Notas de prensa
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Farmanews
- 21 de junio de 2024
- 111
La Comisión Europea concede a Sobi® la autorización de comercialización de ALTUVOCT™ para el tratamiento de la hemofilia A
Sobi® anuncia que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de ALTUVOCT™ (efanesoctocog alfa) como medicamento huérfano para el tratamiento y la prevención de sangrados y la profilaxis perioperatoria en la hemofilia A. Es una terapia de sustitución del factor VIII con alta actividad mantenida para todas las edades y cualquier gravedad de la enfermedad1-2. Los niños, adolescentes y adultos pueden alcanzar niveles de actividad del factor VIII cercanos a la normalidad (superiores al 40%) durante una parte significativa1-2 de la semana con una única dosis administrada cada siete días, alcanzando niveles valle próximos al 15% en adultos y adolescentes antes de la siguiente dosis. El resultado es una mejor protección1-2 frente a los sangrados en comparación con la profilaxis anterior con factor VIII1-2.
La Comisión Europea también respalda la recomendación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de mantener la designación de medicamento huérfano y concederle un período de exclusividad comercial de 10 años. La recomendación de la EMA señala que, incluso teniendo en cuenta los tratamientos existentes, la profilaxis con este fármaco una vez a la semana demuestra una tasa anual de sangrados significativamente menor1 en comparación con otros productos de factor VIII, lo que constituye una ventaja clínicamente relevante.
Según José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia, “la aprobación marca un hito importante en nuestro trabajo para mejorar la vida de los pacientes con hemofilia A y representa un avance hacia el objetivo de lograr una normalización de la hemostasia. A pesar de que, actualmente, disponemos de tratamientos profilácticos, los pacientes con hemofilia A continúan experimentando sangrados, muchas veces subclínicos, lo que conduce a deterioro articular y funcional, dolor agudo y crónico, y repercusión negativa en su calidad de vida. Existe un consenso creciente de que niveles más altos de factor VIII pueden ofrecer una mejor protección y mejores resultados para los pacientes, contribuyendo a que las personas con esta enfermedad puedan dar un paso más para tener una mente libre de hemofilia3. Es una terapia innovadora que permite reducir la frecuencia de las dosis y la carga del tratamiento, mejora1-2 la protección y los resultados clínicos”.
"A pesar de los avances, la hemofilia sigue limitando la vida de los pacientes, lo que significa que siguen siendo necesarios tratamientos que ofrezcan una protección elevada. La actividad mantenida del factor VIII que se consigue con esta nueva molécula y su pauta de administración una vez a la semana tienen el potencial de mejorar1-2 la calidad de vida de las personas con hemofilia A. Los ensayos1-2 demostraron mejoras en la prevención y el tratamiento de los sangrados, junto con mejoras en la salud física, el dolor y la salud articular", afirma el profesor Robert Klamroth, MD, PhD, jefe del Departamento de Medicina Interna, Medicina Vascular y Trastornos de la Coagulación de la Vivantes Klinikum Friedrichshain, Berlín, Alemania.
La concesión de la autorización de comercialización se basa en los resultados de los estudios pivotales de fase 3: XTEND-1 en adultos1 y adolescentes y XTEND-Kids en niños2, que evaluaron la eficacia y seguridad del fármaco en personas con hemofilia A grave. Estos ensayos demostraron que la profilaxis con este medicamento una vez a la semana (50 UI/kg) proporcionaba protección frente a sangrados a cualquier edad (80-88% de pacientes libres de sangrados espontáneos)1-2. Los resultados también mostraron una mejora de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida general al comparar las evaluaciones de la semana 52 y las del inicio de los estudios1-2. Además, no se observaron inhibidores del factor VIII en el programa clínico1-2.
"Este anuncio supone un paso adelante en la atención de las personas con hemofilia A, ya que les ofrece la posibilidad de mejorar los resultados del tratamiento y su calidad de vida1-2. Por primera vez, niveles elevados de actividad del factor VIII pueden mantenerse durante una parte de la semana1-2 con una dosificación simplificada, una vez a la semana. Estamos orgullosos de trabajar junto a la comunidad vinculada con la hemofilia, mientras lideramos el cambio de paradigma hacia una normalización de la hemostasia y creamos nuevas posibilidades juntos", señala Lydia Abad-Franch, MBA, directora de Investigación, Desarrollo y Asuntos Médicos, y Chief Medical Officer de Sobi.
