Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson ha anunciado hoy los resultados de un estudio fase 2 que demuestran que el tratamiento con erdafitinib produjo respuestas duraderas en pacientes con cáncer urotelial metastásico (CUm) e irresecable quirúrgicamente y alteraciones del receptor del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFRalt). Estos pacientes tienen una necesidad terapéutica no cubierta. Erdafitinib es un pan-inhibidor de FGFR que se administra una vez al día.[i] Los FGFR son proteínas celulares que, si se alteran, pueden contribuir a la aparición de cáncer.¹ Estas alteraciones se producen aproximadamente en el 20% de los pacientes con CUm.¹ Los resultados se presentaron en el Congreso anual de la American Society of Clinical Oncology (ASCO) de 2018 celebrado en Chicago (Resumen #4503) y han sido seleccionados para las Sesiones Best of ASCO.¹

“Me siento muy optimista respecto a estos datos fase 2 que demuestran que erdafitinib logra tasas de respuesta y supervivencia libre de progresión prometedoras en una población de pacientes con una gran necesidad no cubierta”, señaló el Dr. Yohann Loriot, Asesor Sénior, Departamento de Medicina Oncológica e INSERM, Institut Gustave Roussy, Universidad de París Sud, Villejuif, Francia. “En la actualidad no hay tratamientos dirigidos aprobados para subgrupos específicos de pacientes con cáncer urotelial que presentan alteraciones genéticas. Aunque los inhibidores de puntos de control inmunológico han mejorado los resultados de estos pacientes, seguimos observando que muchos pacientes no responden al tratamiento.”

BLC2001 (NCT02365597) es un estudio de fase 2, multicéntrico y abierto para evaluar la eficacia y la seguridad de erdafitinib en el tratamiento de pacientes adultos con cáncer urotelial localmente avanzado o metastásico, cuyos tumores presentan determinadas alteraciones del FGFR.1 Noventa y nueve pacientes recibieron una pauta de administración optimizada en la que se utilizó un ajuste al alza de la dosis basado en los datos farmacodinámicos: una dosis inicial de 8 mg de erdafitinib al día, con la posibilidad de aumentarla a 9 mg al día en función de las concentraciones séricas de fosfato.² El 12% de los pacientes no había recibido quimioterapia previa, el 88% había recibido una o más líneas de tratamiento, el 43% había recibido dos o más líneas previas de tratamiento y el 78% tenía metástasis viscerales.² La tasa de respuesta global confirmada fue del 40%1 (RECIST 1.1;^* 3% respuesta completa, 37% respuesta parcial), la mediana de supervivencia libre de progresión fue de 5,5 meses y la mediana de supervivencia global, de 13,8 meses.[ii] En los pacientes que experimentaron acontecimientos adversos (AA) de grado 3, los más frecuentes fueron estomatitis (9%) y diarrea (4%).1 Siete pacientes se retiraron por AA relacionados con el tratamiento.²

“Los resultados de estos estudios son muy prometedores, sobre todo porque se trata de un campo con una gran necesidad no cubierta con pacientes que, de otra manera, tendrían muy pocas opciones de tratamiento. Esperamos que, con el tiempo, las tasas de respuesta obtenidas con erdafitinib puedan redundar en una nueva opción de tratamiento para los pacientes con cáncer urotelial metastásico e irresecable quirúrgicamente”, señaló el Dr. Ivo Winiger-Candolfi, Director del Área Terapéutica de Oncología en Europa, Oriente Próximo y África (EMEA), Janssen. “El desarrollo satisfactorio de nuevos tratamientos oncológicos, como erdafitinib, es un ejemplo de nuestra estrategia de medicina de precisión: proporcionar al paciente adecuado el tratamiento correcto en el momento oportuno. Reconocemos que cada paciente es único y que, teniendo en cuenta las diferencias individuales en los genes, entornos y modos de vida de cada persona, podemos optimizar el beneficio terapéutico para grupos concretos de pacientes. Esperamos entender la eficacia potencial de erdafitinib y obtener un perfil de seguridad más amplio tanto en la fase 3 de desarrollo como en combinación con un tratamiento anti-PD1”.

 *Los criterios RECIST (versión 1.1) se refieren a los Criterios de evaluación de la respuesta en tumores sólidos, que es una forma habitual de medir la respuesta de un paciente con cáncer al tratamiento y se basa en si los tumores se reducen, se mantienen igual o aumentan de tamaño.[iii]

[i] Siefker-Radtke AO, Necchi A, Park SH, et al. First results from the primary analysis population of the phase 2 study of erdafitinib (ERDA; JNJ-42756493) in patients (pts) with metastatic or unresectable urothelial carcinoma (mUC) and FGFR alterations (FGFRalt). J Clin Oncol. 2018;36(Suppl.):abstract 4503.

[ii] Siefer-Radtke AO, et al. First results from the primary analysis population of the phase 2 study of erdafitinib (ERDA; JNJ-42756493) in patients (pts) with metastatic or unresectable urothelial carcinoma (mUC) and FGFR alterations (FGFRalt). Oral presentation at ASCO Annual Meeting, Chicago, IL, USA; 1-5 June 2018.

[iii] National Cancer Institute. NCI Dictionary of Cancer Terms. Available at: https://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms/def/recist. Accessed May 2018.