MADRID, 18 de enero, 2018 –Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD), empresa biotecnológica a la vanguardia en enfermedades raras, ha anunciado hoy la aprobación de Galafold en España, tras la obtención de precio y reembolso. Galafold está aprobado en España para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de ?-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.

“Estamos muy entusiasmados porque Galafold ya está disponible en España para los pacientes con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles.  Galafold es el único tratamiento oral y la única terapia personalizada según el perfil genético del paciente, para la enfermedad de Fabry. Galafold representa una innovación en la enfermedad de Fabry, en la que no ha habido novedades en los últimos 15 años”, señaló Fermín Rivas, Director General de Amicus Therapeutics para España y Portugal.

La enfermedad de Fabry es un trastorno hereditario causado por la deficiencia de una enzima llamada alfa-galactosidasa A (abreviada alfa-Gal A), consecuencia de las mutaciones del gen GLA. Como medicina personalizada, Galafold está diseñado para restaurar la actividad de la enzima alfa-Gal A en pacientes con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles (se estima que representan entre un 35-50% de los pacientes con Fabry).

La Dra. Roser Torra, responsable del departamento de Enfermedades Renales Hereditarias del Servicio de Nefrología de la Fundación Puigvert de Barcelona, ha declarado que “en la enfermedad de Fabry existen necesidades médicas no satisfechas. El tratamiento con Galafold por vía oral representa una alternativa terapéutica para pacientes con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles. Galafold representa un nuevo paradigma de la medicina personalizada por su novedoso mecanismo terapéutico.”

Jordi Cruz, director de la Asociación Española de Mucopolisacaridosis y Síndromes relacionados (MPS España), ha resaltado que “es una gran noticia cada vez que se comercializa un nuevo medicamento, especialmente si es para una enfermedad rara. Además, en este caso, la llegada de este nuevo tratamiento representa también una innovación diferencial en la terapéutica de este tipo de enfermedades de depósito lisosomal. Los pacientes españoles con enfermedad de Fabry y mutaciones susceptibles se pueden considerar afortunados al tener acceso a un nuevo tratamiento personalizado y oral.”

La Comisión Europea aprobó Galafold para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de ?-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento. Además de la aprobación europea, Galafold está aprobado en Suiza, Israel, Australia y Canadá, y registrado para aprobación en otros países.  

Galafold® y las mutaciones susceptibles

Galafold® (migalastat) es una chaperona farmacológica, oral, primera de su clase, aprobada en la UE como monoterapia para la enfermedad de Fabry en pacientes con mutaciones genéticas susceptibles. Galafold® actúa estabilizando la enzima defectuosa del propio organismo para que pueda eliminar el sustrato en pacientes con mutaciones genéticas susceptibles. Se utilizó un ensayo in vitro propiedad de la empresa (Galafold Amenability Assay) para clasificar más de 1.000 mutaciones genéticas conocidas del gen GLA como "susceptibles" o "no susceptibles" de responder a Galafold®. La indicación actual del fármaco incluye las 313 mutaciones del gen GLA que se han identificado y clasificado como susceptibles en función del Galafold Amenability Assay (ensayo de respuesta a Galafold®), las cuales representan entre el 35 y el 50% de la población actual con diagnóstico de Fabry.

Los profesionales sanitarios de la UE pueden acceder a la página www.Galafoldamenabilitytable.com para determinar de forma rápida y precisa qué mutaciones genéticas son "susceptibles" y "no susceptibles" de responder a Galafold™. Amicus tiene previsto solicitar actualizaciones de la ficha técnica o resumen de las características del producto conforme se vayan identificando mutaciones genéticas adicionales y sean valoradas a través del ensayo Galafold Amenability Assay.

Importante información de seguridad

El tratamiento con Galafold® debe ser iniciado y supervisado por médicos especialistas con experiencia en el diagnóstico y el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Galafold® no está indicado en pacientes con mutaciones no susceptibles de responder al tratamiento.

• GALAFOLD no está indicado para un uso simultáneo con la terapia de sustitución enzimática.
• GALAFOLD no está recomendado en pacientes con enfermedad de Fabry e insuficiencia renal grave (tasa de filtración glomerular (TFG) estimada inferior a 30 ml/min/1,73 m²). No se ha establecido todavía la seguridad y la eficacia de GALAFOLD en niños de 0 a 15 años.
• No se requiere un ajuste de dosis de GALAFOLD en pacientes con insuficiencia hepática o en pacientes ancianos.
• Existen datos muy limitados respecto a la utilización de este medicamento en mujeres embarazadas. Si está embarazada, piensa que pudiera estarlo o tiene previsto quedarse embarazada, no tome este medicamento hasta que haya consultado a su médico, farmacéutico o enfermero.
• Mientras tome GALAFOLD, es necesario emplear un tratamiento anticonceptivo efectivo. No se sabe si este medicamento se excreta en la leche materna.
• Contraindicaciones a GALAFOLD: Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes listados en la ficha técnica o resumen de las características del producto.
• Se recomienda supervisar periódicamente la función renal, los parámetros ecocardiográficos y los marcadores bioquímicos (cada 6 meses) en pacientes que han iniciado un tratamiento con GALAFOLD o han cambiado a este último.
• En caso de sobredosis, se recomienda asistencia médica general.
• Las reacciones adversas más comunes fueron cefaleas, experimentadas por un 10% de los pacientes tratados con GALAFOLD. En la ficha técnica o resumen de las características del producto dispone del listado completo de reacciones adversas.
• Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico.

