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Notas de Prensa  

Hematología. 16 de julio de 2019
Alexion

La Comisión Europea aprueba ULTOMIRIS® (ravulizumab) para el tratamiento de los pacientes adultos con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN)

ULTOMIRIS es el primer inhibidor del complemento de acción prolongada autorizado para la HPN; se administra una vez cada dos meses y reduce la carga del tratamiento para los pacientes.

- ULTOMIRIS podría convertirse en la nueva terapia de elección para pacientes no tratados antes con inhibidores del complemento y para pacientes que estén en tratamiento con SOLIRIS® (eculizumab).

Barcelona, 16 de julio de 2019.- Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) ha anunciado que el día 02 de julio de 2019, la Comisión Europea ha autorizado ULTOMIRIS® (ravulizumab), el primer y único inhibidor de la proteína C5 del complemento de acción prolongada, administrado una vez cada ocho semanas, para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con hemólisis y síntomas clínicos indicativos de una alta actividad de la enfermedad y también, para adultos clínicamente estables, tras haber sido tratados con SOLIRIS® (eculizumab) durante al menos los últimos seis meses1.

 

La HPN es una enfermedad extremadamente rara y grave que, si no se trata, puede causar un amplio espectro de síntomas y complicaciones debilitantes, incluida la trombosis. La trombosis se produce cuando se forma un coágulo de sangre en el interior de un vaso y obstruye el flujo de sangre en el sistema circulatorio. Pueden producirse trombosis graves en cualquier parte del cuerpo, con el resultado de lesiones orgánicas, ictus, infarto de miocardio e incluso muerte prematura2-9.

 

«Más de una década después de la autorización de SOLIRIS, ravulizumab supone un importante avance en el tratamiento de la HPN», declaró el Dr. Emilio Ojeda, del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Madrid. «Ahora, los pacientes con HPN pueden llevar una vida más libre con un número sustancialmente menor de infusiones anuales sin comprometer la eficacia ni la seguridad. Esto se ha visto confirmado con contundencia en el mayor programa de fase 3 sobre la HPN jamás realizado hasta la fecha.»

 

De acuerdo con los Doctores Ana Villegas y Ataúlfo González Fernández, expertos en HPN y responsables del ensayo clínico con ravulizumab, en el Hospital Clínico San Carlos, “el estudio ha demostrado la eficacia de este anticuerpo monoclonal antiC5 en el tratamiento de los pacientes con HPN en su administración cada 8 semanas frente a eculizumab cada 2 semanas”. Y concluyen, “los pacientes mostraron una alta satisfacción con el tratamiento, con una notable disminución del número de infusiones, así como la supresión constante de la hemólisis a lo largo de las 8 semanas”.

 

La HPN puede afectar a varones y mujeres de todas las razas, situaciones y edades; se presenta sin aviso previo y la edad promedio de inicio son los primeros años del tercer decenio de la vida3,10. La HPN suele pasar desapercibida, con demoras en el diagnóstico que oscilan entre uno y más de cinco años11.

«En Alexion estamos comprometidos con la mejora de la vida de los pacientes que sufren enfermedades raras, como la HPN, y queremos ayudarles a controlar los síntomas y a llevar una vida plena», declaró Leticia Beleta, Directora General de Alexion para España y Portugal.

«Tenemos la satisfacción de ofrecer a estos pacientes ravulizumab, un tratamiento que, a nuestro juicio, se convertirá en la nueva referencia asistencial, pues proporciona inhibición inmediata y completa de la proteína C5 que se mantiene durante ocho semanas y reduce el número de infusiones anuales de 26 con eculizumab a solo 6 con ravulizumab.», declaró Joan Montaner, Director Médico de Alexion para España y Portugal

 

La autorización de la Comisión Europea se basa en los resultados de dos estudios de fase 3, recientemente publicados en la revista Blood, que representan el mayor programa de fase 3 jamás realizado para la HPN1,12,13. En estos estudios, en los que han participado 440 pacientes que no habían recibido nunca tratamiento con inhibidores del complemento14 o que seguían un tratamiento estable con eculizumab15, la eficacia de ULTOMIRIS administrado cada ocho semanas no ha sido inferior a la de eculizumab administrado cada dos semanas según los 11 criterios de valoración principales y secundarios. El perfil de seguridad de ravulizumab fue similar al de SOLIRIS. Otros datos mostraron que ULTOMIRIS proporcionó la inhibición inmediata y completa del C5, que se mantuvo durante ocho semanas entre administraciones14 y eliminó las hemólisis intercurrentes asociadas con la inhibición incompleta de C515. El programa de desarrollo clínico completo de ravulizumab en la HPN supone hasta la fecha una experiencia de más de 800 años paciente.

