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Hematología. 14 de octubre de 2019
Hemofilia

bluebird bio y Novo Nordisk acuerdan colaborar en el desarrollo de tratamientos para la edición del genoma in vivo en hemofilia y otras enfermedades genéticas graves

Desarrollarán conjuntamente la próxima generación de tratamientos de edición del genoma in vivo en enfermedades genéticas, entre las que se incluye la hemofilia.

bluebird bio, Inc. y Novo Nordisk anuncian un acuerdo de colaboración a tres años para desarrollar conjuntamente la próxima generación de tratamientos de edición del genoma in vivo en enfermedades genéticas, entre las que se incluye la hemofilia. Durante los tres años que durará la colaboración, bluebird y Novo Nordisk se centrarán en identificar un candidato para el desarrollo de terapia génica con el objetivo de poder dar la oportunidad a las personas con hemofilia A de llevar una vida sin necesidad de una terapia de reemplazo del factor.

La colaboración en investigación utilizará la tecnología propiedad de bio megaTAL™, basada en moléculas mRNA, que ofrece potencialmente una manera muy específica y eficiente de silenciar, editar o insertar componentes genéticos. En línea con el portfolio en hemofilia de Novo Nordisk, la colaboración en investigación se centrará inicialmente en corregir el déficit del factor VIII de coagulación, con el potencial de explorar otros objetivos terapéuticos adicionales.

“Estamos satisfechos de anunciar nuestra colaboración con bluebird, cuya capacidad demostrada en terapia génica permitirá a la próxima generación de productos innovadores tener un impacto significativo en la vida de los pacientes”, afirma Marcus Schindler, vicepresidente senior de Investigación Global de Medicamentos de Novo Nordisk. “Esta importante colaboración en investigación destinada a gestionar las enfermedades genéticas a nivel de ADN refleja la dedicación y el compromiso permanentes de Novo Nordisk para concebir fármacos de modificación de enfermedades que puedan cambiar realmente la vida de las personas con hemofilia y otras enfermedades genéticas”.

“bluebird ha hecho enormes progresos en el desarrollo de una plataforma de edición del genoma in vivo basada en nuestra tecnología megaTAL, incluyendo importantes avances en la producción y purificación de mRNA de alta calidad”, explica Philip Gregory, Doctor en Filosofía y director científico de bluebird bio. “Creemos que esta tecnología tiene el potencial de crear un enfoque muy diferenciador para el tratamiento de enfermedades genéticas graves. Además, estamos emocionados por haber podido combinar esta nueva plataforma tecnológica con la amplia experiencia de Novo Nordisk en investigación y terapias para la hemofilia. Creemos que esta colaboración nos llevará hacia el objetivo compartido de reescribir el paradigma actual de tratamientos y reducir sustancialmente la carga de la enfermedad en pacientes con déficit de factor VIII”.

Acerca de megaTALs

Los MegaTALs son unas enzimas de fusión de cadena simple que combinan los procesos naturales de descomposición de ADN de las ‘Endonucleasas Homing’ (HEs) con la región de unión al ADN de efectores similares a activadores de la transcripción (TAL). Los TALs son proteínas fácilmente manipulables que reconocen las secuencias específicas de ADN. Esta estructura de proteínas de fusión permite la creación de nucleasas compactas extremadamente activas y altamente específicas, que son compatibles con todos los métodos actuales de administración de células virales y no virales.

Acerca de la hemofilia

Aproximadamente, uno de cada 5.000 niños nacerán con hemofilia A y uno de cada 25.000, con hemofilia B1. Alrededor de 440.000 hombres tienen actualmente hemofilia A o B en el mundo y la enfermedad está altamente infradiagnosticada en los países en desarrollo2.

Aproximadamente, 304.0003 personas padecen hemofilia A, como resultado de una reducida o deficiente producción del factor VIII de coagulación. Alrededor de 136.0004 personas padecen hemofilia B, y estas tienen deficiencias en la producción del factor IX de coagulación.

En las personas con hemofilia, los sangrados suelen ocurrir en las articulaciones, concretamente en las rodillas y en los tobillos, pero estos también pueden tener lugar en los músculos, en los tejidos blandos, en el tracto gastrointestinal o incluso en el cerebro. Los traumatismos, cirugías mayores, extracciones dentales u otras intervenciones quirúrgicas menores requieren una supervisión médica que pueda gestionar el sangrado asociado. Si no se sigue un tratamiento, los sangrados pueden ser dolorosos y causar daños permanentes o provocar la restricción de la movilidad.

 

Referencias

1. https://www.hemophilia.org

2. https://unctad.org/en/PublicationChapters/tdstat42_FS11_en.pdf

3. Stonebraker JS; Study of variations in the reported haemophilia A prevalence around the world. Haemophilia 2010; 16(1):20-32.

4. Stonebraker JS, A study of variations in the reported haemophilia B prevalence around the world. Haemophilia 2012; 18(3):e91-e94

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