Un estudio clínico demuestra por primera vez la eficacia de la terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi
• La anemia de Fanconi es una compleja enfermedad rara caracterizada por la pérdida progresiva de las células de la sangre y una alta predisposición al cáncer. • La prestigiosa revista The Lancet publica los resultados de este estudio, fruto de más de 20 años de investigación preclínica y el seguimiento de los pacientes durante 7 años. • Esta investigación ha sido posible gracias al trabajo en equipo de numerosos expertos y expertas para desarrollar por primera vez una terapia génica para los pacientes con anemia de Fanconi.
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