MADRID, España, 13 de agosto de 2018 - Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) ha anunciado hoy que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha concedido la aprobación acelerada a Galafold^® (migalastat) 123 mg cápsulas. Galafold es un medicamento oral y personalizado indicado por la Comisión Europea para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de ?-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.

Galafold se aprobó mediante el proceso de Aprobación Acelerada - Subpart H, basado en la reducción de los niveles del sustrato globotriaosilceramida (GL-3) en los capilares intersticiales renales. Como una condición de esta aprobación acelerada, Amicus Therapeutics continuará estudiando Galafold en un programa confirmatorio de estudios fase 4. Galafold es una cápsula que se toma en días alternos a la misma hora del día. La FDA ha aprobado Galafold para 348 variantes genéticas del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento. Galafold es el primer medicamento oral para la enfermedad de Fabry y la primera terapia aprobada para esta enfermedad en Estados Unidos en más de 15 años.

John F. Crowley, Presidente y Director General de Amicus Therapeutics, Inc., declaró, “Esta aprobación de la FDA para Galafold es un momento de cambio para las personas con enfermedad de Fabry que viven en Estados Unidos al facilitar, tras más de 15 años, una nueva opción terapéutica para los pacientes adultos con mutaciones del gen GLA susceptibles de responder a este tratamiento. La comunidad de enfermos Fabry ha tenido una participación active en cada fase del desarrollo de este fármaco. Estamos muy agradecidos a esta extraordinaria y apasionada comunidad, especialmente a los pacientes y facultativos, que han hecho posible la investigación mediante su participación en los ensayos clínicos, así como a los reguladores de Estados Unidos y a nuestro siempre persistente y dedicado equipo de Amicus. Este éxito enfatiza la misión de nuestra compañía, que está centrada en transformar las vidas de las personas que viven con enfermedades raras. Con nuestro nuevo y muy motivado equipo americano, estamos preparados para poner Galafold a disposición de tantos pacientes, en los que esté indicado, como sea posible:

La enfermedad de Fabry es un trastorno raro, progresivo y hereditario caracterizado por un gen (GLA) defectuoso que causa una deficiencia enzimática. Esta enzima es responsable de la ruptura del sustrato y, cuando es deficiente en esta enfermedad, se acumula en los riñones, uno de los principales órganos o sistemas afectados en la enfermedad de Fabry. En Estados Unidos se estima que hay más de 3.000 personas viviendo con esta enfermedad y que más del 50% de estos pacientes diagnosticados actualmente no reciben ningún tratamiento. Globalmente se estima que entre el 35 y el 50% de los pacientes con enfermedad de Fabry pueden tener mutaciones del gen GLA susceptibles de responder a este fármaco.

“Las personas con enfermedades raras frecuentemente disponen de limitadas opciones terapéuticas, por lo que la investigación que lleve a nuevos tratamientos es crítica. Como médico e investigador, traté al primer paciente que recibió Galafold en un ensayo clínico. Hoy, muchos años después, estoy encantado de que más pacientes vayan a tener acceso a este medicamento personalizado”, dijo Raphael Schiffmann, M.D., M.H.Sc., Director, Baylor Scott & White Research Institute, Kimberly H. Courtwright and Joseph W. Summers Institute of Metabolic Disease – Dallas.

La aprobación de la FDA se basa en los resultados del ensayo clínico de registro, fase 3, realizado en pacientes naïve (estudio 011 o FACETS), que demostró la eficacia de Galafold, incluyendo la reducción de sustrato acumulado en los capilares intersticiales renales. Los efectos adversos asociados a Galafold más frecuentemente encontrados fueron dolor de cabeza, nasofaringitis, infección del tracto urinario, náuseas y pirexia.

“Hoy un día de celebración largamente esperado para todos los que vivimos con y apoyamos a las personas con enfermedad de Fabry, especialmente a aquellos que han participado en el desarrollo de Galafold en Estados Unidos”, señaló Jack Johnson, Fundador y Director Ejecutivo de Fabry Support & Information Group. “Con la aprobación de la FDA, algunos miembros de la comunidad de pacientes con enfermedad de Fabry en Estados Unidos finalmente tienen una segunda opción terapéutica. A través de su firme compromiso e innovación científica, Amicus ha proporcionado una muy necesaria nueva opción terapéutica para muchos pacientes Fabry.”

