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Notas de Prensa  

Amiloidosis. 15 de abril de 2014

SOM Biotech desarrollará un fármaco para la amiloidosis en colaboración con el Vall d′Hebron Institut de Recerca

El Vall d′Hebron Institut de Recerca (VHIR) ha elegido a la biofarmacéutica SOM Biotech, ubicada en el Parc Científic de Barcelona, para llevar a cabo el desarrollo clínico de un fármaco asumiendo, de forma conjunta, los riesgos y retornos del proyecto, que hasta la fecha ha contado con una inversión superior a los 2M €

El acuerdo de colaboración contempla la realización de un ensayo clínico de fase II que confirme la eficacia y seguridad del compuesto SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR). Se trata de un fármaco reposicionado y desarrollado por la biofarmacéutica catalana, ganadora del Premio EmprendedorXXI Creces 2013 y una de las pocas en el mundo especializada en identificar nuevas actividades terapéuticas de medicamentos comercializados (reposicionamiento o reprofiling)

Actualmente sólo existe un tratamiento farmacológico disponible para la fase temprana de una de las formas de amiloidosis por transtiretina, con un coste socio-sanitario muy elevado y únicamente tiene la aprobación para Europa
Barcelona, 15 de abril de 2014. El Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR) y la biofarmacéutica SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona (PCB), han firmado un acuerdo para desarrollar conjuntamente la fase clínica de un fármaco para la amiloidosis por transtiretina (ATTR). La colaboración comenzará con la realización de un ensayo de prueba de concepto en 20 voluntarios sanos y pacientes afectados por la variante polineuropática de esta enfermedad que confirme la eficacia y seguridad del compuesto SOM0226. El producto, un fármaco reposicionado desarrollado por SOM Biotech, ha sido designado recientemente medicamento huérfano por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos y podría ser efectivo además para todas las variantes del ATTR.

La amiloidosis asociada a transtiretina es una enfermedad rara, de pronóstico severo e incapacitante, que afecta principalmente al sistema nervioso periférico y miocardio y, en algunos casos, se hereda de padres a hijos. Se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen la proteína transtiretina (TTR) mutada, provocando una serie de agregados que se depositan en múltiples órganos. Esta acumulación extraordinaria de origen proteico -conocida como depósitos de amiloide- provoca daños celulares locales que se manifiestan con una variedad de síntomas clínicos, que conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre 5 y 15 años, después de sufrir problemas cardíacos y nerviosos importantes.

“Actualmente, en el mercado mundial sólo existe un tratamiento farmacológico para la fase temprana de una de las formas de amiloidosis por transtiretina, la variante polineuropática. Su coste es muy elevado y únicamente tiene la aprobación para Europa, por lo que existe una clara necesidad médica que apoya el
desarrollo de nuevos medicamentos para el tratamiento de esta enfermedad", afirma el neurólogo José Gamez, jefe del grupo de investigación del Sistema Nervioso Periférico del VHIR y coordinador de la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Servicio de Neurología del Hospital Universitario Vall d′Hebron, donde se realizarán las pruebas clínicas.

Estudios realizados por SOM Biotech han demostrado que el SOM0226 representa una alternativa terapéutica superior a otros productos en desarrollo. Es un potente inhibidor del proceso amiloidogénico con un innovador mecanismo de acción dual: como estabilizador de la proteína transtiretina y disruptor de las fibras una vez depositadas en los tejidos (es decir, detiene la progresión y revierte la enfermedad), y podría ser efectivo para las cuatro variantes de la amiloidosis por transtiretina –polineuropática, cardiaca, senil sistémica y SNC selectiva -incluyendo las etapas avanzadas.
 
La ejecución de este proyecto ayudará a maximizar el uso de los recursos del sistema público de salud, en una estrategia de sostenibilidad financiera del sistema encaminada a la prevención de enfermedades. Esto se debe a que el desarrollo de esta nueva alternativa terapéutica podrá prevenir la progresión de la enfermedad (evitando la formación de fibras amiloides) y podrá también revertirla (induciendo la disgregación de fibras depositadas en los tejidos).

Por otra parte, el SOM0226 es un fármaco reposicionado, es decir, previamente ha sido aprobado para otra indicación, por lo que el riesgo y el nivel de inversión para desarrollar esta nueva indicación es más reducido. El precio de mercado de este medicamento implicaría una disminución de costes considerable para los sistemas públicos de salud, comparado con las pocas opciones de tratamiento actuales y, al mismo tiempo, sería un tratamiento mucho más accesible para los enfermos.

