Basilea, 19 de febrero de 2014. Novartis ha anunciado hoy que el ensayo pivotal del compuesto oral en fase de investigación LDE225 (sonidegib) en el carcinoma basocelular avanzado ha alcanzado el endpoint primario al demostrar un índice de respuesta en los seis meses de tratamiento. La respuesta objetiva incluyó la respuesta completa (respuesta tumoral clínicamente significativa con ausencia completa de la enfermedad) y respuesta parcial (reducción del tamaño del tumor clínicamente significativa)^4,5,6.

El carcinoma basocelular es la forma más frecuente de cáncer de piel ya que representa más del 80% de los casos y puede resultar en importantes desfiguraciones y ser potencialmente mortal si se extiende^1,2,3. La incidencia mundial de esta enfermedad está aumentando un 10% al año debido al envejecimiento de la población y a la mayor exposición a los rayos ultravioleta⁷. Aunque el carcinoma basocelular no suele presentar metástasis, cuando lo hace puede conllevar una morbilidad significativa⁸.

“En la actualidad existen pocas opciones terapéuticas para los pacientes con carcinoma basocelular avanzado”, declaraba Alessandro Riva, Presidente y Director Global interino de Desarrollo Oncológico y Asuntos Médicos de Novartis Oncology. “Estos resultados muestran el potencial de LDE225 de ofrecer una opción terapéutica para esta población de pacientes y esperamos ilusionados la posibilidad de compartir estos datos con las autoridades regulatorias de todo el mundo”.

Los resultado del estudio completo se presentarán en un encuentro científico que se celebrará en el futuro.

Acerca del ensayo
El ensayo aleatorizado a doble ciego de Fase II BOLT (Basal cell carcinoma Outcomes in LDE225 Trial, Ensayo sobre los resultados de LDE225 en el carcinoma basocelular) fue diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia de dos dosis orales de LDE225 (200 mg y 800 mg) en pacientes con carcinoma basocelular localmente avanzado o metastásico⁴, que son dos subtipos del carcinoma basocelular avanzado⁹.

El criterio de valoración primario fue el porcentaje de pacientes con un índice de respuesta objetiva, definida como una respuesta completa y parcial como mejor respuesta general según los criterios RECIST modificados en el plazo de seis meses desde el inicio del tratamiento con LDE225⁴. Los criterios de valoración secundarios incluyeron la evaluación de la respuesta del tumor y el índice de respuesta completa⁴. Entre los criterios de valoración secundarios se encontraron la supervivencia libre de progresión, el tiempo hasta la respuesta del tumor y la supervivencia global⁴.

Acerca de LDE225
LDE225 (sonidegib) es un compuesto, via oral inhibidor selectivo de Smoothened que está siendo estudiado en diversos cánceres^10,11. Smoothened (SMO) es una molécula que regula la vía de señalización de hedgehog (Hh) y que desempeña un papel crítico en el mantenimiento de las células madre y la reparación de tejidos ^10,12,13. LDE225 se encuentra actualmente en vías de desarrollo para diversas enfermedades como la mielofibrosis, la leucemia y tumores sólidos¹¹.

Dado que LDE225 es un compuesto en fase de investigación, el perfil de seguridad y eficacia no se ha establecido aún por completo. El acceso a este compuesto en fase de investigación sólo es posible a través de ensayos clínicos cuidadosamente controlados y vigilados que han sido diseñados para entender mejor los posibles riesgos y beneficios del compuesto. En vista de lo incierto de los ensayos clínicos, no existen garantías de que LDE225 vaya a comercializarse en ningún lugar del mundo.

Responsabilidad legal
El anterior comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro que pueden ser identificadas por palabras como “investigación,” “puede,” “hará,” “futuro,” “aumentando,” “potencial,” “esperamos,” “objeto de estudio,” o términos similares, o por comentarios implícitos o explícitos acerca de posibles nuevas autorizaciones de comercialización para LDE225, o con respecto a posibles ingresos futuros derivados de LDE225. No se debe depositar una confianza indebida en estas declaraciones. Estas declaraciones a futuro reflejan las opiniones y expectativas actuales de la gerencia con respecto a eventos futuros, y están sujetas a significativos riesgos e incertidumbres  conocidos y no conocidos. Si uno o más de estos riesgos se materializan, o si los supuestos subyacentes se prueba que no son correctos, los resultados reales pueden variar materialmente de los establecidos en estas declaraciones a futuro. No puede garantizarse que LDE225 sea presentado a registro o autorizado para comercialización en ningún mercado o en un momento concreto. No puede haber ninguna garantía de que LDE225 reciba la autorización regulatoria o tenga éxito a nivel comercial en un futuro. En particular, las expectativas de la dirección en relación con LDE225 podrían verse afectadas por, entre otras cosas, las incertidumbres inherentes a la investigación y desarrollo, que incluyen resultados inesperados en ensayos clínicos y análisis adicionales de datos clínicos existentes; acciones regulatorias inesperadas o retrasos o regulaciones gubernamentales en general; la capacidad de la empresa para obtener o mantener patentes u otra protección de la propiedad intelectual patentada; las condiciones de la industria y la economía general; la tendencia global hacia la contención del gasto en sanidad, incluyendo  las presiones sobre los precios; problemas inesperados de fabricación, y otros riesgos y factores mencionados en el Formulario 20-F de Novartis AG archivado en la Comisión de Valores y Bolsa de EE. UU. Novartis ofrece la información en este comunicado de prensa a día de hoy y no asume ninguna obligación de actualizar las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa como resultado de nueva información, eventos futuros o de otro tipo.

