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Notas de Prensa  

Enfermedades Raras. 01 de septiembre de 2010

La Agencia Europea del Medicamento aprueba VPRIV® (Velaglucerasa Alfa) de Shire indicado en la enfermedad de Gaucher Tipo I

La Agencia Europea del Medicamento (EMA) acaba de aprobar VPRIV® (Velaglucerasa Alfa), el tratamiento de Shire indicado en la Enfermedad de Gaucher Tipo I. El pasado 28 de febrero, la Food and Drug Administration (FDA) aprobó VPRIV® en Estados Unidos

· La Agencia Europea del Medicamento (EMA) acaba de aprobar VPRIV® (Velaglucerasa Alfa), el tratamiento de Shire indicado en la Enfermedad de Gaucher Tipo I. El pasado 28 de febrero, la Food and Drug Administration (FDA) aprobó VPRIV® en Estados Unidos 

Madrid, 1 de septiembre. Shire plc, la compañía biofarmacéutica británica, acaba de anunciar que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha aprobado su medicamento VPRIV® (Velaglucerasa Alfa) –indicado en la Enfemedad de Gaucher Tipo I- para su comercialización en treinta países europeos. El pasado 9 de junio,  la EMA ya designó a VPRIV® como medicamento huérfano y recomendó su aprobación en Europa.

VPRIV® es una terapia de sustitución enzimática (TSE) indicada para el tratamiento a largo plazo de la Enfermedad de Gaucher Tipo I, en niños mayores de cuatro años y adultos. VPRIV® se produce con tecnología genética y proviene de una línea celular humana. La enzima resultante tiene la secuencia exacta del aminoácido humano y es portadora de un patrón humano de glicosilación.

Para la Doctora Elena Martin, especialista en enfermedades metabólicas hereditarias de la Unidad de pediatría del Hospital Doce de Octubre se trata de una magnífica noticia. “Los facultativos españoles estamos de enhorabuena pues hemos visto sufrir el desabastecimiento del otro medicamento enzimático en nuestros pacientes. La enfermedad de Gaucher es la patología más común entre las enfermedades lisosomales. Siempre es bueno tener alternativas terapéuticas para tratar a nuestros niños y otros afectados. Además, es un tratamiento que proviene de ingeniería genética humana y por ese motivo se reducen las posibilidades de que el paciente desarrolle   anticuerpos. Es una ventaja notable frente al otro tratamiento enzimático”, explica la Doctora Elena Martín. 

La aprobación definitiva de VPRIV® por parte de la EMA viene determinada por los excelentes resultados del mayor y más completo conjunto de Ensayos Clínicos realizados hasta la fecha para un tratamiento de sustitución enzimático en Gaucher Tipo I. En estos Ensayos Clínicos participaron más de 100 pacientes afectados por la Enfermedad de Gaucher pertenecientes a 24 localizaciones diferentes en 10 países en todo el mundo. Todos los participantes alcanzaron los objetivos principales determinados para el Estudio.

Para el Doctor Timothy Cox, Profesor del Departamento de Medicina de la Universidad de Cambridge con sede en el Hospital Addenbrookes (Reino Unido), la mayor clínica de este país dedicada al cuidado de los pacientes que sufren esta enfermedad,  “La aprobación de VPRIV® en Europa es un gran paso para todos los afectados por esta patología, ya que cuentan con una nueva alternativa terapéutica. La disponibilidad de VPRIV® ofrece nuevas oportunidades para personalizar el tratamiento según se presente en cada paciente”, afirma el Doctor Cox.

El Doctor Gregory M. Pastores, Profesor Asociado de Neurología y Pediatra de la Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York explicó que VPRIV™ ofrece a los pacientes una opción terapéutica más segura y eficaz. “Uno de los factores que han contribuido a crear la confianza de los facultativos en esta terapia ha sido la baja frecuencia de formación de anticuerpos de este principio activo por su origen procedente de tecnología de ingeniería genética humana. Hemos comprobado en los estudios realizados en diferentes ensayos abiertos en Europa, USA y Latinoamérica que este medicamento provoca anticuerpos en menos del 1% de los casos. Una ventaja  importante frente a la Imiglucerasa, el otro medicamentos de sustitución enzimática, cuyo origen proviene del cultivo de células de ovario de hámster chino, que puede ocasionar anticuerpos en más de un 15%”, explicó el Doctor y Profesor Gregory M. Pastores.

