Madrid, 21 de mayo de 2015. La compañía biotecnológica Celgene y Acceleron han anunciado hoy que la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha concedido la designación Fast Track (vía rápida) a luspatercept para dos indicaciones diferentes: tanto para el tratamiento de pacientes con beta-talasemia no dependientes de transfusión como para aquellos dependientes de la misma.

Luspatercept es una proteína de fusión del receptor modificado de la activina tipo IIb que actúa como unión del ligando para los miembros de la superfamilia de factores de crecimiento transformante beta (RGF-beta) involucrados en los últimos estadios de la eritropoyesis (producción de glóbulos rojos). Luspatercept regula la diferenciación y maduración de las células precursoras de eritrocitos (glóbulos rojos).

Este mecanismo de acción es diferente al de la eritropoyetina (EPO), cuya función es estimular la proliferación de las células precursoras de eritrocitos en estadios tempranos. Celgene y Acceleron se han unido para el desarrollo de luspatercept como parte de una colaboración a nivel global para el desarrollo de nueva moléculas. Luspatercept está actualmente en fase II de ensayos clínicos en pacientes con beta-talasemia y en pacientes con síndromes mielodisplásicos.

“La designación Fast Track de la FDA para el programa de desarrollo de luspatercept reconoce la importante necesidad médica no cubierta de los pacientes con beta-talasemia y el potencial que tiene luspatercept en esta área”, afirma Jacqualyn A. Fouse, presidente de Oncología y Hematología de Celgene. “Celgene y Acceleron están trabajando con rapidez para iniciar un programa en ensayos clínicos en fase III en 2015 con el objetivo de tratar a los pacientes con beta-talasemia y esperamos continuar trabajando en estrecha colaboración con las autoridades sanitarias y otros agentes involucrados para avanzar en este programa”.

Sobre el programa Fast Track

El programa Fast Track de la FDA está dirigido a facilitar el desarrollo y la aceleración de las revisiones de nuevos fármacos en estudio para el tratamiento de enfermedades graves y que han demostrado un gran potencial dirigido a necesidades médicas no cubiertas. Esta designación ofrece, además, la oportunidad de una relación más frecuente con la FDA durante el programa de desarrollo y permite al laboratorio solicitar la Biological License Application (BLA) de forma continuada según son finalizados.

Sobre la beta-talasemia

La beta-talasemia es una enfermedad hereditaria con mutaciones en el gen de la beta globina que provoca deficiencias en los niveles de hemoglobina y una producción defectuosa de glóbulos rojos en la médula ósea conocida como eritropoyesis defectuosa. Además de anemia severa, muchos pacientes desarrollan una disfunción multiorgánica, en gran parte debido al exceso de los depósitos de hierro, trastorno conocido como hemocromatosis, y como resultado tanto de la eritropoyesis defectuosa como de las repetidas transfusiones sanguíneas dirigidas al manejo de la anemia. La hemocromatosis puede conducir, entre otras consecuencias, a fallo cardíaco, fibrosis hepática y diabetes. El abordaje clínico actual de la beta-talasemia incluye transfusiones de sangre y terapias quelantes, asociadas a toxicidad. No existen medicamentos aprobados para tratar la beta-talasemia, lo que deja pocas opciones disponibles a los profesionales para tratar a estos pacientes.

Sobre Acceleron

Acceleron es una compañía biofarmacéutica centrada en el descubrimiento, desarrollo, fabricación y comercialización de nuevas terapias para el crecimiento y la regeneración celular. La compañía ocupa una posición líder en terapias basadas en la superfamilia de proteínas TGF-beta, un amplio grupo de moléculas que actúan como reguladores clave en el crecimiento y la regeneración de tejidos y que pueden resultar fundamentales en el desarrollo de nuevos medicamentos. Acceleron ha desarrollado una plataforma de I+D que ha generado nuevas proteínas terapéuticas con nuevos mecanismos de acción. Estas proteínas cuentan con el potencial para mejorar significativamente los resultados clínicos de los pacientes con cáncer y enfermedades raras.

Sobre Celgene

Celgene International, ubicada en Boudry, en el Cantón de Neuchâtel, Suiza, es una filial 100% propiedad de Celgene Corporation y sede internacional de la misma. Celgene Corporation, con sede en Summit, Nueva Jersey, es una empresa farmacéutica global e integral dedicada principalmente al descubrimiento, el desarrollo y la comercialización de terapias innovadoras para el tratamiento del cáncer y las enfermedades inflamatorias mediante la regulación de genes y proteínas.