 

La Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos autorizó ULTOMIRIS (ravulizumab) para adultos con HPN el 21 de diciembre de 2018. El Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) autorizó ULTOMIRIS para el tratamiento de adultos con HPN el 18 de junio de 2019.

 

 

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad de la sangre crónica, progresiva, debilitante y potencialmente mortal extremadamente rara caracterizada por la hemólisis (destrucción de los glóbulos rojos de la sangre) mediada por la activación incontrolada del sistema de complemento, un componente del sistema inmunitario del organismo4,5,16. La HPN puede afectar a varones y mujeres de todas las razas, situaciones y edades; se presenta sin aviso previo y la edad promedio de inicio son los primeros años del tercer decenio de la vida4,10. La HPN suele pasar desapercibida, con demoras en el diagnóstico que oscilan entre uno y más de cinco años11. Los pacientes con HPN pueden experimentar un amplio abanico de signos y síntomas, como cansancio, dificultad para tragar, dificultades respiratorias, dolor abdominal, disfunción eréctil, orina oscura y anemia6-9,12,13. La consecuencia más peligrosa de la hemólisis crónica es la trombosis, que puede afectar a los vasos sanguíneos de cualquier parte del cuerpo, dañar órganos vitales y causar la muerte prematura17.El primer episodio trombótico puede ser mortal4,17,18.Pese al tratamiento de apoyo continuo, que incluye transfusiones y control anticoagulante, entre el 20 y el 35 por ciento de los pacientes con HPN mueren entre cinco y diez años después del diagnóstico19,20.Los pacientes con determinados tipos de anemia hemolítica, alteraciones de la médula ósea y episodios no explicados de trombosis venosa o arterial están expuestos a un riesgo mayor de HPN11,21-25.

 

Acerca de ULTOMIRIS®

ULTOMIRIS® (ravulizumab) es el primer y único inhibidor de la proteína C5 de acción prolongada que se administra cada ocho semanas. Está autorizado en la UE para el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) con hemólisis y síntomas clínicos indicativos de una alta actividad de la enfermedad, y también para pacientes adultos clínicamente estables después de al menos seis meses de tratamiento con SOLIRIS® (eculizumab). Las autoridades sanitarias de Japón aprobaron la solicitud de Alexion para el uso de ULTOMIRIS como tratamiento [...]ULTOMIRIS actúa inhibiendo la proteína C5 terminal de la cascada del complemento, una parte del sistema inmunitario del organismo. Cuando se activa de forma incontrolada, la porción terminal de la cascada del complemento interviene en diversas alteraciones extremadamente raras, como la HPN, el síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa), la miastenia grave (MG) positiva para el anticuerpo contra el receptor de la acetilcolina (AchR) y el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO) positivo para el autoanticuerpo contra la acuaporina-4 (AQP4). En estudios clínicos de fase 3 con pacientes con HPN que nunca habían recibido tratamiento con inhibidores del complemento14 y con pacientes estables en el tratamiento con SOLIRIS® (eculizumab)15, la administración intravenosa de ULTOMIRIS cada ocho semanas demostró no ser inferior al tratamiento intravenoso con SOLIRIS cada dos semanas según los 11 criterios de valoración.

