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Farmacéutica. 05 de febrero de 2020
Alnylam recibe un dictamen favorable del chmp para givosiran para el tratamiento de la porfiria hepática aguda en adultos y adolescentes

Alnylam recibe un dictamen favorable del CHMP para Givosiran para el tratamiento de la porfiria hepática aguda en adultos y adolescentes

  • Decisión de la Comisión Europea esperada en marzo 
  • El dictamen favorable se basa en los datos procedentes del estudio de fase III, ENVISION 

CAMBRIDGE, Mass., 4 de febrero de 2019 - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), empresa líder en el desarrollo de fármacos de RNAi anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por su sigla en inglés) ha emitido un dictamen favorable recomendando la aprobación de givosiran, una terapia de RNAi dirigida al ácido aminolevulínico sintasa 1 (ALAS1) para el tratamiento de la porfiria hepática aguda (PHA) en adultos y adolescentes con edades de 12 años y mayores.

«El dictamen favorable del CHMP de hoy es una noticia muy alentadora para los pacientes que viven con porfiria hepática aguda y reconoce el potencial de givosiran para abordar la necesidad urgente insatisfecha que existe para aquellos que conviven con esta enfermedad hereditaria rara», afirmó Barry Greene, presidente de Alnylam Pharmaceuticals.

«La porfiria hepática aguda se caracteriza por episodios debilitantes, potencialmente mortales y manifestaciones de enfermedad crónica que afectan drásticamente a la vida de los pacientes y sus familias», dijo Bernhard Kaumanns, director de Asuntos Médicos de Alnylam para Europa, Oriente Medio, África y Canadá. «Hemos observado en ensayos clínicos que givosiran tiene el potencial de reducir la frecuencia de los episodios, reducir el dolor y mejorar la calidad de vida de los pacientes. El dictamen de hoy nos lleva un paso importante más cerca de hacer realidad una opción de tratamiento nueva importante para los pacientes con PHA en Europa».

El dictamen positivo se basa en los resultados de eficacia y seguridad del estudio ENVISION de fase III, entre ellos, los datos sobre la disminución del índice anualizado de crisis mixtas de porfiria en comparación con el placebo. Los resultados se presentaron en abril de 2019 en el 54.o Congreso Internacional del Hígado de la Asociación Europea para el Estudio del Hígado (EASL).

La EMA concedió a givosiran la designación de medicamento prioritario (PRIME), así como la designación de huérfano en la Unión Europea. La EMA también concedió a givosiran una evaluación acelerada, que se otorga a los medicamentos que se consideran de gran interés para la salud pública e innovación terapéutica, y la concesión está diseñada para ofrecer tratamientos nuevos a los pacientes más rápidamente. Este dictamen favorable del CHMP resulta de la aprobación reciente de givosiran por parte de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) en noviembre de 2019. 

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