La hemofilia A es una enfermedad genética rara, crónica, en la que el organismo no produce suficiente factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre, o lo hace de forma disfuncional. Se da en aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos masculinos al año, y aún con mucha menos frecuencia en mujeres4. En España, su prevalencia es de 4.744 (1/10.000)5. Las personas con hemofilia A pueden sufrir episodios de sangrado que pueden causar dolor, lesiones articulares irreversibles y sangrados potencialmente mortales. Los resultados clínicos han mejorado con el tiempo gracias a los avances en las opciones de tratamiento disponibles, pero siguen existiendo necesidades clínicas y sociales no satisfechas para quienes viven con esta enfermedad3.
Esta terapia fue aprobada por primera vez en EE. UU. en febrero de 2023 por la Food and Drug Administration (FDA) estadounidense. Anteriormente, la FDA le había concedido la designación de Terapia Innovadora en mayo de 2022 -la primera terapia de factor VIII en recibir esta designación-, la designación de Vía Rápida en febrero de 2021 y la designación de Medicamento Huérfano en 20176.
NP-35782 (Junio de 2024)
Referencias
1. von Drygalski. A., Chowdary. P., Kulkarni. R., et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Haemophilia A. N Engl J Med 2023; 388:310-318.
2. Malec L, et al. Oral presentation LB 01.1, ISTH 2023 (estudio en pacientes pediátricos)
3. Malec L, Matino D. Targeting higher factor VIII levels for prophylaxis in haemophilia A: a narrative review. Haemophilia. 2023 Nov;29(6):1419-1429. doi: 10.1111/hae.14866. Epub 2023 Sep 27. PMID: 37758651.
4. H, F. and M. C, Factoring in new therapies. Haemophilia, 2021. 194: p. 835-850
5. Álvarez Román, M.T. Coord. Guías Españolas para el Manejo de la Hemofilia. Real Fundación Victoria Eugenia. 2022: GUIAS-espanolas-hemofilia-RFVE-26_06.pdf
6. https://www.fda.gov/media/166276/download (Último acceso, junio de 2024)
7. Seth Chhabra E, Liu T, Kulman J, Patarroyo-White S, Yang B, Lu Q, Drager D, Moore N, Liu J, Holthaus AM, Sommer JM, Ismail A, Rabinovich D, Liu Z, van der Flier A, Goodman A, Furcht C, Tie M, Carlage T, Mauldin R, Dobrowsky TM, Liu Z, Mercury O, Zhu L, Mei B, Schellenberger V, Jiang H, Pierce GF, Salas J, Peters R. BIVV001, a new class of factor VIII replacement for hemophilia A that is independent of von Willebrand factor in primates and mice. Blood. 2020 Apr 23;135(17):1484-1496. doi: 10.1182/blood.2019001292. PMID: 32078672; PMCID: PMC7180082.
Acerca de XTEND-1
XTEND-1 fue un estudio de intervención abierto, no aleatorizado, con dos brazos de asignación paralela. Los participantes en el brazo de profilaxis recibieron una dosis profiláctica semanal de este fármaco durante 52 semanas. Los participantes del brazo a demanda recibieron este tratamiento a demanda durante 26 semanas, seguidas de un cambio a profilaxis semanal durante otras 26 semanas. XTEND-1 evaluó la eficacia, la seguridad y la farmacocinética en 159 pacientes ≥12 años de edad con hemofilia A grave tratados previamente1.
Acerca de XTEND-Kids
XTEND-Kids fue un estudio de intervención abierto, no aleatorizado y de un solo brazo. Los participantes recibieron una dosis profiláctica semanal de este fármaco durante 52 semanas. XTEND-Kids evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética en 74 pacientes <12 años de edad con hemofilia A grave tratados previamente2.
