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Notas de Prensa  

Salud. 03 de julio de 2019
Biogen anuncia la actualización de la ficha técnica europea de nusinersén, que incluye datos a largo plazo en un amplio rango de edades y tipos de atrofia muscular espinal

Biogen anuncia la actualización de la ficha técnica europea de nusinersén, que incluye datos a largo plazo en un amplio rango de edades y tipos de atrofia muscular espinal

  • La ficha técnica actualizada incluye datos de cuatro estudios clínicos sobre seguridad y eficacia a largo plazo en una amplia muestra de población con atrofia muscular espinal (AME) 
  • Incluye también datos de más de 300 pacientes de edades diferentes y con distintos tipos de atrofia muscular espinal (AME) en tratamiento durante un máximo de 5 años

Baar (Suiza), 2 de julio de 2019 Biogen (Nasdaq: BIIB) ha anunciado la actualización de la ficha técnica europea de nusinersén, que incluye datos a largo plazo de cuatro estudios: NURTURE, EMBRACE, SHINE y CS3A. Estos estudios se enfocaron en el tratamiento presintomático del lactante, niños con AME de aparición infantil o más tardía, confirmando los beneficios del tratamiento precoz y de la durabilidad del efecto del tratamiento de nusinersén1,4,6. No se identificaron nuevos efectos adversos.

Conjuntamente, los datos demuestran que el tratamiento de nusinersén mejora o estabiliza de forma continua la actividad de la enfermedad de pacientes de todas las edades1,4,6. Aunque los tratamientos precoces aporten más beneficios, los datos del estudio SHINE1, con los que se siguió a pacientes provenientes de los estudios pivotales CHERISH2 y ENDEAR3, también muestran que incluso los pacientes que empiezan el tratamiento con posterioridad pueden mejorar considerablemente en la función motora y las capacidades que les ayudarán en la vida diaria. En el momento del análisis intermedio de los datos del estudio SHINE1, la duración del tratamiento de nusinersén era de hasta 474 días en el caso de los pacientes incluidos en el estudio CHERISH2 y de hasta 592 días en el caso de los pacientes incluidos en el estudio ENDEAR3.

"Estos datos confirman una seguridad y eficacia a largo plazo de nusinersén y se suman al impresionante y en crecimiento conjunto de evidencias clínicas, que incluyen a más de 300 pacientes de diversas edades y distintos tipos de AME", observó Ivana Rubino, directora médica ejecutiva y directora general de Asuntos médicos neuromusculares de Biogen. "Se ha tratado con nusinersén a más de 7.500 lactantes, adolescentes y adultos de todo el mundo. Además, Biogen sigue contribuyendo a la creación de varios registros mundiales sobre la enfermedad y de iniciativas sobre datos de la práctica clínica real que continuarán aportando una importante visión a largo plazo de la AME y su tratamiento".

La actualización de la ficha técnica europea también incluye datos del estudio EMBRACE4, estudio en que se examinó la AME en lactantes y de aparición tardía; resultados finales del estudio CS3A5 (en el que se investigó la administración de nusinersén a pacientes sintomáticos de AME de aparición durante la lactancia) y datos del estudio NURTURE6. NURTURE es un estudio abierto en curso realizado en lactantes presintomáticos con AME de diagnóstico genético cuyos últimos resultados se presentarán en los congresos Cure SMA y EAN, que se celebrarán próximamente.

Para consultar la información completa sobre la actualización de la ficha técnica europea: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/spinraza-epar-product-information_es.pdf


Nusinersén7-10

Nusinersén es el primer tratamiento aprobado para tratar lactantes, niños y adultos con atrofia muscular espinal (AME) y está disponible en más de 40 países. A 31 de marzo de 2019, se ha tratado con nusinersén a más de 7500 pacientes durante un máximo de 6 años, incluyendo los tratados después de la autorización de comercialización, los del Programa de Acceso Expandido (EAP) y los participantes en ensayos clínicos.

 

La AME es una enfermedad rara, genética y neuromuscular que se caracteriza por la pérdida de motoneuronas de la médula espinal y el tronco encefálico inferior, lo que genera atrofia muscular grave y progresiva y debilidad. Aproximadamente uno de cada 10 000 niños nacidos vivos padece AME, y esta enfermedad afecta a personas de todas las edades. Es una de las principales causas genéticas de mortalidad infantil.

 

Nusinersén es un oligonucleótido antisentido (OAS) diseñado para actuar frente a la causa principal de la AME aumentando la proteína SMN de longitud completa, que es fundamental para mantener las motoneuronas. Se administra mediante una inyección intratecal en el líquido que rodea la médula espinal, donde se encuentran las motoneuronas, con el fin de aplicar el tratamiento en el foco de la enfermedad.

