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Notas de Prensa  

Enfermedades Raras. 28 de octubre de 2011

Una actualización del estudio que certifica que los pacientes de HPN tratados con eculizumab tienen los mismos índices de supervivencia que la población general

- La Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) es, de esta manera, una de las pocas enfermedades raras con un tratamiento que reduce los riesgos mortales derivados de la misma
- El departamento de Hematología del Hospital Universitario St. James de Leeds (Inglaterra) llevó a cabo dicho estudio a lo largo de ocho años y con la participación de 79 pacientes HPN.
- Los resultados del mismo se publicaron en la prestigiosa revista de hematología Blood (con un factor de impacto 10,55) en su número (Blood June 23, 2011 Vol 117 nº 25 6786-6792)

La doctora Anita Hill, del Departamento de Hematología del Hospital Universitario St. James de Leeds (Inglaterra), ha presentado hoy una actualización del abordaje terapéutico de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna partiendo del estudio que dicho departamento llevó a cabo durante ocho años (2002-2010) con la participación de79 pacientes de HPN.

De esta manera, y según los resultados del estudio, la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) se ha convertido en una de las pocas enfermedades raras con un tratamiento que demuestra los mismos índices de supervivencia que la población general.

El estudio, que sepresentó en la pasada edición del congreso anual de la Sociedad Americana de Hematología y cuyos resultados se publicaron en la prestigiosa revista de hematología Blood (con un factor de impacto 10,55)en su número (Blood June 23, 2011 Vol 117 nº 25 6786-6792), demuestra que el fármaco es capaz de reducir significativamente el riesgo de trombosis, la causa de muerte más común entre los pacientes HPN. De hecho, se habían producido 34episodios trombóticos en 21 de los 79 pacientes (el 27%) antes de ser tratados con eculizumab. Sin embargo, en los pacientes tratados con eculizumab sólo se produjeron 2 casos de trombosis.

 Asimismo, el tratamiento con eculizumab redujo drásticamente la necesidad de transfusiones de sangre que estos pacientes requieren a causa de la anemia. De esta manera, el estudio de la supervivencia de los pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna tratados coneculizumab concluye que se trata de un fármaco tolerado a largo plazo (más de 8 años de tratamiento), que es capaz de frenar el desarrollo de trombosis y que supone una mejora continua de los síntomas asociados a la HPN. Por todo ello,el equipo del departamento de Hematología del Hospital Universitario St. James de Leeds ha demostrado que eculizumab es capaz de hacer equivalente la supervivencia entre los pacientes HPN y la población general.


Hemoglobinuria Paroxística Nocturna

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad ultra-rara queafecta alrededor de 250 pacientes en España. Se trata de un trastorno genético en el cual ciertas proteínas no se adhieren adecuadamente a los glóbulos rojos y, en consecuencia, éstos quedan desprotegidos ante el sistema inmunitario y sevan destruyendo prematura y continuamente. Se trata de una enfermedad de impacto muy minoritario que deteriora progresivamente a los pacientes y constituye una verdadera amenaza vital.

Descritapor primera vez en 1882, adoptó dicho nombre porque se observó que la hemólisis(destrucción de los glóbulos rojos) ocurría en situaciones de crisis y por la noche, durante el sueño, así como también después de situaciones estresantes, infecciones, esfuerzo físico, vacunaciones o ingesta de ácido acetilsalicílico.

Confrecuencia la HPN sobreviene sin ser reconocida inicialmente, normalmente entre los 30 y los 40 años, y la demora en el diagnóstico puede alcanzar hasta los 10 años. La mediana de supervivencia de los pacientes con HPN oscila entre 10 y 15 años desde el momento del diagnóstico. La HPN se desarrolla sin aviso, y afectaa ambos sexos. Se calcula que afecta entre 8.000 y 10.000 personas en Europa y Norteamérica.

Hasta la autorización deeculizumab, no existía ninguna terapia específica para el tratamiento de la HPN. El tratamiento de esta enfermedad se limitaba a la gestión de los síntomas mediante transfusiones sanguíneas, terapia inmunosupresora no específica y, en pocas ocasiones, trasplante de médula ósea, un procedimiento que conlleva un considerable riesgo demortalidad.


Enfermedades Raras

Las enfermedades raras o de baja prevalencia agrupan un amplio y heterogéneo conjunto de enfermedades potencialmente mortales o debilitantes de forma crónica que afectan a 5 personas por cada 10.000, según la tipificación establecida por la EMA en la Unión Europea. Esto significa que el número máximo de pacientes de una patología para que pueda ser considerada rara sería de 227.000 en la Unión Europea y de aproximadamente 22.000 en España.

Algunas de las características de las enfermedades raras son las siguientes:

·        Enel 50% de los casos en que se diagnostica una EERR el pronóstico vital está enriesgo. Se les atribuye el 35% de las muertes en niños menores de un año, el 10% de las defunciones entre 1 y 5 años y el 12% en los niños de 5 a 15 años.

·        El 65% de las patologías de baja prevalencia son graves y altamente discapacitantes. Se caracterizan por un comienzo precoz en la vida -2 de cada 3 enfermedades aparecen antes de los dos años-, conllevan dolores crónicos en 1de cada 5 enfermos e implican un déficit motor, sensorial o intelectual en lamitad de los casos, pudiendo originar una discapacidad en la autonomía.

·        Los principales problemas de los afectados por una EERR son la falta de acceso a un diagnóstico temprano y adecuado, la falta de información y de profesionales especializados, la falta de conocimiento científico y la falta de tratamientos específicos autorizados, entre otros factores.

·        Del 6% al 8% de la población está afectada por estas enfermedades, o sea más de 3 millones de españoles. Una cincuentena de enfermedades afectan a algunos millares de personas en España y algunos millares de enfermedades raras sólo adecenas de personas.

·        En toda España, hay unos 500.000 niños afectados de alguna EERR.

·        Se calcula que el 12% de las altas hospitalarias registran algún diagnóstico de EERR, lo que supone 445.000 pacientes cada año en España.

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