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Enfermedades Raras

Enfermedades Raras. 21 de noviembre de 2019

Pfizer y la Fundación para la Investigación en Salud, FUINSA, abordan la realidad de las enfermedades raras

     El diagnóstico temprano, el abordaje multidisciplinar y el conocimiento de los profesionales sanitarios de las novedades terapéuticas es clave para los pacientes.
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Enfermedades Raras. 30 de octubre de 2019

UCB adquiere Ra Pharmaceuticals para mejorar las opciones terapéuticas de las personas que conviven con miastenia gravis

La adquisición potenciará el liderazgo de UCB en el tratamiento de la miastenia gravis al adquirir zilucoplan, un inhibidor peptídico del complemento del componente 5 (C5) actualmente en investigación en fase III.  Zilucoplan es una novedosa molécula en fase de investigación, potencialmente la mejor de su clase, que también se está evaluando en otras enfermedades mediadas incluida la ELA y la miopatía necrotizante inmunomediada.  La transacción -por la que los accionistas de Ra Pharma recibirán 48 dólares por acción- ha sido aprobada, por unanimidad, por los consejos de dirección de ambas compañías.
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Enfermedades Raras. 29 de octubre de 2019

Pfizer y OPKO anuncian resultados positivos en el ensayo clínico fase 3 de Somatrogon en niños prepuberales con déficit de hormona del crecimiento

     Somatrogon, una hormona de crecimiento de vida media larga administrada en una única dosis semanal podría aumentar la adherencia al tratamiento y mejorar la calidad de vida de los niños y sus familias significativamente.
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Enfermedades raras. 10 de septiembre de 2019

Un ensayo clínico de terapia génica para pacientes con anemia de Fanconi ofrece sus primeros resultados de éxito

Estos resultados aparecen publicados en la prestigiosa revista Nature Medicine.  Es la primera demostración clínica de injerto y expansión de células corregidas del defecto genético en la sangre en pacientes con anemia de Fanconi.  Esta terapia innovadora de baja toxicidad no precisa quimioterapia, a diferencia del tratamiento actual de trasplante de células madre sanguíneas de un donante sano.
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Enfermedades Raras. 23 de julio de 2019

Leticia Beleta, nueva Directora General de Alexion para España y Portugal

Alexion Pharma, compañía biofarmacéutica mundial especializada en el desarrollo y la comercialización de tratamientos innovadores para los pacientes con enfermedades raras, ha anunciado el nombramiento de Leticia Beleta como nueva Directora General de la compañía para España y Portugal, sustituyendo a Josep María Espinalt, el cual ocupa un nuevo cargo dentro la organización.
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Enfermedades Raras. 16 de julio de 2019

Pfizer lanza ACRODAT® para ayudar a los endocrinólogos en la evaluación de la acromegalia

     ACRODAT® es una herramienta online que facilita la monitorización integral de la actividad de la acromegalia a los especialistas      La información reportada por el paciente permite que la plataforma ofrezca una visión completa de la enfermedad, clave para la evaluación de su progresión
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Enfermedades Raras. 04 de junio de 2019

Pfizer adquiere la empresa de investigación biotecnológica Therachon

Con esta decisión, Pfizer expande su portfolio de moléculas en investigación en el área de Enfermedades Raras.
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Enfermedades Raras. 22 de mayo de 2019

Pfizer reúne a especialistas de España y Portugal en torno a la enfermedad de Andrade

     Profesionales de España y Portugal debaten sobre los avances en el diagnóstico, la evolución de la enfermedad y el manejo de los pacientes.      La amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTRv) o enfermedad de Andrade está clasificada como enfermedad rara y se estima que afecta a unas 200 personas en nuestro país.
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