Amgen (NASDAQ:AMGN) ha anunciado que la revista Journal of Clinical Oncology (JCO) ha publicado los resultados del ensayo de fase 1/2 ‘205 de un solo grupo en el que se ha evaluado    BLINCYTO^® (blinatumomab) en pacientes pediátricos  con leucemia linfoblástica aguda de precursores B y cromosoma Filadelfia negativo, refractaria o recurrente, sometidos a tratamiento intensivo previo.

Basándose en los datos de un análisis exploratorio conjunto de 70 pacientes que recibieron la dosis recomendada de blinatumomab en las fases 1 y 2 del estudio, 27 pacientes (39 por ciento, intervalo de confianza del 95 por ciento; IC, 27–51 por ciento) consiguió la remisión completa en los dos primeros dos ciclos de tratamiento.

Los acontecimientos adversos (AA) de grado ?3 más frecuentes entre los pacientes que recibieron la dosis recomendada fueron anemia (36 por ciento), trombocitopenia (21 por ciento), neutropenia febril (17 por ciento), hipopotasemia (17 por ciento) y neutropenia (17 por ciento). Los AA más frecuentes en general fueron pirexia (80 por ciento), anemia (41 por ciento), náuseas (33 por ciento) y cefalea (30 por ciento).

«Este estudio ha demostrado que blinatumomab puede inducir una profunda remisión molecular en niños con LLA altamente refractaria y recurrente», explica la autora Lia Gore, doctora en Medicina y profesora de Pediatría, Oncología Médica y Hematología en la Universidad de Colorado.

«Los pacientes pediátricos con LLA de precursores B Ph- recurrente o refractaria tienen la necesidad crítica de nuevas opciones de tratamiento», subraya Sean E. Harper, doctor en Medicina y vicepresidente ejecutivo de Investigación y Desarrollo en Amgen. «La publicación de estos datos en la revista Journal of Clinical Oncology ofrece pruebas clínicas del potencial de blinatumomab en esta población de pacientes y pone de relieve el significado de la reciente aprobación reglamentaria para el uso del fármaco en estos pacientes en Estados Unidos».

Entre los pacientes que consiguieron la remisión completa con los dos primeros ciclos de tratamiento, el 52 por ciento presentó una respuesta completa de enfermedad mínima residual (EMR), una medida de erradicación de la enfermedad mínima residual a nivel molecular. La respuesta EMR completa fue uno de los criterios de valoración exploratorios en ambas fases del estudio.

Los datos del estudio ‘205 fueron la base de la solicitud de licencia para productos biológicos suplementaria (Biologics License Application – sBLA) para blinatumomab para incluir los nuevos datos que respaldan el tratamiento de pacientes pediátricos con Ph- recurrente o LLA de precursores B refractaria. El 30 de agosto de 2016, la FDA estadounidense aprobó la sBLA para blinatumomab para incluir estos nuevos datos que respaldan el tratamiento de pacientes pediátricos con Ph- recurrente o LLA de precursores B refractaria. Esta indicación se aprobó mediante aprobación acelerada, y su aprobación continuada está condicionada a la verificación de los beneficios clínicos en próximos ensayos.

La LLA es un es un tipo de cáncer hematológico y de la médula ósea que progresa con mucha rapidez. Aunque es muy raro en adultos, es el tipo más frecuente de cáncer infantil.^1,2 De los niños diagnosticados de LLA en Estados Unidos cada año, aproximadamente el 15–20 por ciento (375–500) sufrirá una recaída .^3-5 El pronóstico para los niños con LLA que son refractarios o sufren una recaída es extremadamente negativo y, de entre ellos, solo el 40-50 por ciento de los pacientes consigue sobrevivir.^6-8

Acerca del ensayo clínico '205

En el estudio ‘205 se evaluaron la seguridad y la eficacia de blinatumomab en un estudio fase 1/2 abierto, multicéntrico y de un único grupo, en el que participaron 93 pacientes pediátricos con LLA de precursores B Ph-recurrente o refractaria (segunda recaída de médula ósea o posteriores, cualquier recaída de médula tras trasplante de células madres hematopoyéticas alogénicas, o refractarios a otros tratamientos y con más del 25 por ciento de blastos en la médula ósea). Los pacientes que han participado en el ensayo clínico han finalizado ya su tratamiento por lo que ahora se está haciendo un seguimiento para conocer la eficacia del fármaco a largo plazo.