Para consultar la Información de seguridad para Galafold, incluyendo su posología y forma de administración, advertencias y precauciones especiales de empleo, interacción con otros medicamentos y otras formas de interacción y reacciones adversas, por favor acceda a la ficha técnica o resumen de las características del producto disponible en la página web de la EMA: www.ema.europa.eu.

Enfermedad de Fabry

La enfermedad de Fabry es un trastorno hereditario de almacenamiento lisosómico causado por la deficiencia de una enzima llamada alfa-galactosidasa A (abreviada alfa-gal A), consecuencia de las mutaciones del gen GLA. La función biológica principal de la alfa-Gal A es degradar lípidos específicos en los lisosomas, incluida la globotriaosilceramida (denominada GL-3 y también conocida como Gb₃). Los lípidos que se pueden degradar por la acción de la alfa-gal A se llaman "sustratos". La disminución o ausencia de actividad de la alfa-gal A conducen a la acumulación de GL-3 en los tejidos afectados, incluido el sistema nervioso central, el corazón, los riñones y la piel. Se cree que la acumulación progresiva de GL-3 provoca la morbimortalidad de la enfermedad de Fabry, incluido el dolor, la insuficiencia renal, la enfermedad cardíaca y el infarto cerebral. Los síntomas pueden ser graves, difieren de un paciente a otro y pueden comenzar a una edad temprana. La enfermedad de Fabry es progresiva y provoca daños en los órganos, independientemente del momento de aparición de los síntomas. 

Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) es una empresa de biotecnología a la vanguardia de enfermedades raras. La empresa cuenta con un portfolio de terapias avanzadas para una amplia variedad de enfermedades genéticas. Los principales programas de investigación y desarrollo de Amicus son migalastat, la chaperona farmacológica oral, de pequeño tamaño, indicada como monoterapia para la enfermedad de Fabry, además de las nuevas terapias de sustitución enzimática (TSE) y medicamentos biológicos para la enfermedad de Fabry, la enfermedad de Pompe y otras enfermedades  raras y devastadoras.

Proyecciones

Esta nota de prensa incluye proyecciones con arreglo a la Ley estadounidense de reforma de litigios sobre valores privados (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995 en relación con el desarrollo preclínico y clínico de nuestros productos, el calendario y la comunicación de resultados de los estudios preclínicos y los ensayos clínicos, las previsiones y el plazo para la aprobación reglamentaria de nuestros productos, los planes de comercialización, los planes financieros y la posición de liquidez prevista de la empresa. La inclusión de proyecciones no debe presuponer que garantizamos la consecución de nuestros planes. Algunas o todas las proyecciones que hacemos en esta nota de prensa pueden resultar erróneas o verse afectadas por suposiciones erróneas que podamos hacer o por riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos. Por ejemplo, con respecto a las declaraciones referentes a los objetivos, el avance, el calendario y los resultados de las conversaciones con las autoridades reglamentarias y, en concreto, a los objetivos, avances, plazos y resultados potenciales de los estudios preclínicos y ensayos clínicos y al plazo previsto para la decisión final de la EMA con respecto a la aprobación reglamentaria de migalastat en la Unión Europea, los resultados reales pueden diferir sustancialmente de los previstos en esta nota de prensa debido a los riesgos y a las incertidumbres inherentes a nuestra actividad, como, entre otros aspectos: la posibilidad de que los resultados de los estudios clínicos o preclínicos indiquen que los productos candidatos son inseguros o inefectivos; la posibilidad de que pueda resultar complicado reclutar pacientes para nuestros ensayos clínicos; la posibilidad que las autoridades reglamentarias, incluida la FDA, EMA, y PMDA, no aprueben o retrasen la aprobación de Galafold en Europa o de nuestros productos; la posibilidad de que no logremos comercializar nuestros productos si se aprueban y cuando se aprueben; la posibilidad de que los estudios preclínicos y clínicos puedan retrasarse porque se identifiquen efectos secundarios graves u otras cuestiones de seguridad y la posibilidad de que necesitemos financiación adicional para completar todos nuestros estudios. Asimismo, los resultados de otros estudios preclínicos y/o ensayos clínicos anteriores no tienen por qué ser indicativos de futuros resultados. Con respecto a las declaraciones acerca de las proyecciones de liquidez de la empresa, los resultados actuales pueden diferir en función de factores del mercado y de la capacidad de la empresa de ejecutar sus planes operativos y presupuestarios. Por otra parte, todas las proyecciones están sujetas a otros riesgos detallados en el Informe anual sobre el Formulario 10-K para el ejercicio fiscal cerrado el 31 de diciembre de 2016. Le advertimos de que no debe depositar una confianza excesiva en estas proyecciones, ya que únicamente son válidas en la fecha en que se realizan. Todas las proyecciones quedan totalmente sujetas a esta declaración preventiva y no nos comprometemos a revisar o actualizar esta nota de prensa para reflejar las situaciones o circunstancias que puedan darse tras la fecha de la misma.

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