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Enfermedades Raras. 04 de junio de 2019
Enfermedades raras

Pfizer adquiere la empresa de investigación biotecnológica Therachon

  • Con esta decisión, Pfizer expande su portfolio de moléculas en investigación en el área de Enfermedades Raras.

Madrid, 4 de junio de 2019.- Pfizer ha anunciado que ha llegado a un acuerdo para la adquisición de la empresa de investigación biotecnológica Therachon Holding AG, que centra su actividad en el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras con un portfolio que incluye prometedoras moléculas para el tratamiento de la acondroplasia y el síndrome del intestino corto.

Según los términos acordados, Therachon pasa a formar parte de Pfizer tras el pago inicial de 340 millones de dólares, a los que se sumarán hasta un total de 470 millones de dólares que se activará en la forma de pagos adicionales sujetos a la consecución de objetivos en el desarrollo y comercialización del compuesto TA-46 en el tratamiento de acondroplasia, para la que actualmente no hay medicamentos aprobados.

Nuestra estrategia se centra en seguir avanzando en la ciencia de vanguardia en todo el mundo, más allá de si se encuentra en laboratorios de Pfizer o fuera de ellos. Por ello, con la adquisición de Therachon, queremos aumentar nuestro potencial científico para progresar lo más rápido posible en la investigación de opciones terapéuticas efectivas que mejoren el día a día de las personas con acondroplasia”, ha declarado Nadia Rodriguez, directora de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer España.

Este movimiento estratégico complementa y expande el porfolio investigador de Pfizer en Enfermedades Raras, especialmente en el área de acondroplasia gracias a la molécula TA-46, en últimas fases de investigación. Este compuesto es una forma soluble del receptor 3 del factor de crecimiento fibroblástico humano (FGFR3, por sus siglas en inglés), que se une a las moléculas de ligando FGF antes de que estas puedan unirse al receptor endógeno. Este mecanismo de acción busca normalizar el exceso de señalización por parte del FGFR3, que es la responsable de las anormalidades óseas asociadas con la acondroplasia.

Actualmente Therachon se encuentra inmerso en el desarrollo de TA-46 en el régimen de administración de una inyección subcutánea una vez a la semana en niños y adolescentes que viven con la enfermedad. Esta molécula ya ha completado ensayos clínicos de Fase I y ha obtenido la designación de Medicamento Huérfano por parte de las agencias reguladoras en Europa y Estados Unidos (EMA y FDA, respectivamente, por sus siglas en inglés).

Estamos comprometidos con los grupos de pacientes que, por su carácter minoritario, tienen a su disposición un abanico de opciones terapéuticas más limitado, como aquellos que viven con acondroplasia”, añade Nuria Mir, directora médica de la unidad de Enfermedades Raras en Pfizer España. “Creemos que TA-46 ha presentado resultados muy prometedores para el tratamiento de esta enfermedad, y estamos encantados con la oportunidad de trabajar en su avance clínico”.

La acondroplasia es una enfermedad rara de origen genético que se posiciona como la causa más común de enanismo. Esta patología, que afecta aproximadamente a 2,5 de cada 100.000 nacidos[i], puede provocar complicaciones cardiovasculares, neurológicas y metabólicas graves.

 

Referencias

[i] Federación Española de Enfermedades Raras, Acondroplasia, disponible en: https://www.enfermedades-raras.org/index.php/component/content/article?id=707 Consultado en mayo de 2019.

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