BLINCYTO se administró como infusión intravenosa continua. La dosis recomendada determinada para este estudio fue de 5 ?g/m²/día los días 1–7 y 15 ?g/m²/día los días 8–28 para el ciclo 1, y 15 ?g/m²/día en los días 1–28 para los ciclos siguientes. El ajuste de la dosis estaba permitido en caso de acontecimientos adversos. Los pacientes que respondieron a blinatumomab pero que sufrieron una recaída, tenían la opción de volver a ser tratados con el fármaco.

La población que recibió tratamiento estaba formada por 70 pacientes tratados con al menos una infusión de blinatumomab a la dosis recomendada; el número medio de ciclos de tratamiento fue uno (rango: 1 a 5). Entre los pacientes tratados, la edad media fue de ocho años (rango: siete meses a 17 años), 40 de los 70 individuos (57,1 por ciento) habían sido sometidos a un alo trasplante antes de recibir blinatumomab, y en 39 de los 70 (55,7 por ciento) la enfermedad era refractaria al tratamiento. Cuatro pacientes tenían menos del 25 por ciento de blastos en la médula ósea requeridos en el protocolo de entrada, pero tenían más del 5 por ciento. 

Acerca de BLINCYTO^® (blinatumomab)

BLINCYTO^® es un anticuerpo captador biespecífico de linfocitos T CD3 y linfocitos B CD19 (BiTE^®) que se une específicamente a los CD19 expresados en la superficie de los precursores del linaje B y los CD3 expresados en superficie de los linfocitos T.

En noviembre de 2015, se concedió a BLINCYTO^® la autorización de comercialización condicional en la UE para el tratamiento en adultos de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) de

precursores B con cromosoma Filadelfia negativo y con enfermedad en situación refractaria o en recaída.

Información de seguridad importante sobre el producto para la UE

Este producto está sujeto a seguimiento adicional en la UE y el EEE. Todas las sospechas de reacciones adversas deben notificarse de acuerdo con el sistema de notificación nacional.

Las reacciones adversas descritas en este apartado se identificaron en el estudio clínico pivotal (n = 189). Las reacciones adversas más graves que pueden ocurrir durante el tratamiento con blinatumomab incluyen infecciones (31,7 por ciento), acontecimientos neurológicos (16, por ciento), neutropenia/neutropenia febril (15,3 por ciento), síndrome de liberación de citoquinas (0,5 por ciento) y síndrome de lisis tumoral (0,5 por ciento). Las reacciones adversas más frecuentes fueron: reacciones relacionadas con la infusión (67,2 por ciento), infecciones (63,0 por ciento), pirexia (59,8 por ciento), cefalea (34,4 por ciento), neutropenia febril (28 por ciento), edema periférico (25,9 por ciento), náuseas (24,3 por ciento), hipopotasemia (23,8 por ciento), estreñimiento (20,6 por ciento), anemia (20,1 por ciento), tos (18,5 por ciento), diarrea (18,0 por ciento), temblores (17,5 por ciento), neutropenia (17,5 por ciento), dolor abdominal (16,9 por ciento), insomnio (15,3 por ciento), fatiga (15,3 por ciento) y escalofríos (15,3 por ciento).

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Acerca de Amgen

Amgen ha asumido el compromiso de aprovechar al máximo el potencial de la biología para aquellos pacientes que sufren enfermedades graves, descubriendo, desarrollando, fabricando y proporcionando tratamientos humanos innovadores. Este enfoque empieza con el uso de herramientas como la genética humana avanzada para descubrir las complejidades de la enfermedad y entender los fundamentos de la biología humana.

Amgen se centra en ámbitos de grandes necesidades médicas no cubiertas y aprovecha bien su experiencia en la fabricación de productos biológicos para obtener soluciones que mejoren los resultados sanitarios y mejoren también considerablemente la vida de las personas. Amgen, pionera en biotecnología desde 1980, se ha convertido en la mayor empresa mundial de biotecnología independiente, ha llegado a millones de pacientes en todo el mundo y está desarrollando una cartera de medicamentos innovadores.

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