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Notas de Prensa  

Enfermedades Raras. 08 de marzo de 2011

La dirección general de farmacia y productos sanitarios de España autoriza VPRIV® (Velaglucerasa alfa) para su comercialización en España

La Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios ha autorizado la inclusión del medicamento VPRIV® (Velaglucerasa alfa) 400U polvo para solución en perfusión en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud, para su comercialización en España. VPRIV® está indicado para la terapia de sustitución enzimática (TSE) a largo plazo en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo I.

 

Una nueva alternativa terapéutica para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo I

 

 

lA DIRECCIÓN GENERAL DE FARMACIA Y PRODUCTOS SANITARIOS DE ESPAÑA AUTORIZA VPRIV® (velaglucerasa alfa) para su comercialización en ESPAÑA

 

 

Nota de Prensa; Madrid a 8 de marzo de 2011.- 

 

La Dirección General de Farmacia y Productos Sanitarios ha autorizado la inclusión del medicamento VPRIV® (Velaglucerasa alfa) 400U polvo para solución en perfusión en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud, para su comercialización en España. VPRIV® está indicado para la terapia de sustitución enzimática (TSE) a largo plazo en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo I.
 


VPRIV® es la nueva terapia de sustitución enzimática producida en una línea celular humana que utiliza la tecnología de activación génica patentada por la compañía biofarmacéutica Shire Pharmaceuticals Ibérica S.L.

 

 

Se estima que la enfermedad de Gaucher puede afectar a unos 900 españoles de los cuales 355 están diagnosticados, según la Fundación Española para el Estudio y Terapéutica de la Enfermedad de Gaucher y otras patologías lisosomales (FEETEG). Esta enfermedad de origen genético produce alteraciones hematológicas graves y afecta a órganos vitales como el hígado y la médula ósea. Los afectados pueden sufrir dolor y necrosis óseas, entre otros múltiples síntomas. Con mucha frecuencia los pacientes afectados tienen anemia y descenso de plaquetas, lo que les provoca un gran riesgo de sangrado.

  

VPRIV®  se fabrica utilizando la tecnología de Shire de activación de genes en una línea celular humana con una secuencia de aminoácidos exactamente igual a la de la enzima humana glucocerebrosidasa endógena.3

 

VPRIV® se presenta en forma de infusión intravenosa que se administra cada 15 días durante una hora en dosis de 60 unidades/kilogramo. Los facultativos pueden ajustar la dosis en cada paciente en función de los objetivos terapéuticos que el facultativo pretenda conseguir. Su administración está indicada como  tratamiento a largo plazo de pacientes adultos y pediátricos mayores de 4 años con enfermedad de Gaucher tipo I, que suponen más del 80% de los afectados de nuestro país, según los datos de FEETEG.  Además, se puede administrar con seguridad a pacientes que con anterioridad hayan recibido el otro medicamento de sustitución enzimático (Imiglucerasa), según ha quedado demostrado en un ensayo clínico diseñado para tal fin.

 

Según indican los especialistas, los estudios clínicos han demostrado la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la Velaglucerasa Alfa para el tratamiento de la enfermedad de Gaucher tipo I. “Uno de los factores que han contribuido a crear nuestra confianza en este nuevo tratamiento ha sido la baja frecuencia de formación de anticuerpos –inferiores al 1%- por su origen procedente de tecnología de ingeniería genética humana. Hemos comprobado que Velaglucerasa Alfa prácticamente no provoca anticuerpos frente a la Imiglucerasa, el otro medicamento de sustitución enzimática que existía hasta ahora, cuyo origen proviene del cultivo de células de ovario de hámster chino y, que genera anticuerpos entre un 10% y un 15% de los pacientes”, explica Atul Mehta, hematólogo del Hospital Royal Free de Londres, quién tiene una gran experiencia en la administración de todos los tratamientos para la enfermedad de Gaucher.

 

La Doctora Pilar Giraldo, Jefe de Sección de Hematología del Hospital Miguel Servet, destacó también que, para un clínico, la cantidad de anticuerpos que puede llegar a provocar un fármaco en el cuerpo humano es determinante a la hora de elegir un medicamento, pues los afectados son enfermos crónicos que tienen que estar toda su vida con tratamiento.

  

Menor tiempo de administración

 

En opinión del Doctor Pedro Martínez Odriozola, Jefe de Sección de Medicina Interna del Hospital de Basurto (Bilbao), otra de las grandes ventajas que presenta VPRIV® frente al otro tratamiento enzimático es su menor tiempo de administración. “Con la Velaglucerasa Alfa los pacientes reducen el tiempo de administración a la mitad frente al otro tratamiento enzimático lo que supone que ganen en calidad de vida”, señala el Doctor Martínez. 

 

El pasado 28 de febrero de 2010, la FDA (Food and Drug Administration) aprobó VPRIV® para su comercialización en Estados Unidos. Asimismo, el pasado verano de 2010, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó su comercialización en más de treinta países europeos y también recibió la designación de medicamento huérfano. Estas aprobaciones se han basado en los datos del programa de desarrollo clínico de la Velaglucerasa alfa que representa el más exhaustivo y completo grupo de datos clínicos que apoyan el registro de una terapia de sustitución enzimática para la enfermedad de Gaucher de tipo I.1,2

 

Velaglucerasa alfa ha demostrado eficacia a corto y largo plazo en objetivos terapéuticos clave: concentración de hemoglobina, recuento de plaquetas, volumen del hígado y volumen del bazo.4,5. Se trata de un medicamento que es bien tolerado y dispone de un favorable perfil de inmunogenicidad.1,5,6 Además, muestra una eficacia sostenida en pacientes tratados con otras terapias de sustitución enzimática.