Acerca de ALTUVOCTTM
Este medicamento [Factor Antihemofílico (Recombinante), Proteína de Fusión Fc-VWF-XTEN] (antes BIVV001) es el primer FVIII de reemplazo de alta actividad mantenida con el potencial de proporcionar niveles de factor casi normales durante una parte de la semana, mejorando la protección contra los sangrados en una dosis semanal para personas con hemofilia A. La terapia se basa en la tecnología establecida de fusión Fc añadiendo de forma innovadora una región de factor von Willebrand y polipéptidos XTEN® para prolongar su tiempo en circulación. Es la única terapia que ha demostrado superar el techo del factor von Willebrand, que impone una limitación en la duración de las terapias actuales del factor VIII7. La Comisión Europea concedió la designación de Medicamento Huérfano en junio de 2019. Está aprobado y comercializado por Sobi en Europa. Está aprobado y comercializado como ALTUVIIIO™ [Factor antihemofílico (recombinante), proteína de fusión Fc-VWF-XTEN-ehtl] por Sanofi en Estados Unidos, Japón y Taiwán.
Acerca de la colaboración entre Sanofi y Sobi
Sobi y Sanofi colaboran en el desarrollo y la comercialización de otras terapias para hemofilia A y B. Las empresas también colaboran en el desarrollo y la comercialización de todos estos medicamentos en EE. UU. Sobi tiene los derechos finales de desarrollo y comercialización en el territorio de Sobi (esencialmente Europa, Norte de África, Rusia y la mayoría de los mercados de Oriente Medio). Sanofi tiene los derechos finales de desarrollo y comercialización en Norteamérica y todas las demás regiones del mundo, excluido el territorio de Sobi.
Acerca de Sanofi Somos una empresa sanitaria innovadora de ámbito mundial, impulsada por un propósito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas. Nuestro equipo, en unos 100 países, se dedica a transformar la práctica de la medicina trabajando para convertir lo imposible en posible. Proporcionamos opciones de tratamiento que pueden cambiar la vida y protección mediante vacunas a millones de personas en todo el mundo, al tiempo que situamos la sostenibilidad y la responsabilidad social en el centro de nuestras ambiciones. Sanofi cotiza en EURONEXT: SAN y NASDAQ: SNY
Sobi
Sobi es una compañía biofarmacéutica internacional especializada en transformar la vida de pacientes con enfermedades raras. Sobi proporciona un acceso sostenible a terapias innovadoras en las áreas de hematología, inmunología y patologías especializadas. Hoy en día, Sobi cuenta con 1.600 empleados en toda Europa, Norteamérica, Oriente Medio, Asia y Australia. En 2023, sus ingresos ascendieron a 22.100 millones de coronas suecas. Las acciones de Sobi (STO: SOBI) cotizan en el Nasdaq de Estocolmo.
Más información sobre Sobi en www.sobi.es, LinkedIn e Instagram.
La Comisión Europea también respalda la recomendación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de mantener la designación de medicamento huérfano y concederle un período de exclusividad comercial de 10 años. La recomendación de la EMA señala que, incluso teniendo en cuenta los tratamientos existentes, la profilaxis con este fármaco una vez a la semana demuestra una tasa anual de sangrados significativamente menor1 en comparación con otros productos de factor VIII, lo que constituye una ventaja clínicamente relevante.
Según José Luis Justicia, director médico de Sobi Iberia, “la aprobación marca un hito importante en nuestro trabajo para mejorar la vida de los pacientes con hemofilia A y representa un avance hacia el objetivo de lograr una normalización de la hemostasia. A pesar de que, actualmente, disponemos de tratamientos profilácticos, los pacientes con hemofilia A continúan experimentando sangrados, muchas veces subclínicos, lo que conduce a deterioro articular y funcional, dolor agudo y crónico, y repercusión negativa en su calidad de vida. Existe un consenso creciente de que niveles más altos de factor VIII pueden ofrecer una mejor protección y mejores resultados para los pacientes, contribuyendo a que las personas con esta enfermedad puedan dar un paso más para tener una mente libre de hemofilia3. Es una terapia innovadora que permite reducir la frecuencia de las dosis y la carga del tratamiento, mejora1-2 la protección y los resultados clínicos”.
"A pesar de los avances, la hemofilia sigue limitando la vida de los pacientes, lo que significa que siguen siendo necesarios tratamientos que ofrezcan una protección elevada. La actividad mantenida del factor VIII que se consigue con esta nueva molécula y su pauta de administración una vez a la semana tienen el potencial de mejorar1-2 la calidad de vida de las personas con hemofilia A. Los ensayos1-2 demostraron mejoras en la prevención y el tratamiento de los sangrados, junto con mejoras en la salud física, el dolor y la salud articular", afirma el profesor Robert Klamroth, MD, PhD, jefe del Departamento de Medicina Interna, Medicina Vascular y Trastornos de la Coagulación de la Vivantes Klinikum Friedrichshain, Berlín, Alemania.