 

En la actualidad, nusinersén reúne el mayor conjunto de datos clínicos sobre la AME, el cual se basa en datos de más de 300 pacientes de un amplio abanico de poblaciones con AME, demostrando un beneficio favorable: el perfil de riesgo. Nusinersén se evaluó en dos estudios aleatorizados, doble ciego y de control simulado (ENDEAR y CHERISH) con pacientes diagnosticados de AME lactantes y de aparición tardía, y contó con el apoyo de estudios abiertos realizados en lactantes presintomáticos (NURTURE) y en pacientes con AME de aparición tardía tratados durante la edad adulta (CS2/12). Las reacciones adversas observadas con mayor frecuencia fueron infección de las vías respiratorias, fiebre, estreñimiento, dolor de cabeza, vómitos y dolor dorsal. Durante la postcomercialización se han observado infecciones graves de hidrocefalia y meningitis. Después de la administración de algunos OAS se ha observado toxicidad renal y anomalías de coagulación, incluyendo un recuento bajo grave y agudo de plaquetas. Estos síntomas se pueden controlar con pruebas de laboratorio.

 

Biogen adquirió la licencia de los derechos globales para el desarrollo, la fabricación y la comercialización de Ionis Pharmaceuticals, Inc (Nasdaq: IONS), empresa líder en tratamientos antisentido. Biogen e Ionis realizaron un programa de desarrollo clínico innovador que a lo largo de cinco años llevó a nusinersén desde la administración de la primera dosis en humanos en 2011 hasta la primera autorización de comercialización.

 

Acerca de Biogen

En Biogen, nuestra misión es clara: somos pioneros en neurociencia. Biogen descubre, desarrolla y suministra tratamientos innovadores en todo el mundo para pacientes con enfermedades neurológicas y neurodegenerativas graves, así como también adyacencias terapéuticas relacionadas. Como una de las primeras empresas biotecnológicas globales del mundo, Biogen fue fundada en 1978 por Charles Weissmann, Heinz Schaller, Kenneth Murray y los ganadores del Premio Nobel Walter Gilbert y Phillip Sharp, y, hoy en día, cuenta con una destacada cartera de medicamentos para tratar la esclerosis múltiple, ha presentado el primer y único tratamiento aprobado para la atrofia muscular espinal y se focaliza en programas avanzados de investigación neurocientífica en esclerosis múltiple y neuroinmunología, Alzheimer y demencia, trastornos del movimiento, trastornos neuromusculares, neurología aguda, trastornos neurocognitivos, dolor, y oftalmología. Biogen también produce y comercializa medicamentos biosimilares de productos biológicos avanzados.

 

Regularmente, publicamos información que puede ser relevante para nuestros inversores en nuestra página web www.biogen.com. Para conocer más detalles, visite www.biogen.com y síganos en las redes sociales: Twitter, LinkedIn, Facebook y YouTube.

 

Referencias:

  1. Castro D, Farrar MA, Finkel RS, et al. Longer-term assessment of the safety and efficacy of nusinersen for the treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy (SMA): an interim analysis of the SHINE study. Presented at: American Academy of Neurology; April 21–27, 2018; Los Angeles, CA.
  2. Mercuri E, Darras BT, Chiriboga CA, et al; CHERISH Study Group. Nusinersen versus sham control in later-onset spinal muscular atrophy.N Engl J Med. 2018;378(7):625-635.
  3. Finkel RS, Mercuri E, Darras BT, et al; ENDEAR Study Group. Nusinersen versus sham control in infantile-onset spinal muscular atrophy. N Engl J Med. 2017;377(18):1723-1732
  4. Castro D, Acsadi G, Müller-Felber W, Shieh PB, Crawford TO, Richardson R, Natarajan N, Gheuens S, Bhan I, Reyna SP, Gambino G, Sun P, Farwell W; Safety and Efficacy of Nursinersen in a Broad Population of Infants and Children with Spinal Muscular Atrophy: Integrated Results from EMBRACE Study. Presented at CSMA (2019) Cure SMA – 2019 Annual Conference; 28 Jun – 1 Julio, 2019; Anaheim, CA
  5. Finkel RS, Chiriboga CA, Vajsar J, Day JW, Montes J, De Vivo DC, et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet 2016;6736:2–11.
  6. Darryl C. De Vivo, Haluk Topaloglu, Kathryn J. Swoboda, et al; Nusinersen in Infants Who Initiate Treatment in a Presymptomatic Stage of Spinal Muscular Atrophy (SMA): Interim Efficacy and Safety Results From the Phase 2 NURTURE Study (S25.001). Neurology, 9 April 2019; 92 (supplement 15)
  7. Finkel, Richard S., et al. “Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy.” New England Journal of Medicine, vol. 377, no. 18, 2017, pp. 1723–1732., doi:10.1056/nejmoa1702752.
  8. Lefebvre S, Burglen L, Reboullet S, et al. Identification and characterization of a spinal muscular atrophy-determining gene. Cell.1995;80(1):155-165.
  9. Mercuri, Eugenio, et al. “Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy.” New England Journal of Medicine, vol. 378, no. 7, 2018, pp. 625–635.
  10. Basil T. Darras, et al. “Nusinersen in later-onset spinal muscular atrophy.” Neurology, May 2019, 92 (21) e2492-e2506.

 

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