El Instituto de Investigación Sanitaria La Fe ha sido la sede de la I Jornada de Terapia Génica y Farmacia Hospitalaria en el marco del VII encuentro de Farmacia Hospitalaria del siglo XXI organizada por el IIS La Fe, el Hospital Universitari i Politècnic La Fe y Chiesi España.
En la jornada han participado investigadores e investigadoras de toda España que trabajan en terapias avanzadas. Entre ellos, el doctor Lluís Montoliu del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC), uno de los referentes en terapia génica basada en CRISPR.
Los medicamentos de terapia avanzada son medicamentos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) o tejidos (ingeniería tisular) e incluyen productos de origen autólogo, alogénico o xenogénico. Constituyen nuevas estrategias
terapéuticas y su desarrollo contribuirá a ofrecer oportunidades para algunas enfermedades que hasta el momento carecen de tratamientos eficaces.

Las terapias avanzadas suponen una gran oportunidad para la farmacia hospitalaria y los pacientes, pero también un gran reto. Con el objetivo de ayudar a la farmacia hospitalaria en el proceso de incorporación de estos tratamientos, el Hospital Universitari i Politècnic La Fe y el IIS La Fe, gracias al patrocinio de Chiesi España, han organizado la I Jornada de Terapia Genética y Farmacia Hospitalaria para compartir los avances en esta materia.

En este sentido, Chiesi España ha presentado Holoclar®, el primer tratamiento con células madre de Europa permite a los pacientes que padecen deficiencia de células madres limbares (LSCD) disminuir el daño producido en la superficie del ojo debido a quemaduras oculares por agentes físicos o químicos.

Los retos de las terapias avanzadas

“La necesidad de adquirir nuevas competencias en este campo, cuya evolución es exponencial y donde el conocimiento esta cambiado tan rápidamente, nos impulsó a trabajar y diseñar este curso”, explica el doctor José Luis Poveda Andrés, jefe de Servicio de Farmacia Hospitalaria y director del Área Clínica del Medicamento del Hospital Universitari i Politècnic La Fe. “Esta primera edición se ha dirigido a farmacéuticos de hospital y, entre estos, a aquellos que tienen la responsabilidad de redefinir el proceso farmacoterapéutico para adaptar los Servicios de Farmacia a los nuevos requerimientos asistenciales, docentes y de investigación”, añade el doctor Poveda.

“Las terapias avanzadas son aquellas que derivan de los grandes avances que recientemente se han producido en los campos de la secuenciación del genoma humano, la biología celular de las células pluripotentes y la capacidad de reprogramarlas hacia distintos tipos celulares y la ingeniería tisular”, explica el doctor José María Millán, director del IIS La Fe.

Incorporar las terapias avanzadas a la práctica clínica diaria supone un gran reto por su diferente manejo, diferente proceso de investigación, marco legal, de incorporación al arsenal terapéutico y un largo etcétera de retos ligados a estas terapias. “Implica cambios sustanciales en cuanto a la legislación con respecto a los medicamentos tradicionales. También hay que tener en cuenta los aspectos éticos derivados de la manipulación genética y celular, así como los aspectos económicos inherentes a su producción y su comercialización”, matiza el doctor Millán.

Terapia génica en síndrome de Usher y cardiopatía isquémica

La terapia génica y celular aplicada al entorno cardiovascular es una estrategia prometedora para la regeneración del tejido cardiaco. El Grupo de Regeneración y Trasplante Cardiaco (Retracar) del IIS La Fe, en línea con otros grupos internacionales, ha demostrado en estudios preclínicos que los beneficios terapéuticos de las células madre adultas están mediados por factores paracrinos tales como la liberación de factores o la secreción de exosomas. Sin embargo, la aplicación de la terapia celular en el ámbito clínico no ha producido los resultados esperados y se ve obstaculizada por varias limitaciones. La doctora Pilar Sepúlveda, responsable de Retracar, ha explicado los paradigmas de las terapias basadas en células madre y sus productos derivados tales como los exosomas, así como los principales éxitos y fracasos descritos para el tratamiento de la cardiopatía isquémica.
Por su parte, el doctor Rafael Vázquez-Manrique, del Grupo de Biomedicina Molecular Celular y Genómica (GBMCG) del IIS La Fe, ha compartido el trabajo realizado por este laboratorio sobre el uso de la tecnología CRISPR para corregir la mutación en el gen USH2A, que produce el síndrome de Usher y algunas retinopatías. Vázquez Manrique ha presentado las conclusiones de la investigación publicada recientemente en Molecular Therapy-Nucleic Acids que recoge los resultados de la aplicación de la técnica CRISPR-Cas 9 -conocida como 'corta y pega'- genético para generar células sanas, sin mutaciones genéticas, a partir de células de la piel de personas afectadas con el síndrome de Usher. El equipo que dirige el doctor José María Millán ha logrado corregir la mutación en estas células de piel de los pacientes y transformarlas en células sanas con el objetivo de que sirvan para un autotrasplante y los órganos afectados por la mutación se auto regeneren. Tras año y medio de trabajo, los resultados están lejos todavía de su aplicación práctica en pacientes, pero reflejan el impacto que de la técnica CRISPR en la biomedicina.
El IIS La Fe cuenta con una Unidad de Terapias Avanzadas para el desarrollo de medicamentos de terapia celular, terapia génica e ingeniería de tejidos. Actualmente la Unidad se encuentra en fase de certificación por la AEMPS (Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios), según las nuevas Normas de Correcta Fabricación para Productos Medicinales de Terapia Avanzada publicadas el 22 de noviembre de 2017, para la obtención de linfocitos T específicos mediante la tecnología de CCS (cytokine capture system)".