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Enfermedades Raras

Enfermedades Raras. 05 de noviembre de 2018

Especialistas de angioedema hereditario presentan las innovaciones de la enfermedad en el XXXI Congreso SEAIC

“Se han descubierto nuevas causas de angioedema hereditario que permiten diagnosticar de forma más precisa a pacientes con angioedema familiar; se están estudiando nuevos biomarcadores y se están investigando nuevos fármacos”, ha explicado la Dra. Teresa Caballero Adjunta Servicio Alergia Hospital Universitario La Paz  El AEH es un trastorno genético raro que afecta a una de entre cada 10.000 a 50.000 personas en todo el mundo y que se caracteriza por crisis recurrentes en forma de edema (hinchazón) localizado[1]
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Enfermedades Raras. 16 de octubre de 2018

Nueva opción terapéutica para pacientes españoles con trastornos del ciclo de la urea

Ravicti® (fenilbutirato de glicerol) es una nueva opción terapéutica para el tratamiento de pacientes con trastornos del ciclo de la urea (TCU) y está ya disponible en España, según ha anunciado Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi™). España es uno de los primeros países de Europa que tiene acceso a este nuevo medicamento.
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Enfermedades Raras. 16 de octubre de 2018

Los datos nuevos sobre Spinraza® (nusinersén), presentados en el congreso anual de la World Muscle Society, demuestran beneficios en el tratamiento de lactantes presintomáticos con atrofia muscular espinal

Los participantes del estudio NURTURE[i] estaban todos vivos y no necesitaron ventilación permanente, en contraste con la evolución natural de la atrofia muscular espinal (AME). Los participantes del estudio alcanzaron hitos motores: el 100 % fue capaz de sentarse de manera independiente y el 88 % fue capaz de andar. Datos adicionales presentan los biomarcadores como un indicador importante para añadir al desarrollo clínico en la AME.   [i]Nusinersen in infants who initiate treatment in a presymptomatic stage of SMA: interim efficacy and safety results from the phase 2 NURTURE study. Presented on WMS, 6 October 2018 Platform Presentation. Late breaker session 11:30-13:00 at Mendoza, Argentina.
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Enfermedades Raras. 13 de agosto de 2018

FDA aprueba Galafold® (migalastat) para el tratamiento de algunos pacientes adultos con enfermedad de Fabry

Primer tratamiento personalizado y primer medicamento oral aprobado para la enfermedad de Fabry, para 348 variantes genéticas susceptibles del GLA  Galafold® es la primera nueva opción terapéutica para la enfermedad de Fabry en EE.UU. en más de 15 años  Amicus Therapeutics organizará una conferencia el 13 de agosto a las 8 a.m. ET  
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Enfermedades Raras. 19 de julio de 2018

Pfizer inicia un estudio pivotal de fase III para el tratamiento experimental de la hemofilia B con terapia génica

El estudio de fase III se inició tras completarse la transferencia del programa de terapia génica de hemofilia B de Spark Therapeutics a Pfizer  Con este tratamiento de una única dosis, los pacientes podrían producir el factor IX ellos mismos, en vez de tener que inyectárselo regularmente
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Enfermedades Raras. 09 de julio de 2018

La experiencia del paciente es la clave para rediseñar la actividad asistencial y darle un enfoque más humanizado.

Los pasados días 5 y 6 de julio, ha tenido lugar el primer curso sobre necesidades sociales y assitenciales de pacientes con enfermedades raras. Bajo el título "Humanizando las enfermedades raras", se han abordado aspectos clave sobre cómo afrontar el trato con el paciente.
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Enfermedades Raras. 04 de julio de 2018

Actelion apoya un estudio sobre las necesidades sociales y asistenciales de pacientes con enfermedades raras

Se presentará durante el curso “Humanizando las EERR”, que se celebra los días 5 y 6 de julio en la Facultad de Ciencias Jurídicas y Sociales de la UCLM
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Enfermedades Raras. 29 de junio de 2018

Biogen reúne a expertos internacionales para conectar disciplinas en el abordaje de la Atrofia Muscular Espinal

La Atrofia Muscular Espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular genética rara que puede llegar a ser mortal y que afecta principalmente a niños[i]. El desarrollo de la primera terapia para el tratamiento de la AME ha demostrado frenar la progresión de la enfermedad, por lo que cobra importancia el diagnóstico precoz. La mejora en las habilidades motoras, incluso en pacientes presintomáticos, está provocando que se produzca un cambio en la historia natural de la enfermedad.
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