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Notas de Prensa  

Distrofia muscular de Duchenne. 02 de julio de 2015

Representantes del Departament de Salut y del Servei Català de la Salut se han reunido con miembros de la Asociación Duchenne Parent Project España

Barcelona, 2 de julio de 2015. El medicamento Translarna (Ataluren) es un nuevo medicamento indicado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne debida a una mutación sin sentido en el gen de la distrofina, en pacientes que pueden caminar a partir de 5 o más años.

 

Este medicamento no tiene aprobadas las condiciones de precio y financiación del Sistema Nacional de Salud. Esta competencia es exclusiva del Ministerio de Sanidad, Seguridad Social e Igualdad del Gobierno Español. A efectos prácticos, significa que este medicamento no está incluido en la prestación farmacéutica.

 

Para poder utilizar este medicamento el hospital ha de solicitar autorización a la Agencia Española del Medicamento y productos sanitarios. Actualmente este medicamento está en fase 3 de un ensayo clínico para validar los resultados obtenidos en fases anteriores. Pacientes y hospitales catalanes están participando en este ensayo, que termina a finales de 2015.
 

A solicitud del Hospital Sant Joan de Déu, dada la excepcionalidad del niño afectado de esta enfermedad en este hospital, el Servei Català de la Salut hará una autorización temporal e individualizada del caso en base a criterios clínicos. En caso de que en el futuro aparecieran más casos sobre esta enfermedad con esta mutación se estudiarán con la voluntad de máxima celeridad, las medidas a adoptar caso por caso dada la excepcionalidad de los mismos. 

Por ambas partes, se ha llegado a una sintonía para agendar reuniones periódicas entre la Asociación Duchenne Parent Project España y la administración, canalizada a través del Consejo Consultivo de Pacientes de Cataluña (CCPC) para actuar de forma proactiva en el seguimiento de la enfermedad, tal y como ya se está haciendo con ASEM Cataluña en el seno del CCPC.

 

ACERCA DE LA DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE (DMD) 

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno muscular progresivo causado por la falta de la proteína distrofina funcional que afecta principalmente a varones. La distrofina es fundamental para la estabilidad estructural de los músculos esqueléticos, el diafragma y el miocardio. En los pacientes que presentan DMD, la manifestación más grave del trastorno, es la perdida de la capacidad de caminar a la temprana edad de siete-diez años y sufren complicaciones cardiovasculares y respiratorias potencialmente mortales a finales de su adolescencia y en la veintena. Se calcula que la mutación sin sentido es la causa de la DMD en aproximadamente el 13 % de los pacientes, o aproximadamente 2000 pacientes en Estados Unidos y 2500 pacientes en la Unión Europea. Encontrará más información sobre la DMD a través de Duchenne Parent Project España (www.duchenne-spain.org) Muscular Dystrophy Association (www.mdausa.org), Parent Project Muscular Dystrophy (www.parentprojectmd.org), Action Duchenne (www.actionduchenne.org), United Parent Projects Muscular Dystrophy (uppmd.org), Muscular Dystrophy Campaign (www.muscular-dystrophy.org) y la AFM (l’Association française contre les myopathies) (www.afm-telethon.fr).

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