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Notas de Prensa  

Hematología. 18 de junio de 2020

La combinación con la formulación subcutánea de DARZALEX® (daratumumab) demostró respuesta hematológica profunda y rápida y mejoró los resultados clínicos en el tratamiento de pacientes con amiloidosis de cadena ligera de nuevo diagnóstico

En el estudio ANDROMEDA se evaluó el primer y único anticuerpo monoclonal anti-CD38 subcutáneo en el tratamiento de esta enfermedad multisistémica rara con una gran necesidad no cubierta, para la que no existen tratamientos aprobados en la actualidad

Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ha anunciado los resultados del primer estudio de fase 3 aleatorizado en el que se evalúa la formulación subcutánea (SC) de DARZALEX® (daratumumab) en el tratamiento de pacientes con amiloidosis de cadena ligera de nuevo diagnóstico, una enfermedad rara y potencialmente mortal. Los datos demostraron que daratumumab SC en combinación con ciclofosfamida, bortezomib y dexametasona (D CyBorD) alcanzaron una tasa de respuestas completas hematológicas (RC) significativamente mayor, 53% frente a 18% (P<0,0001), frente a CyBorD. Además, el tratamiento con  D-CyBorD retrasó el tiempo hasta el deterioro importante de órganos, la progresión hematológica o la muerte (DIO-SLP) y mejoró una supervivencia sin acontecimientos (DIO-SLA) según los criterios DIO-SLP con el tiempo hasta el inicio del siguiente tratamiento. La combinación mostró un perfil de seguridad consistente con el de daratumumab SC o CyBorD solos. 
 
Los resultados fueron destacados durante una reunión con la prensa en el 25º Congreso Anual de la Asociación Europea de Hematología (EHA) y se presentaron durante la sesión oral de últimas noticias el domingo 14 de junio a las 03:00 p.m. CEST (Abstract LB2604).
 
La amiloidosis LA es un trastorno multisistémico raro y potencialmente mortal que ocurre cuando la médula ósea produce fragmentos anormales de anticuerpos llamados cadenas ligeras, que se agrupan para formar amiloide. Esta amiloide se deposita en tejidos y órganos vitales e interfieren con su funcionamiento normal. A medida que la enfermedad avanza, muchos pacientes experimentan deterioro gradual en múltiples órganos, como el corazón, los riñones, el hígado, el sistema nervioso y el tracto digestivo. El pronóstico depende de múltiples factores, como momento del diagnóstico, el patrón y el número de órganos afectados y el régimen de tratamiento. Los pacientes con amiloidosis LA suele tener mal pronóstico, con una mediana de supervivencia estimada que va de seis meses a tres años dependiendo de la población de pacientes y de los datos usados.  Actualmente no hay opciones de terapia aprobadas por organismos reguladores como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) o la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, Food and Drug Administration) para tratar esta enfermedad agresiva.
 
“Debido a la amplia variedad de síntomas de la amiloidosis LA, que pueden confundirse con problemas más frecuentes, los pacientes a menudo se enfrentan a un retraso en el diagnóstico de varios años. Estos retrasos en el diagnóstico y el tratamiento pueden afectar al bienestar emocional y conducir a peores resultados para los pacientes”, dice Giovanni Palladini, M.D., Ph.D., director en funciones del Centro de Investigación y Tratamiento de Amiloidosis del Hospital Universitario San Matteo de Pavia en Italia e investigador del estudio. “Las terapias actuales se centran en disminuir la producción de proteína amiloide y controlar los síntomas, pero no existe un tratamiento aprobado para la amiloidosis AL. Los resultados del estudio ANDROMEDA muestran el potencial del daratumumab para los pacientes recién diagnosticados con amiloidosis AL, lo que podría satisfacer una gran necesidad insatisfecha y aliviar la carga del daño orgánico para estos pacientes". 
 
Los resultados del estudio ANDROMEDA demostraron que el objetivo primario, la tasa de RC hematológica, fue del 53 por ciento para D-CyBorD y del 18 por ciento para CyBorD (Odds Ratio = 5.1; 95% intervalo de confianza [IC], 3.2-8.2; P <0.0001). Además, los pacientes que recibieron D-CyBorD alcanzaron mayores tasas de respuesta hematológica global (92% frente a 77%) y de respuesta parcial muy buena o mayores (?RPMB; 79% frente a 49%) que los pacientes que recibieron CyBorD. Entre los 195 pacientes que respondieron al tratamiento en el grupo de D-CyBorD, la mediana de tiempo hasta ?RPMB/RC fue de 17/60 días en comparación con los 193 pacientes del grupo de CyBorD cuya mediana de tiempo hasta ?RPMB fue de 25/85 días.
 
La tasa de respuesta en órgano a los seis meses casi aumentó al doble en los pacientes tratados con D-CyBorD frente a CyBorD, tanto en las respuestas cardíacas (42% frente a 22%; P=0,0029) como renales (54% frente a 27%; P<0,0001). Además, la DIO-SLP (cociente de riesgo=0,58; IC del 95%, 0,36-0,93, P=0,0224) y la DIO-SLA (cociente de riesgo=0,40; IC del 95%, 0,28-0,57, P<0,0001) favorecieron el grupo de D-CyBorD, demostrando un retraso significativo del deterioro de órganos importantes, progresión hematológica o muerte, así como mejora de la supervivencia sin acontecimientos. Además, el combo D-CyBorD, que se administra por vía subcutánea, ayuda a limitar la sobrecarga de líquidos intravenosos, un factor importante del tratamiento en el contexto de pacientes con afectación cardíaca.
 
“A través del programa de desarrollo de daratumumab, Janssen tiene una profunda experiencia en enfermedades en las que CD38 está sobre expresado. El mecanismo de acción de daratumumab nos podría dar la oportunidad de tratar una causa subyacente de la amiloidosis y potencialmente aportar una nueva opción de tratamiento a los pacientes que viven con esta enfermedad rara”, dice el doctor Patrick Laroche, director del área terapéutica de hematología de Europa, Oriente Medio y África (EMEA) de Janssen-Cilag. “Desde su lanzamiento, se ha tratado con daratumumab a más de 130.000 pacientes en todo el mundo y se ha convertido en la base del tratamiento del mieloma múltiple y seguimos investigando su potencial en enfermedades en las que se expresa CD38”.
 
Los acontecimientos adversos más frecuentes de grado 3/4 aparecidos durante el tratamiento en más del 5% de los pacientes en el grupo de D CyBorD en comparación con el grupo de CyBorD, fueron linfopenia (13% frente a 10%), neumonía (8% frente a 4%), diarrea (6% frente a 4%), insuficiencia cardíaca (6% frente a 5%), neutropenia (5% frente a 3%), síncope (5% frente a 6%) y edema periférico (3% frente a 6%). El estudio demostró que daratumumab SC tuvo una baja tasa de reacciones relacionadas con la perfusión (RRP).3 Se produjeron RRP sistémicas en el grupo de D CyBorD en 14 pacientes (7%), todas fueron de grado 1-2 y la mayoría se produjeron durante la administración inicial. Se produjo un total de 56 muertes (D-CyBorD, n=27; CyBorD, n=29).
 
? Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.

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