 

 ¿Qué es la enfermedad de Gaucher?

 

La Enfermedad de Gaucher es una enfermedad hereditaria que se produce por la carencia de una enzima llamada glucocerebrosidasa. Esta situación provoca la acumulación de depósitos grasos en hígado, bazo, huesos y médula ósea, lo que impide su normal funcionamiento.

 

Los síntomas y signos más frecuentes de la enfermedad son aumento del tamaño del bazo y del hígado, dolores óseos y con mucha frecuencia los pacientes presentan anemia y descenso de plaquetas por lo que hay riesgo de sangrado, según especifica la Doctora Pilar Giraldo, Jefe de Sección del Servicio de Hematolología del Hospital Universitario Miguel Servet y Presidenta de FEETEG. Dichos síntomas, que oscilan de leves a graves, pueden aparecer a cualquier edad, desde la niñez hasta la edad adulta.

 

Esta enfermedad se transmite de padres a hijos. Algunos pacientes pueden permanecer asintomáticos y sólo ser portadores. Actualmente, en España hay 355 pacientes diagnosticados con esta enfermedad, según FEETEG.

 

Hay tres tipos diferentes de la enfermedad de Gaucher. El Tipo I es el más común y afecta a 1 de cada 40.000 a 60.000 nacidos vivos. Se caracteriza por el aumento de tamaño del hígado y bazo. En nuestro país, más del 80% de los afectados sufren Gaucher Tipo I, según datos de FEETEG. Algunos pacientes con la enfermedad de Gaucher Tipo I carecen de síntomas, mientras que otros desarrollan síntomas graves que pueden ser fatales: anemia grave, descenso de plaquetas, inflamación de órganos, dolor y necrosis en algunos huesos.

 

Existen dos tipos más de la enfermedad de Gaucher con síntomas más graves que pueden afectar al sistema nervioso central.  

 

Información sobre los medicamentos huérfanos

VPRIP® es un medicamento huérfano: Responde a Necesidades de Salud Pública

Según la Unión Europea, un medicamento huérfano es aquel que se destina a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad que afecte a menos de cinco personas por cada diez mil; o que se destine al tratamiento de una enfermedad grave o que produzca incapacidades y cuya comercialización sea difícil sin medidas de estímulo.

Los medicamentos huérfanos son fármacos no desarrollados por la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo, responden a necesidades de salud pública.

Estados Unidos fue el primer país que desarrolló una ley, la Orphan Drug Act en 1983, haciendo que el estatus de huérfano permitiera subvenciones para el desarrollo de estos productos, así como otras medidas de apoyo hasta su aprobación comercial. La Unión Europea inició una política común en este ámbito en 1999.

Los criterios para que un medicamento reciba la calificación de medicamento huérfano dependen de cada país. Así, en:

Ø       Estados Unidos: útil para tratar una enfermedad con menos de 200.000 pacientes/año, correspondiente a una prevalencia de 7,5/10.000 habitantes

Ø       Japón: menos de 50.000 pacientes/año, correspondiente a 4/10.000 habitantes

Ø       Australia: menos de 2.000 pacientes/año, correspondiente a 1,1/10.000 habitantes

Ø       UE: menos de 5,0/10.000 habitantes, correspondiente a 185.000 pacientes/año

La venta de medicamentos huérfanos se considera tradicionalmente un modelo de apoyo o colaboración. En otras palabras, es una aproximación comercial que responde a demandas proactivas de los pacientes y de un número de médicos altamente especializados que trabajan en centros de excelencia regionales o nacionales que solicitan a los laboratorios el tipo de tratamiento que necesitan.

 

 

Referencias:

 

  • VPRIPÒ Resumen de las características del producto. Disponible en: http://www.ema.europa.eu/docs/es_ES/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/001249/WC500096382.pdf
  • ClinicalTrials.gov website. Disponible en: www.clinicaltrials.gov.
  • Brumshtein B, Salinas P, Peterson B et al. Characterization of gene-activated human acid-β-glucosidase: cristal structure, glycan composition, and internalization into macrophages. Glycobiology  2010; 20 (1), 24-32.
  • Elstein D, Cohn GM, Wang N, et al. Early achievement and maintenance of the therapeutic goals using velaglucerasa alfa in type 1 Gaucher disease. Blood Cells Mol Dis. 2011 Jan 15;46(1):119-23
  • Pastores M. Velaglucerase alfa as a therapeutic option for Gaucher disease. Expert Rev. Endocrinol. Metab. 2011; 6(1).
  • Zimran A, Altarescu G, Philips M, et al. Phase ½ and extension study of velaglucerasa alfa replacement therapy in adults with type 1 Gaucher disease: 48-month experience. Blood June 2010; 115 (23)
  • Grabowski G et al. Patients with Gaucher disease type 1 switching from imiglucerase to velaglucerasa alfa in clinical trial and real world settings. Presentado en el ACMG Annual Genetics Meeting, 2010, Albuquerque, NM, USA.

     

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