Amicus Therapeutics comercializará Galafold en Estados Unidos inmediatamente. Con la aprobación de hoy, pacientes de 20 países en el mundo disponen de acceso financiado a Galafold. Galafold está aprobado en Australia, Canadá, Unión Europea, Israel, Japón, Corea del Sur, Suiza y Estados Unidos. Galafold está pendiente de aprobación en Taiwán.

Conferencia y Webcast

Amicus Therapeutics organizará una conferencia y un webcast de audio el lunes, 13 de agosto de 2018, a las 8:00 a.m. ET sobre la aprobación de la FDA. Los interesados en participar y los inversores pueden acceder a la conferencia marcando el número +1-877-303-5859 (EE.UU./Canadá) o +1-678-224-7784 (internacional), ID de la conferencia: 9782489.

También se podrá acceder a un webcast de audio a través de la sección Inversores de la página web corporativa de Amicus Therapeutics en http://ir.amicusrx.com/, y estará disponible durante 30 días. A los participantes vía web se les anima a acceder a la página web 15 minutos antes del inicio de la conferencia para registrarse, descargarse e instalar cualquier software necesario. Una repetición telefónica estará disponible durante siete días empezando a las 12:00 p.m. ET del 13 de agosto de 2018. Los números de acceso para esta repetición son +1-855-859-2056 (EE.UU./Canada) y +1-404-537-3406 (internacional); ID de la conferencia: 9782489.

Indicación aprobada por la Comisión Europea

Galafold está aprobado por la Comisión Europea e indicado para el tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes de 16 años de edad y mayores con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de ?-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.

Enfermedad de Fabry

La enfermedad de Fabry es un trastorno raro, progresivo y hereditario caracterizado por un gen (GLA) defectuoso que causa una deficiencia enzimática. Esta enzima es responsable de la ruptura del sustrato y cuando es deficiente en esta enfermedad, se acumula en los riñones, uno de los principales órganos o sistemas afectados en la enfermedad de Fabry.

Amicus Therapeutics

Amicus Therapeutics (Nasdaq: FOLD) es una compañía biotecnológica global y centrada en el paciente, dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos novedosos y de alta calidad para pacientes con enfermedades metabólicas raras. El pilar fundamental del portfolio de Amicus es Galafold, un tratamiento personalizado y oral para pacientes con enfermedad de Fabry y mutaciones del gen GLA susceptibles de responder a este fármaco. El programa de biológicos en el pipeline de Amicus Therapeutics lo encabeza la molécula AT-GAA, una terapia en investigación para la enfermedad de Pompe. Amicus Therapeutics está comprometida con el avance y el crecimiento de un robusto pipeline de medicamentos a la vanguardia y primeros o mejores de la clase para enfermedades metabólicas raras. Para más información, por favor consulte la página web de la compañía en www.amicusrx.es.

Proyecciones

Esta nota de prensa incluye proyecciones con arreglo a la Ley estadounidense de reforma de litigios sobre valores privados (Private Securities Litigation Reform Act) de 1995 en relación con la aprobación y comercialización de Galafold en Estados Unidos. La inclusión de proyecciones no debe presuponer que garantizamos la consecución de nuestros planes. Algunas o todas las proyecciones que hacemos en esta nota de prensa pueden resultar erróneas o verse afectadas por suposiciones erróneas que podamos hacer o por riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos. Por ejemplo, los resultados actuales pueden diferir sustancialmente de aquellos expuestos en este comunicado debido a los riesgos e incertidumbres inherentes a nuestro negocio, incluyendo, pero no limitados: la posibilidad de no éxito en la comercialización de Galafold en Estados Unidos, la posibilidad de no reembolso de Galafold por parte de pagadores públicos y comerciales, la posibilidad de falta de fabricación o suministro suficiente de producto comercial, o la potencial necesidad de financiación adicional para completar nuestras actividades de comercialización y fabricación. Por otra parte, todas las proyecciones están sujetas a otros riesgos detallados en el Informe anual sobre el Formulario 10-K para el ejercicio fiscal cerrado el 31 de diciembre de 2017 así como el Reporte Trimestral sobre el Formulario 10-Q para el trimestre cerrado el 30 de junio de 2018, presentado el 7 de agosto de 2018 con la Comisión de Valores y Bolsa. Le advertimos de que no debe depositar una confianza excesiva en estas proyecciones, ya que únicamente son válidas en la fecha en que se realizan. Todas las proyecciones quedan totalmente sujetas a esta declaración preventiva y no nos comprometemos a revisar o actualizar esta nota de prensa para reflejar las situaciones o circunstancias que puedan darse tras la fecha de la misma.