La nueva actividad terapéutica del SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma computacional de screening virtual propia, que es capaz de identificar nuevas actividades terapéuticas de medicamentos ya comercializados. Posteriormente, el SOM0226 fue validado experimentalmente en varios modelos no clínicos en centros de España, Europa y Estados Unidos. Los resultados positivos obtenidos permitieron proteger el nuevo uso del SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina mediante una patente internacional. Conseguir este objetivo ha supuesto un esfuerzo de más de tres años y una inversión superior a los 2.000.000 €, que ha sido posible gracias a capital privado y a subvenciones y préstamos públicos de la Agencia para la Competitividad de la Empresa (ACC1Ó) de la Generalitat de Cataluña, la Oficina Española de Patentes y Marcas, y los Ministerios de Sanidad y de Economía i Competitividad..

"A pesar de los grandes esfuerzos en investigación, no existe ningún otro fármaco en proceso de aprobación sanitaria para la amiloidosis por TTR, donde una alternativa terapéutica eficaz es de gran necesidad para los pacientes. Los únicos tratamientos disponibles son un fármaco descubierto en Estados Unidos, con el desorbitante precio de 140.000 € al año, y el trasplante de hígado, solamente adecuados para una población muy particular y a un coste socio-sanitario muy elevado. La colaboración con el VHIR y los resultados de este proyecto conjunto permitirán avanzar en el desarrollo de nuevos tratamientos farmacológicos, eficaces y seguros para los pacientes de ATTR, con una aceptable relación coste/eficacia", afirma el Dr. Raúl Insa, fundador de SOM Biotech.
 
"Para el VHIR es una gran oportunidad ir de la mano de una empresa como SOM Biotech, que arriesga y apuesta por la colaboración con un centro líder en ensayos clínicos, una iniciativa que debe abrir las puertas a futuras alianzas con otras empresas. Además, en este caso adquiere mayor relevancia si tenemos en cuenta que se trata de una enfermedad con un alto impacto económico y social para el sistema de salud", declara Xavier Molina, jefe del área de promoción del VHIR

Sobre SOM Biotech
SOM Biotech SL (www.sombiotech.com) es una empresa biofarmacéutica con sede en el Parc Científic de Barcelona, fundada en 2009. Su misión es llevar a cabo la identificación, la demostración experimental, la protección intelectual, la prueba de concepto clínica y licencia de nuevas aplicaciones e indicaciones médicas de fármacos ya comercializados (reposicionamiento o reprofiling). La identificación se realiza mediante una plataforma computacional de screening virtual propia. SOM dispone de un amplio pipeline de productos en desarrollo que abarca tanto enfermedades minoritarias (amiloidosis por TTR, enfermedad de Huntington y glioblastoma multiforme), como otras áreas terapéuticas (enfermedad de Alzheimer e hipertrofia benigna de próstata). Hasta la fecha ha depositado cinco patentes de nueva indicación médica y colabora con multinacionales farmacéuticas líderes.
 
SOM Biotech ha sido la ganadora del Premio EmprendedorXXI Creces 2013 en biotecnología, una iniciativa para proyectos de innovación impulsada por "la Caixa" conjuntamente con el Ministerio de Industria, Energía y Turismo, a través de ENISA. Estos premios son reconocidos como una de las iniciativas de apoyo al emprendimiento más consolidada de España.
 
Sobre el VHIR
El Valle de Hebron Instituto de Investigación (www.vhir.org) es un centro líder internacional en investigación biomédica y realización de ensayos clínicos, con cerca de 600 ensayos en curso. Dispone de un espacio exclusivo de 625 m² para la Unidad de Apoyo a la Investigación Clínica (USIC), dedicado a ensayos clínicos de Fase II, III y IV, que contribuye a mantener el VHIR a la vanguardia de los centros internacionales.
El VHIR orienta la investigación a la resolución de problemas de salud humana y a la mejora asistencial; a la vez, promueve las tareas de valorización y transferencia de los resultados de la investigación al sector productivo y pone la innovación en el centro de su actividad. Por su relación privilegiada con un hospital de tercer nivel, consigue una posición altamente competitiva profundizando su colaboración con otros parques científicos, universidades e institutos de investigación.

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