El programa clínico guardian™ es uno de los más extensos y completos programas de pre-registro en hemofilia A, con más de 210 pacientes tratados con hemofilia A grave. Datos intermedios recogidos a partir del 31 de diciembre de 2013 de 451 pacientes-años tratados con turoctocog alfa mostraron resultados consistentes con informes previos:

• La tasa anual de sangrados (ABR) alcanzada durante el régimen profiláctico con turoctocog alfa fue de 1,56.

• Durante el régimen profiláctico, el 90% de todos los episodios hemorrágicos se trataron con una o dos dosis de turoctocog alfa.

“Estos resultados intermedios proporcionan una ampliación sobre el grueso de la evidencia que apoya el uso a largo plazo de turoctocog alfa -ha explicado la Dra. Margareth Ozelo, del IHTC Hemocentro Unicamp, de la Universidad de Campinas (Brasil), e investigadora del guardian™2- Para las personas con hemofilia A, encontrar tratamientos eficaces a largo plazo en la prevención de episodios de sangrado es esencial”.

Guardian™2 es un gran estudio multinacional de extensión, en el que han participado 19 países, con turoctocog alfa en pacientes con hemofilia A previamente tratados que ya habían sido incluidos en los ensayos pivotales guardian™1 y guardian™3. Los pacientes recibieron turoctocog alfa en régimen de profilaxis y para tratar sangrados intercurrentes.

Estos hallazgos comprenden más de cuatro años de investigación y más de 450 pacientes-años. No se detectaron inhibidores frente al factor VIII ni se identificaron problemas de seguridad, apoyando los resultados del guardian™1 y 3, al demostrar que no se ha confirmado el desarrollo de inhibidores en los 213 pacientes tratados previamente. La mayoría de las reacciones adversas comunes observadas en el estudio fueron reacciones en el lugar de la inyección, fiebre y un incremento de las enzimas hepáticas.

Acerca de turoctocog alfa

Turoctocog alfa es un factor VIII recombinante de la coagulación con el dominio B truncado para el tratamiento y la prevención de sangrados en pacientes con hemofilia A. Turoctocog alfa se ha lanzado en 11 países, incluido Estados Unidos (abril 2015) y Japón (mayo 2014). Este medicamento no se encuentra comercializado en España.

Acerca de la hemofilia A

La hemofilia es una enfermedad genética crónica que conlleva trastornos de la coagulación y afecta principalmente a los hombres. Las personas con hemofilia A carecen o tienen la proteína del factor VIII no funcional, que es esencial para la correcta coagulación de la sangre. Las personas con hemofilia A tienen una tendencia a sangrar de forma continuada internamente dentro de las articulaciones, músculos y órganos debido a la ausencia de este factor de coagulación. Para manejar la enfermedad y detener los sangrados, las personas con hemofilia A deben reemplazar la proteína del factor VIII ausente, lo que se consigue mediante inyecciones intravenosas de concentrado de dicho factor.

De forma global, se estima que 142.000 personas han sido diagnosticadas de hemofilia A. En los países en vías de desarrollo, se trata de una enfermedad infradiagnosticada.