Madrid, 3 de marzo de 2016 -. AstraZeneca y Acerta Pharma BV, una compañía en la que AstraZeneca es socio mayoritario, han anunciado que el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) ha emitido tres dictámenes positivos que recomiendan que acalabrutinib (ACP-196) sea designado 'medicamento huérfano'. Las tres recomendaciones corresponden al tratamiento de Leucemia Linfática Crónica (LLC) / Linfoma Linfocítico de Células Pequeñas (LLCP), Linfoma de células del manto (LCM) y Macroglobulinemia de Waldenström (MGW).
 

Según Sean Bohen, Vicepresidente Ejecutivo de Global Medicines Development y Director Médico de AstraZeneca, “los tres dictámenes positivos que recomiendan la designación de acalabrutinib como 'medicamento huérfano' son un importante hito, ya que refuerzan los argumentos estratégicos de nuestra inversión en Acerta y representan un claro avance en el desarrollo de potenciales medicamentos únicos en su clase que puedan transformar el tratamiento de pacientes con una tipología concreta de cánceres hematológicos. Estas recomendaciones ponen de relieve la imperiosa necesidad de desarrollar nuevas terapias para estas enfermedades graves y potencialmente mortales y apoyan nuestro compromiso de ofrecer nuevos medicamentos a los pacientes en el menor plazo posible".
 

La LLC es un cáncer de la sangre y de la médula ósea de crecimiento lento que representa aproximadamente uno de cada cuatro casos de leucemia^1,2. La mayoría de los pacientes con LLC experimentan progresión de la enfermedad a pesar de la respuesta inicial a la terapia y pueden requerir tratamiento adicional³. La LLCP es una enfermedad clínicamente similar que se localiza en los ganglios linfáticos⁴.
 

El LCM es un linfoma no-Hodgkin (LNH) agresivo normalmente asociado a resultados muy pobres al tratamiento⁵. Representa aproximadamente un 5% de todos los LNHs⁶. Su nombre proviene del hecho de que las células tumorales se originan en la zona del manto del ganglio linfático⁷. 

La MGW es un cáncer raro de crecimiento lento que afecta, predominantemente, a individuos de edad avanzada con una edad media de 60 años en el momento del diagnóstico^7,8 y que presentan una mediana de supervivencia que oscila entre cinco  y los once años^7,8 aproximadamente.
 

Después de que el COMP emita un dictamen sobre la Designación de Medicamento Huérfano, dicha decisión es remitida a la Comisión Europea (CE) para su aprobación. La Designación de Medicamento Huérfano es un estatus asignado a un medicamento diseñado para tratar enfermedades raras⁹. Para que la CE conceda el estatus de 'huérfano', un medicamento debe estar destinado al tratamiento, prevención o diagnóstico de una enfermedad que sea potencialmente mortal y que presente una prevalencia de hasta 5/10.000 habitantes en la Unión Europea. Además, la finalidad del medicamento debe ser proporcionar un beneficio significativo a los pacientes afectados por dicha condición. El estatus de 'huérfano' ofrece incentivos de desarrollo y exclusividad de comercialización para los compuestos y medicamentos designados.
 

Además de los ensayos fase II/III en curso para LLC, LCM y MGW, acalabrutinib está siendo evaluado actualmente en ensayos fase I/II como monoterapia y en combinación con inmunoterapia o quimioterapia en otros cánceres de la sangre y tumores sólidos.

Acerca de acalabrutinib

Acalabrutinib es un inhibidor de la tirosina kinasa de Bruton (BTK) de segunda generación, altamente selectivo e irreversible que ha sido utilizado hasta la fecha para tratar aproximadamente 1.000 pacientes en estudios clínicos dentro de un completo programa de desarrollo. Más de 600 pacientes han sido tratados en monoterapia con acalabrutinib. Los datos de los ensayos fase I/II, que demuestran un perfil de seguridad favorable y eficacia en pacientes con leucemia linfocítica crónica recidivante/resistente, han sido presentados en la American Society of Haematology Annual Meeting & Exposition celebrada en diciembre de 2015 y publicados simultáneamente en el New England Journal of Medicine.
 