 

Información de seguridad importante sobre ULTOMIRIS® (ravulizumab)

Debido a su mecanismo de acción, el uso de ravulizumab aumenta la susceptibilidad del paciente a la infección/sepsis meningocócicas (Neisseria meningitidis). Puede tener una enfermedad meningocócica por cualquier serogrupo. Para reducir el riesgo de infección, se debe vacunar a todos los pacientes contra las infecciones meningocócicas al menos dos semanas antes de comenzar ravulizumab a menos que el riesgo de retrasar el tratamiento con ravulizumab supere el riesgo de desarrollar una infección meningocócica. Los pacientes que comiencen el tratamiento con ravulizumab en menos de 2 semanas después de haber recibido la vacuna meningocócica, deben recibir tratamiento profiláctico con antibióticos adecuados hasta 2 semanas después de la vacunación. Se recomienda la vacunación contra los serogrupos A, C, Y, W135 y B, si están disponibles, para prevenir la infección meningocócica por los serogrupos patógenos más frecuentes. Los pacientes se deben vacunar o revacunar de acuerdo con las guías nacionales vigentes de vacunación. Si el paciente estaba siendo tratado con eculizumab, los médicos deben verificar que la vacunación meningocócica está al día de acuerdo con las guías nacionales vigentes de vacunación.

 

Puede que la vacunación no sea suficiente para prevenir una infección meningocócica. Se deben tener en cuenta las recomendaciones oficiales sobre el uso apropiado de antibacterianos. Se han notificado casos graves de infecciones/sepsis meningocócicas en pacientes tratados con ravulizumab. Se han notificado casos graves o mortales de infecciones/sepsis meningocócicas en pacientes tratados con otros inhibidores del complemento terminal. Se debe controlar a todos los pacientes para detectar cualquier signo temprano de infección y sepsis meningocócicas; si se sospecha una infección, se hará una evaluación inmediata y se tratará con antibióticos adecuados. Se debe informar a los pacientes sobre estos signos y síntomas, y se deben tomar medidas para que acudan al médico inmediatamente. Los médicos deben facilitar a los pacientes una guía de información para el paciente y una tarjeta de seguridad para el paciente.

 

El tratamiento con ravulizumab se debe administrar con precaución a los pacientes con infecciones sistémicas activas. Ravulizumab bloquea la activación del complemento terminal, por lo que los pacientes pueden presentar una mayor susceptibilidad a las infecciones por especies de Neisseria y bacterias encapsuladas. Se han notificado casos de infecciones graves por especies de Neisseria (que no son distintas de Neisseria meningitidis), incluidas infecciones gonocócicas diseminadas, en pacientes tratados con otros inhibidores del complemento terminal.

 

Se debe proporcionar a los pacientes información del prospecto de la ficha técnica para que tengan un mayor conocimiento de las posibles infecciones graves y sus signos y síntomas. Los médicos deben informar a los pacientes sobre la prevención de la gonorrea.

 

Se controlará estrechamente a los pacientes con HPN que interrumpan el tratamiento con ULTOMIRIS (ravulizumab) para detectar los posibles signos y síntomas de hemólisis intravascular grave, que se identificaría mediante un nivel sérico elevado de LDH (lactato deshidrogenasa) junto con una disminución repentina del tamaño del clon HPN o de la hemoglobina, o la reaparición de síntomas como fatiga, hemoglobinuria, dolor abdominal, falta de aliento (disnea), acontecimiento adverso vascular grave (incluida la trombosis), disfagia o disfunción eréctil. Se controlará estrechamente a cualquier paciente que interrumpa el tratamiento con ravulizumab durante al menos 16 semanas para detectar hemólisis y otras reacciones. Si se producen signos y síntomas de hemólisis tras interrumpir el tratamiento, incluidos niveles elevados de LDH, se debe considerar la posibilidad de reiniciar el tratamiento con ravulizumab.

 

La administración de ravulizumab puede causar reacciones asociadas a la infusión. En los ensayos clínicos, algunos pacientes con HPN presentaron reacciones asociadas a la infusión que fueron de intensidad leve y transitorias (p. ej., lumbalgia y bajada de la presión arterial). En caso de reacción asociada a la infusión, se debe interrumpir la infusión de ravulizumab e instaurar las medidas de apoyo adecuadas en caso de inestabilidad cardiovascular o compromiso respiratorio.