La concesión de la autorización de comercialización se basa en los resultados de los estudios pivotales de fase 3: XTEND-1 en adultos1 y adolescentes y XTEND-Kids en niños2, que evaluaron la eficacia y seguridad del fármaco en personas con hemofilia A grave. Estos ensayos demostraron que la profilaxis con este medicamento una vez a la semana (50 UI/kg) proporcionaba protección frente a sangrados a cualquier edad (80-88% de pacientes libres de sangrados espontáneos)1-2. Los resultados también mostraron una mejora de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida general al comparar las evaluaciones de la semana 52 y las del inicio de los estudios1-2. Además, no se observaron inhibidores del factor VIII en el programa clínico1-2.
"Este anuncio supone un paso adelante en la atención de las personas con hemofilia A, ya que les ofrece la posibilidad de mejorar los resultados del tratamiento y su calidad de vida1-2. Por primera vez, niveles elevados de actividad del factor VIII pueden mantenerse durante una parte de la semana1-2 con una dosificación simplificada, una vez a la semana. Estamos orgullosos de trabajar junto a la comunidad vinculada con la hemofilia, mientras lideramos el cambio de paradigma hacia una normalización de la hemostasia y creamos nuevas posibilidades juntos", señala Lydia Abad-Franch, MBA, directora de Investigación, Desarrollo y Asuntos Médicos, y Chief Medical Officer de Sobi.
La hemofilia A es una enfermedad genética rara, crónica, en la que el organismo no produce suficiente factor VIII, una proteína esencial para la coagulación de la sangre, o lo hace de forma disfuncional. Se da en aproximadamente 1 de cada 5.000 nacimientos masculinos al año, y aún con mucha menos frecuencia en mujeres4. En España, su prevalencia es de 4.744 (1/10.000)5. Las personas con hemofilia A pueden sufrir episodios de sangrado que pueden causar dolor, lesiones articulares irreversibles y sangrados potencialmente mortales. Los resultados clínicos han mejorado con el tiempo gracias a los avances en las opciones de tratamiento disponibles, pero siguen existiendo necesidades clínicas y sociales no satisfechas para quienes viven con esta enfermedad3.
Esta terapia fue aprobada por primera vez en EE. UU. en febrero de 2023 por la Food and Drug Administration (FDA) estadounidense. Anteriormente, la FDA le había concedido la designación de Terapia Innovadora en mayo de 2022 -la primera terapia de factor VIII en recibir esta designación-, la designación de Vía Rápida en febrero de 2021 y la designación de Medicamento Huérfano en 20176.
NP-35782 (Junio de 2024)
Referencias
1. von Drygalski. A., Chowdary. P., Kulkarni. R., et al. Efanesoctocog Alfa Prophylaxis for Patients with Severe Haemophilia A. N Engl J Med 2023; 388:310-318.
2. Malec L, et al. Oral presentation LB 01.1, ISTH 2023 (estudio en pacientes pediátricos)
3. Malec L, Matino D. Targeting higher factor VIII levels for prophylaxis in haemophilia A: a narrative review. Haemophilia. 2023 Nov;29(6):1419-1429. doi: 10.1111/hae.14866. Epub 2023 Sep 27. PMID: 37758651.
4. H, F. and M. C, Factoring in new therapies. Haemophilia, 2021. 194: p. 835-850
5. Álvarez Román, M.T. Coord. Guías Españolas para el Manejo de la Hemofilia. Real Fundación Victoria Eugenia. 2022: GUIAS-espanolas-hemofilia-RFVE-26_06.pdf
6. https://www.fda.gov/media/166276/download (Último acceso, junio de 2024)
7. Seth Chhabra E, Liu T, Kulman J, Patarroyo-White S, Yang B, Lu Q, Drager D, Moore N, Liu J, Holthaus AM, Sommer JM, Ismail A, Rabinovich D, Liu Z, van der Flier A, Goodman A, Furcht C, Tie M, Carlage T, Mauldin R, Dobrowsky TM, Liu Z, Mercury O, Zhu L, Mei B, Schellenberger V, Jiang H, Pierce GF, Salas J, Peters R. BIVV001, a new class of factor VIII replacement for hemophilia A that is independent of von Willebrand factor in primates and mice. Blood. 2020 Apr 23;135(17):1484-1496. doi: 10.1182/blood.2019001292. PMID: 32078672; PMCID: PMC7180082.
