Madrid, 30 de noviembre de 2017.- Rocket Pharmaceuticals Ltd. (Rocket), una compañía de terapia génica con sede en los Estados Unidos y centrada en el desarrollo de terapias génicas de vanguardia para enfermedades pediátricas raras y graves, ha firmado acuerdos de codesarrollo y licencia mundial y exclusiva de vectores de terapia genética generados en España para nuevos tratamientos contra enfermedades raras que afectan las células sanguíneas.

Aunque los términos económicos de los acuerdos son confidenciales, Rocket pagará hasta 8 millones de euros según se vayan consiguiendo culminar los desarrollos y se alcancen los hitos reglamentarios. El programa principal de Rocket, dirigido a la anemia de Fanconi, se encuentra en un ensayo clínico de fase I/II, y está basado en una de estas licencias. Igualmente, se espera que programas para otras dos enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas, la anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvato quinasa eritrocítica (PKD) y la deficiencia de adhesión de leucocitos tipo I (LAD-I), lleguen a fase clínica en 2018. El objetivo es proporcionar tratamiento a pacientes con este tipo de enfermedades de la forma más segura, efectiva y rápida que sea posible.

La inversión de Rocket se ha formalizado mediante una serie de acuerdos con importantes instituciones de investigación españolas, lideradas por la División de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas del CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas), en colaboración con CIBER (Centro de Investigación Biomédica en Red), a través de su Área de Enfermedades Raras (CIBERER), y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD). CIEMAT, CIBERER e IIS-FJD forman colectivamente el Consorcio. Asimismo, desde hace más de diez años, la División de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas cuenta con el apoyo de la Fundación Botín para promover la transferencia del conocimiento científico generado en sus laboratorios a la sociedad.

El objetivo de la colaboración con Rocket se resume en 1) hacer avanzar dichas terapias innovadoras mediante el desarrollo clínico y la comercialización descritas y protegidas por los equipos de investigación del Consorcio español y 2) reforzar el programa de investigación en el campo de las terapias génicas innovadoras para las enfermedades sanguíneas actualmente en curso en CIEMAT / CIBERER / IIS-FJD.

"El objetivo final de este Consorcio es optimizar el desarrollo de nuevas terapias génicas y facilitar su aplicación en pacientes con enfermedades sanguíneas raras, pero de la forma más segura, efectiva y rápida posible", explica el Dr. Juan Bueren, jefe de la división de terapias innovadoras en el Sistema Hematopoyético, en CIEMAT.

Los presentes proyectos de terapia génica se llevarán a cabo utilizando vectores virales desarrollados por el equipo de investigación CIEMAT / CIBERER / IIS-FJD. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos ya han otorgado la designación de medicamentos huérfanos para el desarrollo de los mismos. El objetivo de estos medicamentos de terapia génica es facilitar la corrección de los defectos genéticos que se encuentran en las células madre hematopoyéticas de los pacientes con las enfermedades antes mencionadas.

Para mostrar la eficacia potencial de los tratamientos de terapia génica para enfermedades como las inmunodeficiencias congénitas graves y las hemoglobinopatías, se deben llevar a cabo estudios clínicos y preclínicos complejos, como los que se espera que se desarrollen gracias a este consorcio público-privado internacional.

Desarrollo de los programas clínicos de terapia génica

El primero de los proyectos firmados con Rocket, para la anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvato quinasa eritrocítica (PKD), está liderado por el Dr. José Carlos Segovia, jefe de la Unidad de Diferenciación y Citometría de la división de terapias innovadoras en el Sistema Hematopoyético CIEMAT / CIBERER / IIS-FJD. En la actualidad hay un desarrollo preclínico para la PKD y se espera que el primer ensayo clínico en humanos comience a lo largo de 2018.

La terapia génica para la inmunodeficiencia LAD-I también se encuentra en una etapa preclínica de desarrollo y se espera que esté en la clínica en la primera mitad de 2018.

El programa de terapia génica en anemia de Fanconi se encuentra en la actualidad en ensayo clínico de fase I/II. Dicho ensayo está coordinado desde CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD y está siendo desarrollado por el Servicio de Hematología y Oncología Pediátrica del Hospital Niño Jesús de Madrid bajo la dirección del Dr. Julián Sevilla, un grupo clínico vinculado al CIBERER; y en colaboración con el Hospital Vall d'Hebron de Barcelona. Para que el Consorcio lanzase este ensayo, fue esencial la financiación del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad de España y el “Innovation I Program” de la Comisión Europea. De hecho, el Hospital Niño Jesús es un socio clave para el desarrollo de estos proyectos, siendo una parte activa y signataria del Acuerdo de licencia de Anemia de Fanconi.

Para que el Consorcio pueda generar y desarrollar vectores de terapia génica y comercializarlos en colaboración con Rocket, han sido también esenciales el apoyo financiero para la investigación básica durante más de quince años a través de los Planes Nacionales de Investigación y la colaboración de la Fundación Botín.

Así, este proyecto es uno de los mejores ejemplos de cómo una investigación de excelencia bien ejecutada puede llegar a ser trasferida de forma exitosa y, en breve, estar disponible para un mejor y novedoso tratamiento para los pacientes.