TOKIO, JAPÓN, 2 marzo de 2015 -- Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado JINARC^® (tolvaptan) para su aprobación. Este tratamiento ha sido recomendado para enlentecer la progresión del desarrollo de quistes y la insuficiencia renal de la poliquistosis autosómica dominante  (PQRAD) en adultos con enfermedad renal crónica (ERC) en estadios 1 a 3 en el momento de inicio del tratamiento y que presentan características de rápida progresión de su enfermedad.

 Tolvaptan ha estado en desarrollo durante más de 26 años gracias a la perseverancia y a los esfuerzos que han realizado los investigadores del centro de investigación de Otsuka en Japón. Tras el descubrimiento, en 2004,de las vías de señalización celular que causan la proliferación y el aumento de tamaño de los quistes renales³, Otsuka decide dedicar sus esfuerzos a desarrollar un fármaco para esta enfermedad de la mano de los principales expertos mundiales en PQRAD.

 La recomendación del CHMP se basa en los datos del mayor estudio clínico llevado a cabo en pacientes con PQRAD hasta la fecha -el estudio pivotal fase III, randomizado, doble ciego y controlado con placebo: el estudio TEMPO 3:4¹. Se alcanza el objetivo principal  de este estudio de 3 años de duración, demostrando reducir casi a la mitad (49%) el incremento anual del volumen renal total (VRT) con tolvaptan frente a placebo (p<0,001) de manera estadísticamente significativa. Además, el estudio ha demostrado que tolvaptan reduce significativamente la pérdida de la función renal en un 30% frente a placebo (p<0,001). La incidencia global de efectos secundarios observados en los pacientes con PQRAD tratados con tolvaptan en el ensayo TEMPO 3:4 fue comparable a la de los pacientes tratados con placebo¹.

 El 5 de agosto de 2013, tolvaptan recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la PQRAD por parte de la Comisión Europea². La designación de tolvaptan como medicamento huérfano pone de relieve el reconocimiento por parte de la EMA de que la PQRAD es una enfermedad rara, potencialmente mortal, que provoca discapacidad crónica y para la cual, a día de hoy, no existe ningún tratamiento específico.^2,4

 "Esta recomendación supone un paso hacia adelante en nuestro camino de proporcionar el primer tratamiento a nivel mundial modificador de la enfermedad para los pacientes en Europa con PQRAD, una enfermedad genética, crónica y progresiva",  ha dicho Ole Vahlgren, Consejero Delegado y Presidente de Otsuka Europa. "En Otsuka nos esforzamos por desarrollar medicamentos que aporten una solución a necesidades médicas no satisfechas y estamos deseando conocer la decisión final de la Comisión Europea."

 La PQRAD es la nefropatía hereditaria más frecuente y se caracteriza principalmente por  el desarrollo y crecimiento de múltiples quistes llenos de líquido en el riñon^1,5. El crecimiento y la proliferación de quistes en ambos riñones conduce al progresivo deterioro de la función renal, y aproximadamente la mitad de los pacientes presentan enfermedad renal terminal (ERT) y requieren terapia renal sustitutiva (TRS) ya sea en forma de diálisis o de trasplante renal el alrededor de los 54 años^4,6. La PQRD es la cuarta causa de enfermedad renal terminal en el adulto⁷ y representa en torno al 10% de los pacientes con ERT que necesitan TRS⁸.

 La Comisión Europea (CE) revisa las recomendaciones del CHMP, pero no está obligada a seguir su recomendación y otorgar  la autorización de comercialización. La decisión final de la CE está prevista para el segundo trimestre de 2015.

Sobre TEMPO 3:4

El estudio TEMPO 3:4 (Tolvaptan Efficacy and Safety in Management of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease and its Outcomes) incluyó a pacientes de 129 centros de todo el mundo¹. Un total de 1.445 pacientes adultos (18-50 años) con evidencia de PQRAD de rápida progresión fueron incluidos en el ensayo entre enero de 2007 y enero de 2009 y tratados con Tolvaptan durante un periodo de hasta 3 años.

