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Notas de Prensa  

Enfermedades Raras. 21 de junio de 2012

IVª Jornada para el conocimiento de la Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) celebrada en el Hospital Clínic de Barcelona

- La HPN es de las pocas enfermedades ultra-raras con un tratamiento que le permite al paciente tener los mismos índices de supervivencia que la población general.

El diagnóstico de un paciente con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) puede tardar hasta 10 años, un hecho que provoca un retraso en el tratamiento de la enfermedad, según han destacado los especialistas reunidos en la "VIª Jornada para el conocimiento de la HPN" celebrada en el Hospital Clínic de Barcelona.

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad ultra-rara que afecta alrededor de 250 personas en España y que se caracteriza por la destrucción de los glóbulos rojos (hemólisis) pudiendo provocar una trombosis, principal causa de muerte entre estos pacientes. 

Se trata de una de las pocas enfermedades ultra-raras con un tratamiento que demuestra los mismos índices de supervivencia que la población general. De ahí que, según los especialistas, sea tan importante diagnosticar adecuadamente este tipo de enfermedad tan poco común y posteriormente administrar el tratamiento.

La citometría de flujo es uno de los métodos para diagnosticar la HPN, pero se puede tardar años en solicitar la prueba, así lo ha explicado la doctora Neus Villamor, consultora Sénior del Centro de Diagnóstico Biomédico del Hospital Clínic de Barcelona.

La Hemoglobinuria Paroxística Nocturna es de las pocas enfermedades ultra-rarasque cuenta con un tratamiento que permite al paciente tener los mismos índicesde supervivencia que la población general. Eculizumab, medicamento aprobado porla FDA (Food and Drug Administration) y la EMA (Agencia Europea del Medicamento) en 2007, es el único que ha demostrado mejorar la calidad de vida de los pacientes de HPN y evitar cualquier riesgo de trombosis, principal causa de muerte de esta enfermedad.

En el encuentro también han participado los doctores Anna Gaya y Álvaro Urbano, especialista del Serviciode Hematología y Jefe del Instituto de Enfermedades Hemato-Oncológicas delHosiptal Clínic de Barcelona, respectivamente. Asimismo,   Inmaculada Gómez, una paciente de HPN, ha relatado en primera persona la experiencia con la enfermedad.

Para finalizar las jornadas, Jordi Cruz, presidente de la Asociación de Pacientes de HPN, organizadora del evento, habló a los asistentes de la importancia asociativa en los casos de enfermedades raras, ya que así el paciente puede tener más y mejor acceso a información, apoyo psicológico o a colaborar para que se siga investigando. 

Hemoglobinuria Paroxística Nocturna

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad ultra-rara que afecta alrededor de 250 pacientes en España. Se trata de un trastorno genético en el cual las proteínas naturales normales no se adhieren adecuadamente a los glóbulos rojos y, en consecuencia, éstos quedan desprotegidos del sistema inmunitario y se van destruyendo de forma prematura y crónica[1]. Es una enfermedad ultra-rara que deteriora progresivamente a los pacientes y constituye una verdadera amenaza vital.

Con frecuencia la HPN sobreviene sin ser reconocida inicialmente, normalmente entre los 30 y los 40 años, y es fundamental un diagnóstico precoz. El valor de la media de supervivencia de los pacientes con HPN oscila entre 10 y 15 años desde el momento del diagnóstico[2]. La HPN se desarrolla sin aviso, y afecta a ambos sexos.

Hasta el momento de la autorización de eculizumab, no existía ninguna terapia específica para el tratamiento de laHPN. El tratamiento de esta enfermedad se limitaba a la gestión de los síntomas mediante transfusiones sanguíneas periódicas, una terapia inmunosupresora no específica y, en pocas ocasiones, trasplantes de médula ósea, un procedimiento que conlleva un considerable riesgo de mortalidad[3]. 


[1] Socié G, Mary J-Y, deGramont A, et al; for theFrench Society of Haematology. PNH: long-term follow-up and prognostic factors.Lancet. 1996;348:573-577.

2 Hillmen P,Lewis SM, Bessler M, et al. Natural history of PNH. N Engl J Med. 1995;333:1253-1258.

3 Parker C, Omine M, Richards S, et al; for theInternational PNH Interest Group. Diagnosis and management of PNH. Blood.2005;106(12):3699-3709.

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