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Notas de Prensa  

Amiloidosis. 03 de junio de 2020

Alnylam presenta nuevos resultados a largo plazo de su estudio de extensión abierto global con ONPATTRO® (patisiran) en el Congreso Virtual 2020 de la Academia Europea de Neurología

– Patisiran continúa demostrando reversión en el avance de la neuropatía, mejora de la calidad de vida y un perfil de seguridad consistente después de 24 meses adicionales de tratamiento en el estudio de extensión global y abierto (OLE, por sus siglas en inglés)

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), la compañía líder en terapias de ARNi, ha presentado nuevos resultados del estudio de extensión abierto global (OLE, por sus siglas en inglés) con ONPATTRO® (patisiran), un ARNi terapéutico para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina (AhTTR) en pacientes adultos con polineuropatía en estadio 1 o 2 en el Congreso Virtual de la Academia Europea de Neurología (EAN). Además, se presentaron los resultados de un ensayo en fase 3b que evaluó el tratamiento con patisiran en pacientes con AhTTR con progresión de la enfermedad después de recibir un trasplante ortotópico de hígado.

 

“En colaboración con nuestros investigadores clínicos, nos complace poder compartir datos de nuestro programa clínico con patisiran en dos abstracts presentados en el Congreso Virtual de la Academia Europea de Neurología de este año. En particular, los resultados de nuestro estudio OLE demuestran un beneficio sostenido para los pacientes con AhTTR con polineuropatía tratados con ONPATTRO, con una mejora continua en los síntomas de la polineuropatía y la calidad de vida después de 24 meses adicionales de tratamiento. A partir de marzo de 2020, trece pacientes que ingresaron al estudio OLE han recibido ONPATTRO durante más de seis años, la experiencia clínica de duración más larga con un ARNi terapéutico", señala Eric Green, vicepresidente sénior y director general del programa TTR. "Además, los datos provisionales posteriores al trasplante hepático demostraron una fuerte caída de la TTR en esta población con necesidades terapéuticas insatisfechas y apuntan a la amplitud de pacientes que pueden beneficiarse del tratamiento con ONPATTRO".

 

 

Actualización de los resultados del estudio OLE

 

 

En el congreso, se presentaron resultados provisionales de 24 meses del estudio global OLE con patisiran que evalúa la eficacia y seguridad a largo plazo del medicamento en pacientes seleccionados (N = 211) que completaron la Fase 2 del estudio OLE (N = 25) y la Fase 3 del estudio APOLLO (N = 186). Los datos incluyen 178 pacientes que tuvieron una exposición de 24 meses o más a partir de la fecha límite del 7 de octubre de 2019. La reducción en los niveles séricos de TTR se mantuvo en pacientes tratados con patisiran con una dosis continua en el estudio Global OLE. Los pacientes en tratamiento durante 42 meses demostraron una mejora sostenida en la progresión de la neuropatía y en la calidad de vida en relación con los datos a nivel basal del estudio APOLLO, como lo demuestran los cambios negativos medios en la puntuación de las escalas de deterioro de la neuropatía modificada + 7 (mNIS + 7) y de la calidad de vida de Norfolk - Neuropatía diabética (QOL-DN). Los pacientes en tratamiento de la población de fase 2 OLE también demostraron una mejora en la puntuación mNIS + 7 durante 48 meses

 

Para los pacientes con placebo del estudio APOLLO tratados posteriormente con patisiran durante 24 meses en el estudio OLE, la progresión de la neuropatía también se detuvo notablemente y la calidad de vida mejoró. Sin embargo, estos pacientes habían experimentado una progresión rápida mientras tomaban placebo en el estudio APOLLO y no volvieron a sus puntuaciones iniciales, lo que destaca la importancia de que los pacientes comiencen el tratamiento de manera temprana con patisiran.

El perfil de seguridad a largo plazo de patisiran fue consistente con el observado y previamente informado en los estudios APOLLO Fase 3 y OLE Fase 2.

