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Notas de Prensa  

Hematología. 18 de junio de 2012
En el 17 º congreso europeo de hematología (eha)

Un estudio evidencia que el Síndrome Hemolítico Urémico atípico afecta a cualquier órgano vital

- El SHUa es una enfermedad ultra-rara que consiste en la activación crónica e incontrolada del sistema del complemento con consecuencias potencialmente mortales a nivel sistémico

Los pacientes con Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa) pueden sufrir afectación a nivel de cualquier órgano vital debido a las consecuencias de la microangiopatía trombótica (MAT) a nivel sistémico, según un estudio presentado en el 17ºCongreso Europeo de Hematología (EHA), celebrado en Ámsterdam.

El SHUa es una enfermedad crónica que se caracteriza por ser un proceso degenerativo muy rápido y que afecta tanto a adultos como a niños. A causa de esta afectación sistémica, más del 50 % de los pacientes fallecen, necesitan diálisis renal o presentan daño renal permanente dentro en el primer año del diagnóstico.

Las graves consecuencias del SHUa hacen que sea de vital importancia el rápido diagnóstico y la intervención clínica.

Según este estudio retrospectivo, todos los pacientes tuvieron afectación renal. Además,un 37% de los pacientes tuvieron complicaciones a nivel del sistema gastrointestinal y otro 37% tuvieron complicaciones a nivel cardiovascular, además de un 17% de los pacientes que tuvieron complicaciones neurológicas[1].

Síndrome Hemolítico Urémico atípico

El SHUa es una enfermedad ultra-rara, crónica y potencialmente mortal en la que una deficiencia genética de uno o varios genes reguladores del complemento causa una activación incontrolada del mismo durante toda la vida, lo que da lugar a microangiopatía trombótica (MAT) mediada por el complemento, con la formación de coágulos en los capilares sanguíneos de todo el cuerpo.2, 3 La activación permanente e incontrolada del complemento en el SHUa provoca un riesgo continuo de MAT, que produce daños repentinos, catastróficos en el riñón, cerebro, corazón y otros órganos vitales, así como muerte prematura.4, 5 Más de la mitad de los pacientes con SHUa mueren, necesitan diálisis renal o sufren daños renales permanentes en el plazo de un año desde el diagnóstico.6 La mayoría de los pacientes con SHUa que reciben trasplante renal suelen experimentar MAT sistémica posterior, lo que da lugar a una tasa de fracaso del trasplante de aproximadamente el 90%.7

El SHUa afecta tanto a niños como a adultos. En un amplio grupo de pacientes con SHUa,el 60% fueron diagnosticados por primera vez antes de los 18 años de edad.5Además, la MAT mediada por el complemento causa una reducción de la cifra de plaquetas y destrucción de eritrocitos. Aunque se han identificado mutaciones en al menos diez genes reguladores del complemento diferentes, en el 30-50% de los pacientes con diagnóstico confirmado de SHUa no se identifica ninguna mutación.6

Información sobre Alexion

Alexion es una compañía biofarmacéutica con presencia global, centrada en atender a los pacientes con enfermedades graves y ultra-raras a través de la innovación, el desarrollo y comercialización de productos terapéuticos. Alexion es el líder mundial en la inhibición del complemento,y ha desarrollado y comercializa Soliris® (eculizumab) como tratamiento para los pacientes con HPN. Alexion está evaluando otras indicaciones potenciales para Soliris® y está desarrollando otros  productos altamente innovadores para el tratamiento de enfermedades ultra-raras.

Bibliografía
1.Systemic multi-organ complications in atypical hemolytic uremic syndrome (ahus):retrospective study in a medical practice setting. 17 European Hematologic Association Congress 2012.

2. Noris M, Remuzzi G: Atypical hemolytic-uremicsyndrome. N Engl J Med 2009 361:1676-87.

3.Benz K, Amann K. Thrombotic microangiopathy:new insights. Curr Opin Nephrol Hypertens 2010 May;19(3):242-7.

4.Tsai HM. The molecular biology of thrombotic microangiopathy. Kidney Int 2006 Jul;70(1):16-23.

5.Caprioli J, Noris M, Brioschi S, et al; for the International Registry of Recurrent and Familial HUS/TTP. Genetics of HUS: the impact of MCP, CFH, and IF mutations on clinical presentation, response to treatment, and outcome. Blood. 2006;108:1267-1279.

6.Bresin E, Daina E, Noris M, et al;International Registry of Recurrent and Familial HUS/TTP. Outcome of renal transplantation in patients with non–Shiga toxin-associated hemolytic uremic syndrome: prognostic significance of genetic background. Clin J Am Soc Nephrol.2006;1:88-99.

7.Noris M, Caprioli J, Bresin E, et al. Relativerole of genetic complement abnormalities in sporadic and familial aHUS and their impact on clinical phenotype. Clin J Am SocNephrol. 2010;5:1844-18.

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