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Notas de Prensa  

Enfermedades Raras. 13 de noviembre de 2015
Ambas entidades suscribieron un convenio para asumir conjuntamente los riesgos y retornos económicos del proyecto

SOM Biotech y Vall d’Hebron finalizan con éxito un ensayo clínico en pacientes de un fármaco para la amiloidosis

SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona (PCB), y el Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR), han finalizado con éxito el ensayo clínico de Fase IIa de prueba de concepto en humanos para evaluar la eficacia y seguridad de un innovador tratamiento oral para la amiloidosis por transtiretina (ATTR), una enfermedad minoritaria que afecta al sistema nervioso periférico y el corazón. Para llevarlo a cabo, el hospital y la biotec catalana firmaron un acuerdo en el que se comprometían a asumir conjuntamente los riesgos y retornos económicos del proyecto.

El ensayo del compuesto SOM0226, un fármaco de reposicionamiento desarrollado íntegramente por la biofarmacéutica, se inició hace un año bajo la coordinación del Dr. Josep Gámez, jefe del grupo del Sistema Nervioso y Periférico del Vall d’Hebron Institut de Recerca (VHIR). En el estudio participaron 17 personas, entre las cuales había pacientes afectados por la variante polineuropática de la enfermedad e individuos sanos. 

Los resultados obtenidos han mostrado una eficacia excelente del fármaco para el tratamiento del amiloidosis, puesto que ha sido capaz de estabilizar el 100% de la proteína transtiretina (TTR) presente en plasma en todos los pacientes tratados. Por otro lado, el ensayo también ha evidenciado una alta seguridad, porque no se han presentado efectos adversos relacionados con el compuesto. 

“Hemos demostrado que el compuesto SOM0226 tiene una gran capacidad de estabilizar la proteína transtiretina en pacientes y, por lo tanto, de frenar la progresión de esta enfermedad minoritaria invalidante”, asegura el Dr. Gámez. 

Según el Dr. Raúl Insa, fundador y director general de SOM Biotech: “Hemos logrado una de los hitos más deseados para cualquier compañía del sector farmacéutico: demostrar la eficacia en enfermos de un fármaco descubierto internamente. Además, tratándose de una enfermedad minoritaria, con poco o nulo tratamiento, la satisfacción es por partida doble. Por otro lado, lo SOM0226 es un fármaco reposicionado, lo cual acelera las diversas etapas de su desarrollo ahorrando tiempo y costes hasta la llegada al mercado. Esperamos que los excelentes resultados de este ensayo nos permitan completar satisfactoriamente una licencia en un breve periodo de tiempo”.

La nueva actividad terapéutica (reprofiling) del SOM0226 para el tratamiento del amiloidosis fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma computacional de screening virtual propia. Posteriormente, el fármaco fue validado experimentalmente en varios modelos no clínicos en centros del Estado español, Europa y Estados Unidos. Los resultados positivos obtenidos permitieron proteger lo SOM0226 mediante una patente internacional. 

Llevar el fármaco a fase clínica le ha supuesto un esfuerzo de más de tres años y una inversión superior a los 2 millones de euros, que ha sido posible gracias a capital privado y a subvenciones y préstamos públicos de la Agencia para la Competitividad de la Empresa (ACCIÓ) de la Generalitat de Cataluña, la Oficina Española de Patentes y Marcas, y de los Ministerios de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, de Economía y Competitividad y de Industria, Energía y Turismo.

Una representación de SOM Biotech, encabezada por el Dr. Raúl Insa, tuvo la oportunidad de presentar los resultados preliminares del ensayo clínico en el 1st European Congress donde Hereditary ATTR Amyloidosis, que tuvo lugar los días 2 y 3 de noviembre en París. El trabajo levantó mucha expectación, y fue reconocido con uno de los premios a la mejor presentación. 


Una gran esperanza para los pacientes


El amiloidosis asociada a transtiretina se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen la proteína transtiretina (TTR) mutada, provocando una serie de agregados que se depositan en múltiples órganos. Esta acumulación extraordinaria de origen proteico –conocida como depósitos de amiloide– provoca daños celulares locales que se manifiestan con una variedad de síntomas clínicos, que incluyen problemas cardíacos y neurológicos que conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre 5 y 15 años.

Según el Dr. Gámez, “los resultados del ensayo son muy satisfactorios y sugieren que el medicamento de SOM Biotech es capaz de frenar la progresión de todas las formas en que se presenta esta enfermedad. Hasta ahora, sólo existe en el mundo un único tratamiento para la amiloidosis por TTR, pero sólo está indicado para la fase temprana de una de las variantes de la enfermedad”.


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