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Enfermedades Raras. 09 de septiembre de 2015
Premios

PTC THERAPEUTICS ANUNCIA LOS GANADORES DE SUS PRIMEROS PREMIOS GLOBALES PARA GRUPOS DE PACIENTES CON DISTROFIA MUSCULAR DE DUCHENNE

  • El Programa de Premios STRIVE Reconoce la Excelencia y la Innovación en la Comunidad Global con Distrofia Muscular de Duchenne

 

  • La Federación Española de Enfermedades Neuromusculares, Federación ASEM, Ganadora de un Premio

Madrid, 7 de septiembre de 2015 – PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) se complace en anunciar los cinco ganadores de su primer programa de premios globales, los Premios STRIVE (Estrategias para Percibir la Innovación, Visión y  Esfuerzo [por sus siglas en inglés de “Strategies to Realize Innovation, Vision and Empowerment”]), diseñados para ayudar a las organizaciones de pacientes sin ánimo de lucro, comprometidas con el servicio a la Comunidad con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). El anuncio se hace coincidiendo con los actos que se llevarán a cabo con motivo del Día Mundial de Duchenne, que se celebra este  lunes, 7 de septiembre de 2015. 

“Nos enorgullece e ilusiona entregar nuestros Premios STRIVE a estas organizaciones, cuyo objetivo es luchar apasionadamente día a día para mejorar las vidas de niños y jóvenes adultos afectados por la distrofia muscular de Duchenne” afirmó Stuart W. Peltz, Ph.D., Presidente Ejecutivo (CEO) de PTC Therapeutics, Inc. “Nuestra ayuda, a través de STRIVE, contribuirá a que estos grupos de pacientes hagan realidad sus aspiraciones, lo cual redundará indudablemente en beneficios para toda la comunidad de Duchenne”. 

El impacto de los Premios STRIVE tendrá repercusión mundial, puesto que se conceden reconocimientos a organizaciones de pacientes de India, Israel, Países Bajos, Estados Unidos y España. En el caso de España, la premiada ha sido la Federación ASEM (Federación Española de Enfermedades Neuromusculares), que organizará un campamento de verano de una semana de duración para niños con enfermedades neuromusculares, incluida la enfermedad de Duchenne. 

“Estamos encantados de haber recibido este premio,” dijo Cristina Fuster, Presidenta de ASEM España “Gracias al programa de premios de PTC, confiamos en seguir ayudando y dando el apoyo tan necesario que requieren los niños y jóvenes adultos con Distrofia Muscular de Duchenne en España.” 

Otros ganadores del premio incluyen la Fundación de Distrofia Muscular de India, que creará un centro de recursos en Tamil Nadu para ayudar a la comunidad local de pacientes; la Asociación Pequeños Pasos para Niños con la enfermedad de Becker/Duchenne en Israel, que implementará un programa de perros guía para ayudar y acompañar a los pacientes; “Parent Project Duchenne” de los Países Bajos, que actualizará las directrices de cuidados y atención vigentes e incluirá información sobre emergencias y la atención del adulto; y “Parent Project Muscular Dystrophy” de los EE.UU., que desarrollará una campaña para sensibilizar a los profesionales de la salud y mujeres en riesgo sobre  transmisión de la enfermedad de DMD. 

La DMD es un trastorno genético raro que tiene como consecuencia una progresiva debilidad muscular desde los primeros años de la infancia, con la subsiguiente pérdida de las funciones corporales, primero de los miembros inferiores y, después, de los superiores, que conduce a la pérdida de la capacidad para caminar aproximadamente a partir de los 12 años de edad. Los Premios STRIVE son un reconocimiento al papel fundamental que desempeñan los grupos de apoyo, prestando su voz a pacientes individuales afectados de DMD, con la finalidad última de ofrecer ideas únicas y originales, métodos o programas de apoyo para pacientes y familias en la comunidad con DMD. Se recibieron candidaturas para los premios de 27 organizaciones de 19 países. 

Este programa de premios se estableció para dar apoyo a iniciativas capaces de beneficiar a la comunidad con DMD gracias al aumento de la sensibilización, el diagnóstico y la educación, y la ayuda a  futuros defensores del paciente. La viabilidad, creatividad, presupuesto, impacto y sostenibilidad de las candidaturas fueron evaluadas por un grupo independiente de expertos externos, con conocimientos sobre enfermedades raras, apoyo a pacientes e iniciativas de financiación. Cada ganador recibirá cinco becas de un año de duración, por importe de $30.000. 

“Sentimos un enorme respeto por los importantes servicios y programas que ofrecen estas organizaciones a la comunidad con distrofia muscular de Duchenne”, afirmó Mary Frances Harmon, Directora Global para el Apoyo al Paciente de PTC Therapeutics, Inc. “PTC Therapeutics comparte el mismo compromiso que cada uno de estos organismos, ocupando el paciente una posición central en todo lo que llevamos a cabo. Estamos encantados por la respuesta tan positiva que hemos recibido y esperamos que estas iniciativas produzcan un impacto real sobre las vidas de las personas que sufren esta devastadora enfermedad.”

Acerca de la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno muscular progresivo causado por la ausencia de la proteína distrofina funcional, y afecta principalmente a pacientes varones. La distrofina es un elemento vital para la estabilidad estructural de la musculatura esquelética, del diafragma y del corazón. Los pacientes con DMD, la forma más grave de este trastorno, pierden la capacidad para caminar aproximadamente a los 10 años de edad  sufriendo complicaciones pulmonares y cardiacas en los años finales de la adolescencia y primeros años de la vida adulta, que constituyen un riesgo para la vida.

Existe más información disponible sobre la DMD a través de la Muscular Dystrophy Association (www.mdausa.org), Parent Project Muscular Dystrophy (www.parentprojectmd.org), Action Duchenne (www.actionduchenne.org), United Parent Projects Muscular Dystrophy (uppmd.org), Muscular Dystrophy Campaign (www.muscular-dystrophy.org) y la AFM (Asociación Francesa contra las Miopatías), (www.afm-telethon.fr).

Acerca de la Federación ASEM

La Federación ASEM es una organización sin ánimo de lucro que representa a las asociaciones de personas afectadas por enfermedades neuromusculares, y que promueve una amplia variedad de acciones y actividades – participación, investigación, sensibilización e información – dirigidas a mejorar la calidad de vida, la integración y el desarrollo de las personas afectadas por enfermedades neuromusculares. 

En la actualidad, la Federación ASEM cuenta con 22 asociaciones con más de 8.000 miembros, que representan a más de 60.000 personas afectadas por enfermedades neuromusculares en España.

 

Acerca de PTC Therapeutics, INC.

PTC es una compañía biofarmacéutica global cuya actividad está centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos de pequeñas moléculas de administración oral, dirigidos a un área de la biología del ARN que denominamos control postranscripcional. Los procesos de control postranscripcional son los eventos reguladores que tienen lugar en la célula durante y después de la copia del ARN mensajero desde el ADN a través del proceso de transcripción. Los proyectos de desarrollo interno de PTC se centran en múltiples áreas terapéuticas, incluidas las enfermedades raras, oncología y enfermedades infecciosas. PTC ha descubierto todos sus compuestos, que actualmente están en desarrollo, usando sus tecnologías patentadas. PTC prevé seguir desarrollando estos compuestos, tanto por sí misma como a través de acuerdos selectivos de colaboración con empresas farmacéuticas y biotecnológicas de primer orden. Para obtener más información sobre la compañía visite nuestra página web www.ptcbio.com. 

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