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Notas de Prensa  

Distrofia muscular de Duchenne. 23 de septiembre de 2014

PTC THERAPEUTICS RECIBE EL APROBADO CONDICIONAL EN LA UNIÓN EUROPEA PARA EL USO DE TRANSLARNA® PARA EL TRATAMIENTO DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE CON MUTACIÓN SIN SENTIDO

El primer tratamiento aprobado para la distrofia muscular de Duchenne – 

Madrid. – 23 de septiembre de 2014 – La Comisión Europea ha concedido la autorización condicional para la comercialización de Translarna® (atalurén), de PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) en la Unión Europea (UE). Se convierte en el primer tratamiento mundial aprobado para la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido (nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy, nmDMD) en pacientes ambulatorios de cinco años de edad en adelante. 

“Estamos encantados de que se haya aprobado Translarna para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne con mutación sin sentido. Actuar sobre la causa subyacente de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) tiene el potencial de cambiar el curso de la enfermedad. Estamos haciendo todo lo posible para hacer que este producto se encuentre disponible para pacientes de la UE mientras continuamos con nuestros esfuerzos globales para hacer llegar Translarna a todos los niños que se puedan  beneficiar del tratamiento”, declaró el Dr. Stuart W. Peltz, director ejecutivo de PTC Therapeutics, Inc. “Agradecemos a los pacientes, familiares, grupos de apoyo y médicos que han apoyado a PTC Therapeutics a lo largo de los muchos años de investigación y desarrollo de Translarna. La comunidad de la DMD lleva esperando mucho tiempo opciones de tratamiento y esta autorización condicional marca una fecha importante para todos nosotros”. 

La autorización permite que PTC comercialice Translarna en España (una vez que se obtenga la fijación de Precio y Reembolso por parte del Ministerio de Sanidad), así como en los demás países que son Estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega, miembros del Espacio Económico Europeo. Como parte de la autorización condicional para la comercialización, PTC está obligada a completar su ensayo en fase 3 confirmatorio para la nmDMD (ACT DMD) y proporcionar datos adicionales de eficacia y seguridad del ensayo. 

La autorización se basa en los resultados de eficacia y toxicidad procedentes de un estudio aleatorizado, doble ciego y multicéntrico en 174 pacientes con nmDMD durante 48 semanas y en los análisis adicionales retrospectivos de los datos del estudio. El criterio de valoración principal evaluó el efecto de Translarna en la ambulación midiendo el cambio en la distancia recorrida durante una prueba de marcha de seis minutos (six-minute walk test, 6MWT). 

El análisis a posteriori demostró que desde el inicio hasta la semana 48, los pacientes que recibieron Translarna (40 mg/kg/día en 3 dosis) presentaron una disminución media de 12,9 metros en 6MWD, y los pacientes que recibieron placebo tuvieron una disminución media de 44,1 metros en 6MWD. Por lo tanto, el cambio medio observado en la 6MWD desde el inicio hasta la semana 48 fue 31,3 metros mejor para el grupo de Translarna que para el grupo de placebo (p = 0,056). Además, en los pacientes afectados más gravemente cuya 6MWD basal era de menos de 350 metros, el cambio medio observado en la 6MWD desde el inicio hasta la semana 48 fue 68 metros mejor en el grupo de Translarna que en el grupo de placebo. Los pacientes a los que se les había administrado Translarna presentaron una disminución de la ambulación más lenta basada en un análisis de tiempo, para un 10 % de empeoramiento en la distancia 6MWD. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos determinó que estos resultados sugieren  que Translarna disminuye la pérdida de capacidad ambulatoria en pacientes con nmDMD. 

Además, según un análisis retrospectivo, los pacientes que recibieron el tratamiento también progresaban mejor en los criterios de valoración secundarios como las pruebas de tiempo-función de subida y bajada de escaleras, lo cual el CHMP también determinó que sugería una disminución en la progresión de la nmDMD en relación con el placebo. Los resultados de toxicidad demuestran que Translarna es bien tolerada por lo general. Los acontecimientos adversos graves fueron poco frecuentes y en ningún caso se consideraron relacionados con Translarna. Las reacciones adversas graves más frecuentes a dosis recomendadas fueron náuseas, vómitos y dolores de cabeza. Esas reacciones adversas no requirieron por lo general una intervención médica y ningún paciente interrumpió el tratamiento con Translarna a causa de una reacción adversa. 

“El primer tratamiento mundial aprobado para la causa subyacente de la DMD marca un momento muy importante para los pacientes y sus familias. Es nuestra mayor prioridad poner Translarna a disposición de los pacientes y trabajaremos con entidades reguladoras, financiadoras, organizaciones de médicos y pacientes para que esto se convierta en realidad”, declaró Mark Rothera, director comercial de PTC Therapeutics, Inc. 

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