 

Si desea más información, consulte: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/ultomiris

 

Acerca de SOLIRIS® (eculizumab)

SOLIRIS® (eculizumab) es un inhibidor del complemento primero en su categoría que actúa inhibiendo la proteína C5 de la parte terminal de la cascada del complemento, un componente del sistema inmunitario. Cuando se activa de forma incontrolada, la porción terminal de la cascada del complemento interviene en diversas alteraciones extremadamente raras, como la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), el síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa), la miastenia grave (MG) positiva para el anticuerpo contra el receptor de la acetilcolina (AchR) y el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO) positivo para el autoanticuerpo contra la acuaporina-4 (AQP4). SOLIRIS está autorizado en Estados Unidos, la UE, Japón y otros países para el tratamiento de pacientes adultos con HPN y para el tratamiento de adultos y niños con SHUa. SOLIRIS no está indicado para el tratamiento de pacientes con síndrome hemolítico urémico causado por la toxina Shiga relacionada con E. coli (SUH-TSEC). En Estados Unidos, SOLIRIS está también autorizado para el tratamiento de la MG generalizada (MGg) en pacientes adultos positivos para el anticuerpo anti-AchR y para el tratamiento del TENMO en adultos positivos para el anticuerpo contra la AQP4; en la UE está autorizado como primer y único tratamiento de la MGg resistente en adultos positivos para anti-AchR; y en Japón, para el tratamiento de pacientes con MGg positivos para AchR y con síntomas difíciles de controlar con dosis elevadas de inmunoglobulina por vía intravenosa (IGIV) o con plasmaféresis.

 

SOLIRIS ha recibido la denominación de medicamento huérfano para el tratamiento de pacientes con HPN en Estados Unidos, la UE, Japón y muchos otros países; para el tratamiento de pacientes con SHUa en EE. UU., la UE y muchos otros países; para el tratamiento de pacientes con MG en EE. UU.; para el tratamiento de pacientes con MGg en la UE y en Japón; y para el tratamiento del TENMO en EE. UU., la UE y Japón. Alexion y SOLIRIS han recibido algunos de los mayores honores de la industria farmacéutica por la innovación médica en el campo de la inhibición del complemento: el Prix Galien de EE. UU. (mejor producto biotecnológico de 2008) y de Francia (tratamiento de enfermedades raras, 2009).

 

Información de seguridad importante sobre SOLIRIS® (eculizumab)

Debido a su mecanismo de acción, el uso de Soliris aumenta la sensibilidad del paciente a las infecciones

meningocócicas (Neisseria meningitidis). Puede producirse una enfermedad meningocócica debida a

cualquier serogrupo. Para disminuir el riesgo de infección, debe vacunarse a todos los pacientes al

menos 2 semanas antes de la administración de Soliris, a menos que el riesgo de retrasar el tratamiento

con Soliris sea superior al riesgo de desarrollar una infección meningocócica. Los pacientes que vayan

a iniciar el tratamiento con Soliris antes de 2 semanas después de haber recibido la vacuna

meningocócica, deben recibir tratamiento profiláctico con antibióticos adecuados hasta 2 semanas

después de la vacunación. Se recomienda la utilización de vacunas frente a los serogrupos A, C, Y, W

135 y B cuando estén disponibles, para prevenir los serogrupos meningocócicos patógenos más

comunes. Los pacientes se deben vacunar de acuerdo con las directrices médicas nacionales vigentes

 

Puede que la vacunación no sea suficiente para prevenir una infección meningocócica. Deben tenerse

en cuenta las recomendaciones oficiales sobre el uso apropiado de agentes antibacterianos. Se han

notificado casos graves o mortales de infección meningocócica en pacientes tratados con Soliris. La

sepsis se presenta con frecuencia en las infecciones meningocócicas de pacientes tratados con Soliris

(ver sección 4.8). Todos los pacientes deben monitorizarse para detectar cualquier signo precoz de

infección meningocócica; si se sospecha una infección, se hará una evaluación inmediata y se

administrarán antibióticos adecuados en caso necesario. Debe informarse a los pacientes sobre estos

signos y síntomas, y sobre la necesidad de buscar atención médica inmediata. Los médicos deben

explicar al paciente los riesgos y beneficios del tratamiento con Soliris y deben facilitarle un manual

con información para el paciente y la tarjeta de seguridad para el paciente. (Ver el la ficha técnica para más

información).