Acerca de XTEND-1
XTEND-1 fue un estudio de intervención abierto, no aleatorizado, con dos brazos de asignación paralela. Los participantes en el brazo de profilaxis recibieron una dosis profiláctica semanal de este fármaco durante 52 semanas. Los participantes del brazo a demanda recibieron este tratamiento a demanda durante 26 semanas, seguidas de un cambio a profilaxis semanal durante otras 26 semanas. XTEND-1 evaluó la eficacia, la seguridad y la farmacocinética en 159 pacientes ≥12 años de edad con hemofilia A grave tratados previamente1.
Acerca de XTEND-Kids
XTEND-Kids fue un estudio de intervención abierto, no aleatorizado y de un solo brazo. Los participantes recibieron una dosis profiláctica semanal de este fármaco durante 52 semanas. XTEND-Kids evalúa la eficacia, la seguridad y la farmacocinética en 74 pacientes <12 años de edad con hemofilia A grave tratados previamente2.
Acerca de ALTUVOCTTM
Este medicamento [Factor Antihemofílico (Recombinante), Proteína de Fusión Fc-VWF-XTEN] (antes BIVV001) es el primer FVIII de reemplazo de alta actividad mantenida con el potencial de proporcionar niveles de factor casi normales durante una parte de la semana, mejorando la protección contra los sangrados en una dosis semanal para personas con hemofilia A. La terapia se basa en la tecnología establecida de fusión Fc añadiendo de forma innovadora una región de factor von Willebrand y polipéptidos XTEN® para prolongar su tiempo en circulación. Es la única terapia que ha demostrado superar el techo del factor von Willebrand, que impone una limitación en la duración de las terapias actuales del factor VIII7. La Comisión Europea concedió la designación de Medicamento Huérfano en junio de 2019. Está aprobado y comercializado por Sobi en Europa. Está aprobado y comercializado como ALTUVIIIO™ [Factor antihemofílico (recombinante), proteína de fusión Fc-VWF-XTEN-ehtl] por Sanofi en Estados Unidos, Japón y Taiwán.
Acerca de la colaboración entre Sanofi y Sobi
Sobi y Sanofi colaboran en el desarrollo y la comercialización de otras terapias para hemofilia A y B. Las empresas también colaboran en el desarrollo y la comercialización de todos estos medicamentos en EE. UU. Sobi tiene los derechos finales de desarrollo y comercialización en el territorio de Sobi (esencialmente Europa, Norte de África, Rusia y la mayoría de los mercados de Oriente Medio). Sanofi tiene los derechos finales de desarrollo y comercialización en Norteamérica y todas las demás regiones del mundo, excluido el territorio de Sobi.
Acerca de Sanofi Somos una empresa sanitaria innovadora de ámbito mundial, impulsada por un propósito: perseguimos los milagros de la ciencia para mejorar la vida de las personas. Nuestro equipo, en unos 100 países, se dedica a transformar la práctica de la medicina trabajando para convertir lo imposible en posible. Proporcionamos opciones de tratamiento que pueden cambiar la vida y protección mediante vacunas a millones de personas en todo el mundo, al tiempo que situamos la sostenibilidad y la responsabilidad social en el centro de nuestras ambiciones. Sanofi cotiza en EURONEXT: SAN y NASDAQ: SNY
Sobi
Sobi es una compañía biofarmacéutica internacional especializada en transformar la vida de pacientes con enfermedades raras. Sobi proporciona un acceso sostenible a terapias innovadoras en las áreas de hematología, inmunología y patologías especializadas. Hoy en día, Sobi cuenta con 1.600 empleados en toda Europa, Norteamérica, Oriente Medio, Asia y Australia. En 2023, sus ingresos ascendieron a 22.100 millones de coronas suecas. Las acciones de Sobi (STO: SOBI) cotizan en el Nasdaq de Estocolmo.
Más información sobre Sobi en www.sobi.es, LinkedIn e Instagram.
