Notas de prensa
- Enfermedades Raras
- General
La Agencia Europea del Medicamento aprueba VPRIV® (Velaglucerasa Alfa) de Shire indicado en la enfermedad de Gaucher Tipo I
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) acaba de aprobar VPRIV® (Velaglucerasa Alfa), el tratamiento de Shire indicado en la Enfermedad de Gaucher Tipo I. El pasado 28 de febrero, la Food and Drug Administration (FDA) aprobó VPRIV® en Estados Unidos
·
Madrid, 1 de septiembre. Shire plc, la compañía biofarmacéutica
británica, acaba de anunciar que
VPRIV® es una terapia de sustitución enzimática (TSE) indicada para
el tratamiento a largo plazo de la Enfermedad de Gaucher Tipo I, en niños
mayores de cuatro años y adultos. VPRIV® se produce con tecnología genética y
proviene de una línea celular humana. La enzima resultante tiene la secuencia
exacta del aminoácido humano y es portadora de un patrón humano de glicosilación.
Para la Doctora Elena Martin, especialista en enfermedades
metabólicas hereditarias de la Unidad de pediatría del Hospital Doce de Octubre
se trata de una magnífica noticia. “Los
facultativos españoles estamos de enhorabuena pues hemos visto sufrir el
desabastecimiento del otro medicamento enzimático en nuestros pacientes. La
enfermedad de Gaucher es la patología más común entre las enfermedades
lisosomales. Siempre es bueno tener alternativas terapéuticas para tratar a
nuestros niños y otros afectados. Además, es un tratamiento que proviene de
ingeniería genética humana y por ese motivo se reducen las posibilidades de que
el paciente desarrolle anticuerpos. Es
una ventaja notable frente al otro tratamiento enzimático”, explica
La aprobación definitiva de VPRIV® por parte de la EMA viene
determinada por los excelentes resultados del mayor y más completo conjunto de
Ensayos Clínicos realizados hasta la fecha para un tratamiento de sustitución
enzimático en Gaucher Tipo I. En estos Ensayos Clínicos participaron más de 100
pacientes afectados por la Enfermedad de Gaucher pertenecientes a 24
localizaciones diferentes en 10 países en todo el mundo. Todos los
participantes alcanzaron los objetivos principales determinados para el
Estudio.
Para el
Doctor Timothy Cox, Profesor del Departamento de Medicina de la Universidad de
Cambridge con sede en el Hospital Addenbrookes (Reino Unido), la mayor clínica de
este país dedicada al cuidado de los pacientes que sufren esta enfermedad, “La
aprobación de VPRIV® en Europa es un gran paso para todos los afectados por
esta patología, ya que cuentan con una nueva alternativa terapéutica. La
disponibilidad de VPRIV® ofrece nuevas oportunidades para personalizar el
tratamiento según se presente en cada paciente”, afirma el Doctor Cox.
El
Doctor Gregory M. Pastores, Profesor Asociado de Neurología y Pediatra de la
Facultad de Medicina de la Universidad de Nueva York explicó que VPRIV™ ofrece
a los pacientes una opción terapéutica más segura y eficaz. “Uno de los factores que han contribuido a crear la confianza de los
facultativos en esta terapia ha sido la baja frecuencia de formación de
anticuerpos de este principio activo por su origen procedente de tecnología de
ingeniería genética humana. Hemos comprobado en los estudios realizados en
diferentes ensayos abiertos en Europa, USA y Latinoamérica que este medicamento
provoca anticuerpos en menos del 1% de los casos. Una ventaja importante frente a la Imiglucerasa, el otro
medicamentos de sustitución enzimática, cuyo origen proviene del cultivo de
células de ovario de hámster chino, que puede ocasionar anticuerpos en más de un
15%”, explicó el Doctor y Profesor Gregory M. Pastores.