 Durante el desarrollo del estudio Tempo 3:4 algunos pacientes con PQRAD tratados con tolvaptan presentaron alteraciones de la función hepática.  A pesar de que este riesgo es pequeño (4% en el estudio), los pacientes en tratamiento con tolvaptan tienen que realizarse análisis de sangre mensuales durante los 18 primeros meses del tratamiento con tolvaptan y después cada 3 meses para mitigar este riesgo.

 Sobre Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. es una empresa global dedicada al cuidado de la salud que tiene la siguiente filosofía corporativa: 'Otsuka, creamos nuevos productos para mejorar la salud en todo el mundo'. En Otsuka investigamos, desarrollamos, fabricamos y comercializamos productos innovadores y originales, centrándonos en productos farmacéuticos para el tratamiento de enfermedades y productos nutracéuticos para el mantenimiento de la salud cotidiana.

 En cuanto a los productos farmacéuticos, Otsuka es una empresa líder en el complejo ámbito de la salud mental y también cuenta con programas de investigación para varias enfermedades que no reciben suficiente atención, entre ellas la tuberculosis, un problema de salud pública global. Estos compromisos ponen de manifiesto con más fuerza que las palabras que Otsuka en el fondo es una empresa de "gran empeño", que aplica un espíritu joven de creatividad en todo lo que hace.

 Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. (OPEL) se fundó en 1979. Reflejando el principio de Otsuka de "superpersonas, no superordenadores", los 550 empleados europeos de Otsuka centran su pasión y su energía en asegurarse de que los pacientes de Europa tienen acceso a los productos y los dispositivos médicos innovadores de Otsuka en nuestras áreas terapéuticas clave de sistema nervioso central, endocrinología, nefrología, gastroenterología y oncología. El desarrollo clínico, la comercialización y las ventas, y las operaciones de marketing en Francia, Alemania, Italia, la región nórdica, España, Suiza y el Reino Unido están respaldados por la oficina regional europea de Otsuka, con sede en el oeste de Londres.

 Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. es una filial al cien por cien de Otsuka Holdings Co., Ltd., la empresa matriz del Grupo Otsuka. El Grupo Otsuka da empleo a unas 44.000 personas a escala mundial y sus productos están disponibles en más de 80 países de todo el mundo. Las ventas consolidadas superaron los 10.000 millones de euros o 14.000 millones de dólares estadounidenses en el año fiscal 2013 (1 de abril de 2013 a 31 de marzo de 2014).

 OPEL le invita a visitar su página web www.otsuka-europe.com

Para más información de Otsuka Pharmaceutical Co.,Ldt. Visite  www.otsuka.co.jp/en/

Referencias bibliográficas

1. Torres VE, Harris PC et al. Tolvaptan in patients withautosomal dominant polycystic kidney disease. The New England Journal of Medicine. 2012;367 (25): 2407-2418
2. European Medicines Agency. Public summary of opinion on orphan designation. 2013. Available from:http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/
   Orphan_designation/2013/09/WC500149378.pdf [Last accessed: February 2015]
3. Gattone, VH et al. Inhibition of renal cystic disease development and progression by a   vasopressin V2 receptor antagonist. Nature Medicine. 2003: 9 (10): 1323-1326
4. Takiar V, Caplan MJ. Polycystic kidney disease: pathogenesis and potential therapies. Biochimica et Biophysica Acta. 2011;1812(10):1337-43
5. Patel V, Chowdhury R et al. Advances in the pathogenesis and treatment of polycystic kidney disease. Current Opinion in Nephrology and Hypertension. 2009;18:99-106
6. Alam A, Perrone RD. Management of ESRD in Patients With Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. Advances in Chronic Kidney Disease. Vol 17, No 2. March 2010: pp 164-172.
7. Masoumi A, Reed-Gitomer B et al. Developments in the Management of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease. Therapeutics and Clinical Risk Management.2008;4(2):393–407
8. Thong KM, Ong ACM. The natural history of autosomal dominant polycystic kidney disease: 30-year experience from a single centre. QJM. 2013;2-8