Boudry, Suiza, 2 de noviembre de 2015. La compañía biotecnológica Celgene ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado VIDAZA^® (azacitidina) para el tratamiento de pacientes mayores de 65 años con Leucemia Mieloide Aguda (LMA) no aptos para trasplante de células madre hematopoyéticas.

La indicación de azacitidina subcutánea se ha ampliado para incluir el tratamiento de la LMA cubriendo a pacientes que tienen más de un 30% de mieloblastos de acuerdo con la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS); anteriormente, la indicación cubría a los pacientes con LMA con entre el 20% y el 30% de blastos.

Los mieloblastos son leucocitos de la médula ósea; en la LMA su funcionamiento está alterado, lo que provoca que haya numerosos leucocitos disfuncionales que pueden interferir potencialmente con la capacidad del organismo para controlar infecciones por neutropenia, y producir anemia y hemorragias.

“Este anuncio traerá esperanza a las personas con LMA, especialmente a los pacientes ancianos y más frágiles que no pueden sobrellevar terapias intensivas como el trasplante de células madre”, explica Hervé Dombret M.D. jefe del Departamento de Enfermedades Hematológicas (unidad de Leucemia) del Hospital Universitario Saint Louis, AP-HP en París, Francia. “Azacitidina ha demostrado lograr una mediana de supervivencia de 10,4 meses en estos pacientes, algo que supone un beneficio clínicamente relevante y ofrece una nueva opción de tratamiento a este grupo de personas previamente tratadas por debajo de sus necesidades”, asegura este especialista.

Por su parte, el presidente de Celgene en Europa, Oriente Medio y África, Tumo Pätsi, ha destacado el compromiso de Celgene con el desarrollo de terapias innovadoras para todos los pacientes con enfermedades hematológicas, incluida la LMA. “La aprobación de azacitidina en esta franja de pacientes con LMA nos ofrece ahora la oportunidad de ayudar a estos pacientes y subrayar nuestro compromiso con el desarrollo de medicamentos que puedan tener un impacto significativo en aquellas personas con enfermedades graves y debilitantes. Nuestros próximos pasos se centrarán en trabajar con los estados miembros para facilitar el acceso de azacitidina en esta indicación, asegurando que todos los pacientes que puedan beneficiarse de este tratamiento tengan la oportunidad de hacerlo”.

Mayor supervivencia global

La decisión de la Comisión Europea se ha basado en datos de AML-001, un estudio pivotal global, multicéntrico, aleatorio, abierto con pacientes de 65 años o más con LMA de nuevo diagnóstico o con LMA secundaria con más del 30% de blastos en médula ósea. Azacitidina junto a tratamientos de soporte (n=241) se comparó con regímenes de tratamiento convencionales (n=247). La mediana de supervivencia global (SG), el principal objetivo del estudio, fue de 10,4 meses (95% CI 8.0-12.7 meses) para los pacientes que recibían azacitidina comparada con los 6,5 meses (95% CI: 5.0- 8.6) para los pacientes que recibían el régimen de tratamiento convencional (HR=0,85 [95% CI 0.69, 1.03] log rank estratificado p= 0.1009). Las tasas de supervivencia al año con azacitidina y regímenes de tratamiento convencionales fueron del 46,5% y 34,3%, respectivamente (diferencia del 12,2% [95% CI: 3.5%-21%]).

En el estudio, el grado de anemia 3-4, neutropenia, neutropenia febril y las tasas de trombocitopenia fueron respectivamente de 16%, 26%, 28% y 24% con azacitidina; y del 5%, 5%, 28% y 5% con el mejor tratamiento de soporte; 23%, 25%, 30% y 28% con bajas dosis de Ara-C; y 14%, 33%, 31% y 21% con quimioterapia intensiva.

La decisión de la CE para el uso de azacitidina en pacientes adultos con LMA que no son candidatos a trasplante de células madre hematopoyéticas se produce como consecuencia de la opinión positiva por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) en septiembre de 2015. Adicionalmente y debido a que esta nueva indicación ofrece un beneficio clínico significativo en comparación con las terapias existentes como ha sido determinado a través del proceso regulatorio de revisión, azacitidina recibirá una ampliación de la exclusividad de mercado en todas sus indicaciones durante un año más en todo el Espacio Económico Europeo (EEE).

Sobre la leucemia mieloide aguda

Para muchos pacientes la LMA está asociada generalmente a mal pronóstico y a un deterioro en la calidad de vida, especialmente en el caso de aquellos pacientes que no toleran terapias curativas como el trasplante de células madre hematopoyéticas. Los pacientes con esta enfermedad suelen ser  mayores con síntomas de alto riesgo. Muchos de ellos no son candidatos a recibir tratamientos intensivos pero potencialmente curativos y, aunque ha habido avances recientes, las opciones terapéuticas siguen siendo limitadas.

En Europa, más de 14.000 personas son diagnosticadas de LMA y, en la mayoría de los casos, su esperanza de vida es inferior a un año. La LMA progresa rápido y puede conducir a la muerte en meses si no existe la opción de realizar un trasplante de células madre hematopoyéticas. Concretamente en el caso de los pacientes mayores con LMA, la supervivencia global no ha mejorado en los últimos 40 años¹ y existe una clara necesidad de tratamientos que estos pacientes puedan tolerar.

Sobre Celgene

Celgene es una compañía biotecnológica mundial dedicada al desarrollo de importantes tratamientos para personas con enfermedades graves o debilitantes, en las cuales existen escasas o nulas opciones terapéuticas, o en las que los tratamientos actuales no son suficientes.

La compañía centra sus esfuerzos en el desarrollo de medicamentos que puedan marcar una gran diferencia en la vida del paciente, incluyendo las enfermedades raras o debilitantes como el mieloma múltiple, síndromes mielodisplásicos, linfomas, tumores sólidos y enfermedades inmuno-inflamatorias.

En 2013, cerca de 200.000 personas en todo el mundo fueron tratadas con medicamentos desarrollados por Celgene. En la actualidad, la compañía sigue trabajando en medicamentos innovadores a través de ensayos clínicos que se están realizando en Europa con un total de 18 compuestos indicados en enfermedades huérfanas y con más de 45 indicaciones en otras patologías. Celgene invierte más del 30% de sus ingresos en I+D, el doble de la media del sector, y mantiene su compromiso para cambiar el curso de estas enfermedades.

 [1] Alan K. Burnett  ASH 2012 Ham-Wasserman lecture; Hematology 2012:1–6