Potenciales estudios de registro en tumores hematológicos se encuentran actualmente en curso. Además, también se están llevando a cabo estudios de comparación directa de acalabrutinib con ibrutinib en pacientes con leucemia linfática crónica de alto riesgo.
 

Acalabrutinib está siendo asimismo evaluado en múltiples estudios fase I/II en tumores sólidos, como monoterapia o en combinación con inhibidores del punto de verificación inmunológico u otros regímenes de atención estándar. 

Sobre AstraZeneca Oncología

AstraZeneca cuenta con una amplia y sólida experiencia en Oncología, área terapéutica prioritaria para la compañía. Su objetivo es ayudar a los pacientes redefiniendo el paradigma del tratamiento oncológico para conseguir que el cáncer deje de ser una causa de muerte. AstraZeneca se marca como meta proporcionar seis nuevos tratamientos oncológicos a los pacientes antes de 2020.
 

Su pipeline de medicamentos de nueva generación está centrado en cuatro patologías principales: cáncer de ovario; pulmón; mama y tumores hematológicos. Estos fármacos se están investigando en cuatro áreas clave: la inmunooncología; los factores genéticos causantes del cáncer y de los mecanismos de resistencia; la reparación de los daños en el ADN y los conjugados de anticuerpos y fármacos.

Sobre AstraZeneca

AstraZeneca es una compañía farmacéutica global e innovadora centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos bajo prescripción médica, principalmente para el tratamiento de enfermedades cardiovasculares, metabólicas, respiratorias, inflamatorias, autoinmunes, oncológicas, infecciosas y neurológicas. AstraZeneca opera en más de 100 países y sus medicamentos innovadores son usados por millones de pacientes en todo el mundo. Para más información: www.astrazeneca.es

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¹ Chronic Lymphocytic Leukemia. Leukemia & Lymphoma Society Website. http://www.lls.org/leukemia/chronic-lymphocytic-leukemia/  Accessed February 19, 2016.

² What are the key statistics for chronic lymphocytic leukemia? American Cancer Society Website.http://www.cancer.org/cancer/leukemia-chroniclymphocyticcll/detailedguide/leukemia-chronic-lymphocytic-key-statistics . Accessed February 19, 2015.

³ Veliz M, Pinilla-Ibarz J. Treatment of relapsed or refractory chronic lymphocytic leukemia. Cancer Control. 2012; 19(1):37-53.

⁴ Chronic lymphocytic leukemia/Small lymphocytic lymphoma, National Cancer Institute Website.http://www.cancer.gov/publications/dictionaries/cancer-terms?cdrid=641290 Accessed February 19, 2016.

⁵ Campo E and Rule S. Mantle cell lymphoma: evolving management strategies. Blood. 2015 Jan 1;125(1):48-55.

vi Mantle Cell Lymphoma, Lymphoma.org Website. http://www.lymphoma.org/site/pp.asp?c=bkLTKaOQLmK8E&b=6300157Accessed February 19, 2016.

⁶ Lymphoplasmacytic lymphoma. National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results program.http://seer.cancer.gov/seertools/hemelymph/51f6cf57e3e27c3994bd5363/ Accessed February 19, 2016.

⁷ Dimopoulos MA, Kastritis E, Ghobrial IM. Waldenström's macroglobulinemia: a clinical perspective in the era of novel therapeutics. Ann Oncol. 2016 Feb;27(2):233-40.

⁸ Oza and Rajkumar. Waldenstrom macroglobulinemia: prognosis and management. Blood Cancer Journal (2015) 5, e394; doi:10.1038/bcj.2015.28

⁹ European Medicines Agency web site. "Orphan Designation." http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000029.jsp&mid=WC0b01ac05800240ce. Accessed February 17, 2016.