El Doctor Antonio Figueredo, hematólogo del Hospital Virgen Macarena de Sevilla, comentó que la cantidad de anticuerpos que puede llegar a provocar un fármaco en el cuerpo humano es muy importante a la hora de elegir un medicamento. “Tenemos que tener en cuenta que los pacientes afectados por enfermedades de depósito lisosomal son enfermos que van a tener que estar de por vida con el tratamiento y algunos de estos afectados son niños”,  señaló el Doctor Figueredo.

En Europa, cientos de pacientes de la Enfermedad de Gaucher Tipo I han estado recibiendo VPRIV® antes de su aprobación mediante diferentes programas de acceso según el país. Actualmente, hay más de 850 pacientes recibiendo Velaglucerasa Alfa en todo el mundo y la demanda sigue creciendo. Shire ha puesto en marcha un programa especial para supervisar las nuevas solicitudes de tratamiento y gestionar de manera individualizada las peticiones de médicos y pacientes. El objetivo es garantizar el tratamiento de VPRIV® a largo plazo para los pacientes afectados que lo precisen.

Sylvie Grégoire, Presidenta de la División Shire Human Genetic Therapies ha declarado que la Autorización de Comercialización de VPRIV en la Unión Europea es un hito importante para toda la comunidad volcada en el tratamiento de Gaucher: médicos, pacientes y asociaciones. “Nuestros esfuerzos para acelerar la fabricación y los plazos clínicos y regulatorios han acelerado la aprobación de VPRIV en Europa y EE.UU. con meses de antelación sobre el programa previsto para atender lo antes posible a los pacientes afectados por esta enfermedad”, explicó Sylvie Grégoire.

Sobre VPRIV

La Velaglucerasa alfa, que se comercializa con la marca VRIPV™, se fabrica utilizando la tecnología de Shire de activación de genes en una línea celular humana con una secuencia de aminoácidos exactamente igual a la de la enzima humana glucocerebrosidasa endógena.

VRIPV™ se presenta en forma de infusión intravenosa que se administra cada 15 días durante una hora en dosis de 60 unidades/kilogramo. Los facultativos pueden ajustar la dosis del paciente en función de sus objetivos terapéuticos. Su uso está indicado en la variante de Gaucher Tipo I, que supone el 80% de los afectados de nuestro país, según los datos de la Fundación Española para el estudio y terapéutica de la enfermedad de Gaucher, (FEETEG). Además, se puede administrar a pacientes que con anterioridad hayan recibido el otro medicamento de sustitución enzimático (Imiglucerasa), según han demostrado todos los ensayos clínicos.

En Estados Unidos, la FDA (Food and Drug Administration) aprobó VPRIV™ el pasado 28 de febrero de 2010.

¿Qué es la enfermedad de Gaucher?

La Enfermedad de Gaucher es una enfermedad hereditaria, ocasionada por la carencia de una enzima llamada glucocerebrosidasa. Esta carencia provoca la acumulación de depósitos grasos en hígado, bazo, huesos y médula ósea, lo que impide que células y órganos funcionen correctamente.

Los signos más frecuentes de la enfermedad son aumento del tamaño del bazo y del hígado, dolor articular y dolor neuropático periférico, según especifica la Doctora Pilar Giraldo, Jefe del Servicio de Hematolología del Hospital Universitario Miguel Servet y Presidenta de la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher (FEETEG). Dichos síntomas, que oscilan de leves a severos, pueden aparecer a cualquier edad, desde la niñez hasta la edad adulta.

Esta enfermedad se transmite de padres a hijos. Se estima que su prevalencia es de 1 por cada 100.000 personas, por lo que se calcula que esta patología podría afectar a unos 75.000 personas en Europa, algunos de ellos asintomáticos y sólo portadores. Actualmente, en España 329 pacientes están diagnosticados con esta enfermedad. Sin embargo, se estima que en nuestro país la cifra real se acerca a unos 900 pacientes, ya que muchos de estos enfermos no presentan síntomas hasta que son adultos o bien sus hijos son quienes heredarán esta enfermedad y quiénes sufrirán sus síntomas.

Hay tres tipos diferentes de la enfermedad de Gaucher. El Tipo 1 es el más común y afecta a 1 de cada 40.000 a 60.000 niños nacidos vivos. Se caracteriza por el aumento de tamaño del hígado y bazo. En nuestro país, el 80% de los afectados sufren Gaucher Tipo 1, según datos de FEETEG. Algunos pacientes con la enfermedad de Gaucher Tipo 1 carecen de síntomas, mientras que otros desarrollan síntomas severos que pueden ser fatales: anemia  grave, bajada de plaquetas, inflamación de órganos, dolor y necrosis en algunos huesos.

Existen dos tipos más de la enfermedad de Gaucher con síntomas más graves que pueden afectar al sistema nervioso central.   

 

 

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