Acerca de Novartis
Novartis AG (NYSE: NVS) proporciona soluciones para el cuidado de la salud acordes con las necesidades de pacientes y sociedades. Enfocada exclusivamente al área de la salud, dispone de una amplia cartera de productos para responder a estas necesidades: medicamentos innovadores; cuidado de la visión; medicamentos genéricos de alta calidad que ayudan al ahorro de costes; vacunas humanas y herramientas de diagnóstico; OTC; y Sanidad Animal. Novartis es la única compañía que ha logrado una posición de liderazgo en estas áreas. En 2013 el Grupo logró una cifra de ventas de 57.900 millones de dólares USD e invirtió, aproximadamente, 9.900 millones de dólares (9.600 millones de dólares excluyendo deterioro por depreciación de activos y amortización) en actividades de I+D. Con sede central en Basilea, Suiza, las compañías del Grupo Novartis cuentan con una plantilla aproximada de 136.000 personas y están presentes en más de 140 países en todo el mundo. Para más información, pueden visitarse las webs http://www.novartis.com y http://www.novartis.es.

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Referencias 

1.   Skin Cancer Foundation. “Basal Cell Carcinoma.” Disponible en: http://www.skincancer.org/skin-cancer-information/basal-cell-carcinoma.  Fecha de último acceso: 14 de febrero de 2014.

2. Skin Cancer Foundation. “Skin Cancer Facts.” Available at: http://www.skincancer.org/skin-cancer-information/skin-cancer-facts. Fecha de último acceso: 14 de febrero de 2014.

3. Rubin AI, Chen EH, Ratner D (2005). Current Concepts: Basal-Cell Carcinoma. N Engl J Med; 353:2262-9.

4.   ClinicalTrials.gov. “A Phase II Study of Efficacy and Safety in Patients With Locally Advanced or Metastatic Basal Cell Carcinoma (BOLT)” Disponible en: http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01327053?term=%22LDE225%22+and+%22BOLT%22&rank=1. Fecha de último acceso: 14 de febrero de 2014.

5.  National Cancer Institute Dictionary of Cancer Terms. “Complete Response.” Disponible en: http://www.cancer.gov/dictionary?CdrID=45652. Fecha de último acceso: 14 de febrero de 2014.

6.  National Cancer Institute Dictionary of Cancer Terms. “Partial Response.” Disponible en: http://www.cancer.gov/dictionary?CdrID=45819. Fecha de último acceso: 14 de febrero de 2014.

7.   Wong C S M, Strange R C, Lear J T (2003). Basal cell carcinoma. BMJ; 327:794-798.

8.  Copcu E, Aktas A. Simultaneous two organ metastases of the giant basal cell carcinoma of the skin. Int Semin Surg Oncol. 2005;2:1–6. Disponible en: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC544837/. Fecha de último acceso: 14 de febrero de 2014.

9.   Skin Cancer Foundation. “Basal Cell Carcinoma Treatment Options.” Disponible en: http://www.skincancer.org/skin-cancer-information/basal-cell-carcinoma/bcc-treatment-options. Fecha de último acceso: 14 de febrero de 2014.

10. Stuetz A, et al. LDE225, a specific smoothened inhibitor, for the topical treatment of nevoid basal cell     carcinoma syndrome (Gorlin’s syndrome). Melanoma Research. 2010; 20:e40. Disponible en:  http://journals.lww.com/melanomaresearch/Fulltext/2010/06001/FC24_LDE225,_a_specific_smoothened_inhibitor,_for.87.aspx#FC24_LDE225%2C_a_specific_smoothened_inhibitor%2C_for.87.aspx?s=2&_suid=139234380607909969110518506816.

11.       Novartis.com. “The Pipeline of Novartis Oncology: LDE225.” Disponible en: http://www.novartisoncology.com/research-innovation/pipeline.jsp#. Fecha de último acceso: 14 de febrero de 2014.

12. Children’s Medical Research Center, Children’s Memorial

     Hospital/Northwestern University Feinberg School of Medicine. “The Sonic hedgehog/patched/gli signal transduction 

     pathway.” Disponible en: http://www.childrensmrc.org/iannaccone/gli/. Fecha de último acceso: 14 de febrero de 2014.

13. Gupta S, Takebe N, LoRusso P. Targeting the Hedgehog pathway in cancer. Ther Adv Med Oncol. 2010 July; 2(4): 237–250. Disponible en: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3126020/. Fecha de último acceso: 14 de febrero de 2014.