Paralelamente se presentaron datos de ONPATTRO en pacientes con progresión de la enfermedad tras trasplante hepático ortotópico

Además, se presentaron datos de un análisis intermedio del estudio abierto de fase 3b realizado en varios países europeos para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de patisiran en pacientes con AhTTR con progresión de la enfermedad después de recibir un trasplante de hígado ortotópico. Históricamente, el trasplante hepático se ha utilizado para retrasar la progresión de la enfermedad en pacientes con etapas tempranas de AhTTR; sin embargo, algunos pacientes experimentan progresión de la enfermedad después del trasplante debido a la acumulación continua de amiloide de TTR en la parte superior de los depósitos de amiloide existentes en los tejidos.

23 pacientes que mostraron progresión de la enfermedad después del trasplante (según una escala de puntuación de discapacidad de polineuropatía) recibieron infusión de patisiran (0.3 mg / kg) cada tres semanas. Después de 3 semanas de tratamiento con patisiran, la reducción media del valor basal en los niveles de TTR en suero fue del 81,9 por ciento. En el momento del análisis de seguridad provisional (corte de datos al 9 de diciembre de 2019), el perfil de seguridad de patisiran en este estudio de Fase 3b era consistente con el observado y previamente informado en el estudio de Fase 3 de APOLLO. La seguridad, eficacia y farmacocinética del tratamiento con patisiran después del trasplante se investigará más a fondo en el estudio en curso.

Para ver los datos presentados en el congreso de la Academia Europea de Neurología, visite www.alnylam.com/capella.

ONPATTRO Información importante de seguridad

 

Reacciones relacionadas con la infusión

Se han observado reacciones relacionadas con la infusión en pacientes tratados con patisiran. En un estudio clínico controlado, el 19% de los pacientes tratados con patisiran experimentaron reacciones, en comparación con el 9% de los pacientes tratados con placebo. Los síntomas más comunes de estas reacciones con patisiran fueron enrojecimiento, dolor de espalda, náuseas, dolor abdominal, disnea y dolor de cabeza.

 

 

Para reducir el riesgo de reacciones, los pacientes deben recibir premedicación con corticosteroides, paracetamol y antihistamínicos (bloqueadores H1 y H2) al menos 60 minutos antes de la infusión de patisiran. Monitorice a los pacientes durante la infusión en busca de signos y síntomas de reacciones. Si se produce una reacción, considere disminuir o interrumpir la infusión e instituir el tratamiento médico según esté clínicamente indicado. Si se interrumpe la infusión, considere la posibilidad de reanudar a una velocidad de infusión más lenta solo si los síntomas se han resuelto. En el caso de una reacción grave o potencialmente mortal, la infusión debe suspenderse y no reanudarse.

 

Niveles reducidos de vitamina A en suero y suplementos recomendados

El tratamiento con patisiran conduce a una disminución en los niveles séricos de vitamina A. Los pacientes que reciben patisiran deben tomar suplementos orales de aproximadamente 2.500 UI de vitamina A por día para reducir el riesgo potencial de toxicidad ocular debido a la deficiencia de vitamina A. No se deben administrar dosis superiores a 2.500 UI de vitamina A por día para tratar de alcanzar niveles normales de vitamina A en suero durante el tratamiento con patisiran, ya que los niveles en suero no reflejan la vitamina A total en el cuerpo. Los pacientes deben ser remitidos a un oftalmólogo si desarrollan síntomas oculares de deficiencia de vitamina A (por ejemplo, visión nocturna reducida o ceguera nocturna, ojos secos persistentes, inflamación ocular, inflamación o ulceración corneal, engrosamiento o perforación corneales).

 

 

Reacciones adversas

Las reacciones adversas más comunes que ocurrieron en pacientes tratados con patisiran fueron edema periférico (30%) y reacciones relacionadas con la infusión (19%).

 

 

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