Madrid, 11 de diciembre de 2013 - Genzyme, una empresa de Sanofi, ha anunciado la presentación de la solicitud de autorización de comercialización, en la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) de la Unión Europea y en la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA), para eliglustat, como tratamiento oral para la enfermedad de Gaucher tipo 1. Ambas Autoridades han aceptado la solicitud, comenzando así el periodo de evaluación. 

Genzyme está desarrollando eliglustat como tratamiento oral para la enfermedad de Gaucher tipo 1, con una posología de una cápsula que se administrará dos veces al día proporcionando así una gama más amplia de opciones de tratamiento a los médicos y los pacientes afectados. El programa de desarrollo clínico de Genzyme para eliglustat es el mayor programa clínico jamás llevado a cabo sobre la enfermedad de Gaucher, con aproximadamente 400 pacientes tratados en 30 países. 

“La aceptación de nuestras solicitudes de autorización de comercialización para  eliglustat constituye otro importante hito en nuestro compromiso por investigar y responder a las necesidades de las personas afectadas por la enfermedad de Gaucher, a fin de poder proporcionar más opciones de tratamiento a los pacientes”, declaró el Presidente y CEO de Genzyme, el Dr. David Meeker. 

Las solicitudes de autorización de comercialización de eliglustat se basan en dos estudios de fase 3 que resultaron positivos para eliglustat, ENGAGE, en pacientes sin tratamiento previo, y ENCORE, en pacientes que cambiaron desde una terapia de sustitución enzimática. Las solicitudes presentadas incluyen también cuatro años de datos de seguridad y eficacia procedentes del estudio de fase 2 de eliglustat.

Sobre la enfermedad de Gaucher

La enfermedad de Gaucher es un trastorno hereditario que afecta a menos de 10 000 personas en todo el mundo. Las personas con enfermedad de Gaucher carecen de cantidades suficientes de la enzima β-glucosidasa (glucocerebrosidasa), lo que ocasiona la acumulación de su sustrato, la glucosilceramida. Como resultado, se acumulan en distintas partes del organismo células cargadas de lípidos (denominadas células de Gaucher), principalmente en el bazo, el hígado y la médula ósea. La acumulación de estas células de Gaucher puede causar un aumento de volumen del bazo y el hígado, anemia, exceso de hemorragias y hematomas, enfermedad de los huesos y una variedad de otros signos y síntomas. Generalmente, la forma más frecuente de la enfermedad de Gaucher, el tipo 1, no afecta al cerebro. 

Acerca del eliglustat

Eliglustat es un nuevo análogo de la glucosilceramida que se administra oralmente. Está diseñado para inhibir parcialmente la enzima glucosilceramida sintasa, lo que reduce la producción de glucosilceramida. La glucosilceramida es la sustancia que se acumula en las células y los tejidos de las personas con enfermedad de Gaucher. Eliglustat está en periodo de evaluación para su autorización de comercialización y solo se puede utilizar en el marco de ensayos clínicos autorizados. 

Acerca de Genzyme, una empresa de Sanofi

Genzyme es pionera en el desarrollo y administración de tratamientos transformadores para pacientes afectados por enfermedades muy poco frecuentes y debilitantes durante más de 30 años. Cumplimos nuestros objetivos mediante investigación de primera categoría, con la compasión y el compromiso de nuestros empleados. Centrándonos en enfermedades muy poco frecuentes y en la esclerosis múltiple, nos dedicamos a ejercer un impacto positivo en las vidas de los pacientes y de las familias que atendemos. Este objetivo nos guía y nos inspira cada día. La cartera de tratamientos transformadores de Genzyme, que se comercializan en países de todo el mundo, representa avances revolucionarios y destinados a salvar vidas en la medicina. Como empresa de Sanofi, Genzyme se beneficia del alcance y los recursos de una de las mayores empresas farmacéuticas del mundo, con un compromiso común de mejorar las vidas de los pacientes. Para obtener más información, consulte www.genzyme.com.

Acerca de Sanofi

Sanofi, un líder global diversificado de la industria de la salud, descubre, desarrolla y distribuye soluciones terapéuticas que se centran en las necesidades de los pacientes. Sanofi tiene fuertes núcleos en el campo de la salud con siete plataformas de crecimiento: soluciones para la diabetes, vacunas humanas, fármacos innovadores, salud del consumidor, mercados emergentes, sanidad animal y el nuevo Genzyme. Sanofi cotiza en la bolsa de París (EURONEXT: SAN) y en la de Nueva York (NYSE: SNY).

Declaraciones prospectivas de Sanofi

Esta nota de prensa contiene declaraciones prospectivas, según se definen en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995 corregida. Las declaraciones prospectivas no son hechos históricos. Estas declaraciones incluyen proyecciones y estimaciones, así como las suposiciones subyacentes, declaraciones sobre planes, objetivos, intenciones y expectativas respecto a futuros resultados económicos, sucesos, operaciones, servicios, desarrollo y potencial de productos y declaraciones sobre rendimientos futuros. En general, las declaraciones prospectivas se identifican mediante las palabras “espera”, “prevé”, “cree”, “pretende”, “calcula”, “planea” y expresiones parecidas. Aunque la gestión de Sanofi cree que las expectativas que se reflejan en estas declaraciones prospectivas son razonables, se advierte a los inversores que la información y las declaraciones prospectivas están sujetas a diversos riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales son difíciles de predecir y, en general, están fuera del control de Sanofi, y que podrían hacer que los resultados y evoluciones reales difirieran materialmente de los expresados, insinuados o previstos en la información y las declaraciones prospectivas. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, las incertidumbres inherentes a la investigación y desarrollo, futuros datos clínicos y análisis, incluidas las decisiones posteriores a la comercialización de las autoridades sanitarias, como la FDA o la EMA (European Medicines Agency [Agencia Europea de Medicamentos]), acerca de si se aprueba, y cuándo, un nuevo fármaco, dispositivo o aplicación biológica que puede presentarse para cualquier producto candidato, así como sus decisiones acerca de la ficha técnica y otras cuestiones que podrían afectar a la disponibilidad o el potencial comercial de estos productos candidatos, la ausencia de garantía de que los productos candidatos, si se aprueban, tengan éxito comercial, la aprobación y el éxito comercial de alternativas terapéuticas en el futuro, la capacidad del Grupo de beneficiarse de las oportunidades de crecimiento externo, las tendencias en los tipos de cambio y los tipos de interés vigentes, el impacto de las políticas de contención de gasto y los cambios posteriores, el número medio de acciones en circulación, así como los descritos o identificados en las presentaciones públicas ante la SEC (Securities and Exchange Commission [Comisión de Valores de los Estados Unidos]) y la AMF (Autorité des Marchés Financiers [Autoridad de Mercados Financieros]) realizadas por Sanofi, incluidos los enumerados en los apartados “Factores de riesgo” y “Declaración de advertencia acerca de las declaraciones prospectivas” en el informe anual de Sanofi en el formulario 20-F para el año que finalizó el 31 de diciembre de 2012. Aparte de lo exigido por la ley aplicable, Sanofi no asume obligación alguna de actualizar o revisar la información o declaraciones prospectivas.