduce la esperanza de vida hasta en 20 años en el caso de los hombres. En el caso de las mujeres Fabry, presentan una calidad de vida mucho menor y puede que en sus últimos años de vida sufran varios infartos cerebrales o cardiacos, según señalan los facultativos. Así pues, actualmente, ya se sabe que hasta el 5% de los ictus (infartos cerebrales) de origen desconocido que sufren las personas jóvenes son en pacientes no diagnosticados de la enfermedad de Fabry (Lancet, 2005)”, según señala el Doctor Barbado.

Actualmente, el Doctor Barbado explica que en los países de la Unión Europea existen dos tratamientos de sustitución enzimática para la enfermedad de Fabry. “Contamos con dos tratamientos muy diferentes. La agalsidasa beta cuyo origen es una línea celular de ovario de hámster chino y cuyo tiempo de administración es más largo al tener que someter habitualmente al paciente previamente a su administración a inmunosupresores y, un segundo tratamiento denominado agalsidasa alfa, Replagal®, -cuyo origen es una línea celular humana- con efectos adversos menores, y que está producido por ingeniería genética a partir de una línea celular humana. Por este motivo, los pacientes de Estados Unidos están de enhorabuena con esta aprobación. Como clínico no concibo que solo exista un medicamento para tratar una enfermedad. Cuantos más tratamientos tengamos más ventajas podremos ofrecer a los pacientes”, señala el Doctor Barbado.

Ambos tratamientos son terapias de sustitución enzimática y pueden  mejorar la calidad de vida del paciente, paliar los síntomas y reducir la mortalidad de los pacientes que sufren la enfermedad de Fabry.

¿Qué es Replagal®?

 

Replagal® - cuyo principio activo es la agalsidasa-alfa es el único tratamiento de sustitución enzimática indicado en la enfermedad de Fabry, que está producido por ingeniería genética en una línea celular humana. Se administra a dosis de 0,2 mg/kg de peso corporal, en infusión intravenosa de 40 minutos cada dos semanas, no siendo necesario  que el paciente reciba antes medicación inmunosopresora.

 

En el año 2001, el Ministerio de Sanidad autorizó la comercialización de Replagal en España.

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