El Doctor Antonio Figueredo, hematólogo del Hospital
Virgen Macarena de Sevilla, comentó que la cantidad de anticuerpos que puede llegar
a provocar un fármaco en el cuerpo humano es muy importante a la hora de elegir
un medicamento. “Tenemos que tener en
cuenta que los pacientes afectados por enfermedades de depósito lisosomal son
enfermos que van a tener que estar de por vida con el tratamiento y algunos de
estos afectados son niños”, señaló el Doctor Figueredo.
En Europa, cientos de pacientes de la Enfermedad de Gaucher Tipo I
han estado recibiendo VPRIV® antes de su aprobación mediante diferentes
programas de acceso según el país. Actualmente, hay más de 850 pacientes
recibiendo Velaglucerasa Alfa en todo el mundo y la demanda sigue creciendo. Shire
ha puesto en marcha un programa especial para supervisar las nuevas solicitudes
de tratamiento y gestionar de manera individualizada las peticiones de médicos
y pacientes. El objetivo es garantizar el tratamiento de VPRIV® a largo plazo
para los pacientes afectados que lo precisen.
Sylvie Grégoire, Presidenta de
Sobre VPRIV
La
Velaglucerasa alfa, que se comercializa con
VRIPV™
se presenta en forma de infusión intravenosa que se administra cada 15 días
durante una hora en dosis de 60 unidades/kilogramo. Los facultativos pueden
ajustar la dosis del paciente en función de sus objetivos terapéuticos. Su uso
está indicado en la variante de Gaucher Tipo I, que supone el 80% de los
afectados de nuestro país, según los datos de
En Estados Unidos, la FDA (Food and Drug Administration)
aprobó VPRIV™ el pasado 28 de febrero de 2010.
¿Qué es la enfermedad de Gaucher?
La
Enfermedad de Gaucher es una enfermedad hereditaria, ocasionada por la carencia
de una enzima llamada glucocerebrosidasa. Esta carencia provoca la acumulación
de depósitos grasos en hígado, bazo, huesos y médula ósea, lo que impide que
células y órganos funcionen correctamente.
Los
signos más frecuentes de la enfermedad son aumento del tamaño del bazo y del
hígado, dolor articular y dolor neuropático periférico, según especifica
Esta
enfermedad se transmite de padres a hijos. Se estima que su prevalencia es de 1
por cada 100.000 personas, por lo que se calcula que esta patología podría
afectar a unos 75.000 personas en Europa, algunos de ellos asintomáticos y sólo
portadores. Actualmente, en España 329 pacientes están diagnosticados con esta
enfermedad. Sin embargo, se estima que en nuestro país la cifra real se acerca
a unos 900 pacientes, ya que muchos de estos enfermos no presentan síntomas
hasta que son adultos o bien sus hijos son quienes heredarán esta enfermedad y
quiénes sufrirán sus síntomas.
Hay tres
tipos diferentes de la enfermedad de Gaucher. El Tipo 1 es el más común y afecta
a 1 de cada 40.000 a 60.000 niños nacidos vivos. Se caracteriza por el aumento
de tamaño del hígado y bazo. En nuestro país, el 80% de los afectados sufren
Gaucher Tipo 1, según datos de FEETEG. Algunos pacientes con la enfermedad de
Gaucher Tipo 1 carecen de síntomas, mientras que otros desarrollan síntomas
severos que pueden ser fatales: anemia
grave, bajada de plaquetas, inflamación de órganos, dolor y necrosis en
algunos huesos.
Existen dos tipos más de la
enfermedad de Gaucher con síntomas más graves que pueden afectar al sistema
nervioso central.
Para más información:
CE Consultores
Gabinete de Prensa
Diana Chemisana
Henar Mejías
Nuria Garcia
redaccion@ceconsultores.com
comunicacion@ceconsultores.com
Tlfnos:
610 46 08 77- 638 989 769 / Tlfno Redacción:
91 277 19 02 / 91 573 71 60
San
Ramón Nonato nº1, piso 12C. 28046 Madrid
Entidad Solidaria
con AEPA ATM
(www.pacientesatm.com) e INFANCIA SOLIDARIA (www.infanciasolidaria.org)