 

Se recomienda que, antes de empezar el tratamiento con Soliris, los pacientes con HPN, SHUa y MGg

refractaria resistente se vacunen inicialmente de acuerdo con las recomendaciones vigentes sobre vacunación.

Además, debe vacunarse a todos los pacientes frente a infecciones meningocócicas al menos

2 semanas antes de la administración de Soliris a menos que el riesgo de retrasar el tratamiento con

Soliris sea superior al riesgo de desarrollar una infección meningocócica. Los pacientes que inicien el

tratamiento con Soliris antes de 2 semanas después de haber recibido la vacuna antimeningocócica

deben recibir tratamiento profiláctico con antibióticos adecuados hasta 2 semanas después de la

vacunación. Se recomienda la utilización de vacunas frente a los serogrupos A, C, Y, W 135 y B

cuando estén disponibles para prevenir los serogrupos meningocócicos patógenos más comunes (ver

infección meningocócica).

 

Los pacientes menores de 18 años deben ser vacunados contra Haemophilus influenzae e infecciones

neumocócicas y seguir estrictamente las recomendaciones locales vigentes sobre vacunaciones para

cada grupo de edad.

 

Se han notificado casos de infecciones graves con especies de Neisseria (diferentes de Neisseria meningitidis), incluidas las infecciones gonocócicas diseminadas. Se debe proporcionar a los pacientes la información del prospecto de la ficha técnica para que conozcan mejor las posibles infecciones graves y los signos y síntomas pertinentes. Los médicos informarán a los pacientes sobre la prevención de la gonorrea.

 

Se controlará estrechamente a los pacientes con HPN que interrumpan el tratamiento con Soliris para

detectar posibles signos y síntomas de hemólisis intravascular grave. Debe controlarse a cualquier paciente que interrumpa el tratamiento con Soliris durante un mínimo de 8 semanas para detectar una posible hemólisis grave y otras reacciones. Si tras la interrupción de Soliris se produce una hemólisis grave, deben considerarse los procedimientos/ tratamientos siguientes: transfusión sanguínea (concentrado de hematíes), o exanguinotransfusión si los eritrocitos HPN son >50 % de los eritrocitos totales por medición mediante

citometría de flujo; anticoagulación; corticoesteroides; o reinstauración del tratamiento con Soliris

 

Si desea más información, consulte: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/soliris

 

Acerca de Alexion

Alexion es una empresa biofarmacéutica internacional centrada en atender a pacientes afectados por enfermedades raras por medio del descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de tratamientos que les cambien la vida. Como líder mundial en biología e inhibición del complemento desde hace más de veinte años, Alexion han desarrollado y comercializado dos inhibidores del complemento autorizados para tratar a pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), así como el primer y único inhibidor del complemento autorizado para tratar el síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa), la MG generalizada (MGg) en pacientes adultos positivos para el anticuerpo contra el receptor de la acetilcolina (AchR) y el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (TENMO). Alexion tiene también dos innovadores tratamientos de sustitución enzimática para pacientes con las enfermedades metabólicas muy raras y potencialmente mortales hipofosfatasia (HF) y deficiencia de lipasa ácida lisosómica (DLAL). Además, la empresa está desarrollando varios tratamientos en estadio medio o avanzado, entre ellos un segundo inhibidor del complemento, un agente enlazador del cobre para la enfermedad de Wilson y un anticuerpo contra el receptor Fc neonatal (FcRn) para las enfermedades raras mediadas por la inmunoglobulina G (IgG), así como varios tratamientos en estadio inicial, entre ellos uno para la amiloidosis de cadena ligera (AL) y un segundo tratamiento anti-FcRn. Alexion centra su esfuerzo de investigación en moléculas y dianas novedosas de la cadena del complemento, y dirige su esfuerzo de desarrollo hacia los campos terapéuticos de la hematología, la nefrología, la neurología y los trastornos del metabolismo. Alexion ha sido nominada durante siete años seguidos para la lista de Forbes de las empresas más innovadoras del mundo; tiene su sede central en Boston, en el Massachusetts’ Innovation District. La empresa tiene filiales en todo el mundo y presta servicio a pacientes de más de cincuenta países. Puede encontrarse esta nota de prensa y más información sobre Alexion en: www.alexion.com.

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