Intercept Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ICPT) —empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo y la comercialización de tratamientos innovadores para enfermedades hepáticas progresivas de origen no viral— ha anunciado hoy que la Agencia de Alimentos y Medicamentos estadounidense (FDA) ha concedido la autorización acelerada a OCA (ácido obeticólico) para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (CBP), en combinación con ácido ursodesoxicólico (UDCA) para adultos que presentan una respuesta inadecuada al UDCA, o en monoterapia para adultos que no toleran el UDCA. OCA es un agonista del receptor X farnesoide (FXR), un receptor nuclear que se expresa en el hígado y en el intestino y un regulador clave de las rutas inflamatorias, fibróticas, metabólicas y de los ácidos biliares. 

«Intercept se fundó con la convicción de que centrar nuestros esfuerzos en el FXR beneficiaría a los pacientes con enfermedades hepáticas para las que existen pocas opciones de tratamiento —o ninguna—, y la autorización de OCA supone la culminación de más de una década de trabajo», declara Mark Pruzanski, Doctor en Medicina, Director Ejecutivo y Presidente de Intercept. «Nos alegra enormemente que la FDA haya autorizado OCA para la CBP y queremos dar las gracias a todos los pacientes e investigadores del mundo entero que han participado en nuestros ensayos clínicos para hacerlo posible».

Esta indicación ha sido autorizada por el procedimiento acelerado sobre la base de una reducción en la fosfatasa alcalina (ALP). No se ha establecido una mejoría en la supervivencia o en los síntomas asociados a la enfermedad. La autorización permanente de esta indicación podría estar sujeta a la verificación y descripción del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.

«OCA cubre una importante necesidad insatisfecha para la gran cantidad de pacientes con CBP que presentan una respuesta inadecuada o una intolerancia al UDCA, ya que hasta la fecha este era el único tratamiento autorizado», afirma John Vierling, Doctor en Medicina, F.A.C.P., F.A.A.S.L.D., Profesor de Medicina y Cirugía en el Baylor College of Medicine y Ex-presidente de la American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD). «OCA ha demostrado una mejoría clínicamente significativa en la reducción de la ALP, una enzima hepática y biomarcador que se utiliza para hacer un seguimiento de la progresión de la enfermedad en pacientes con CBP. Es importante señalar que con OCA se han observado reducciones duraderas de la ALP, algo crucial para el tratamiento de una enfermedad crónica como la CBP».

En el ensayo de fase 3 POISE de Intercept, la administración de OCA en combinación con UDCA (o en monoterapia para pacientes con intolerancia al UDCA) cumplió el criterio principal de valoración compuesto en el 46 % de los pacientes del grupo de ajuste de dosis, frente al 10 % de los que recibieron placebo junto con UDCA (p<0,0001). El prurito (picor) —síntoma habitual de la CBP sin relación con la fase de la enfermedad o los resultados— fue el efecto secundario observado con mayor frecuencia en los pacientes tratados con OCA. Sin embargo, el prurito asociado con el tratamiento de OCA era por lo general menor en los pacientes que seguían el régimen de ajuste de dosis (5 mg una vez al día con aumento a 10 mg una vez al día); un paciente (1 %) del grupo de ajuste de dosis abandonó el estudio por motivo del prurito. Entre los demás efectos secundarios observados durante el ensayo figuran la fatiga, dolor y malestar abdominal, exantema, dolor orofaríngeo, mareos, estreñimiento, artralgia, función tiroidea anormal y dermatitis.

«La CBP afecta a los pacientes en la flor de la vida y, en algunos casos, la posibilidad de necesitar un trasplante de hígado es una preocupación constante durante esta importante etapa», declara Linie Moore, paciente de CBP y Presidenta de la PBCers Organization, el principal grupo de apoyo a pacientes de CBP de los EE.UU. «Tras casi dos décadas en las que sólo existía un tratamiento autorizado, nos entusiasma la llegada de este nuevo medicamento, de gran importancia para las personas que viven con CBP».

Según las previsiones que se manejan, OCA estará a disposición de los pacientes de CBP estadounidenses en un plazo de 7-10 días y se distribuirá a través de una red de farmacias especializadas. Intercept destina grandes esfuerzos a garantizar que las personas con CBP tengan acceso a OCA y ha puesto en marcha Interconnect™, un programa de servicios de apoyo para pacientes, completo y personalizado. Mediante Interconnect, un conjunto de coordinadores asistenciales específicos orientarán a los pacientes en materia de información sobre la enfermedad, apoyo al tratamiento y, para los pacientes que reúnan las condiciones necesarias, opciones de asistencia financiera que pueden abarcar ayuda para el reembolso, asistencia al copago o dispensación gratuita de OCA.