Notas de prensa
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Novartis consigue la autorización en la UE para Votubia®®, el primer fármaco para tratar niños y adultos con tumores SEGA asociados con complejo de esclerosis tuberosa (CET)
• La autorización se produce después del reciente dictamen favorable del CHMP basado en el estudio fase II en el que se demostró la reducción de los tumores SEGA en los pacientes con CET
• El astrocitoma subependimario de células gigantes (SEGA) es un tumor cerebral no canceroso que puede provocar edema cerebral potencialmente mortal en niños y adultos con CET2,3,4
Basilea, 12 de septiembre de 2011 – Novartis anunció que la Comisión Europea (CE) ha autorizado Votubia® (everolimus)* para el tratamiento de pacientes a partir de los 3 años de edad, con astrocitoma subependimario de células gigantes (SEGA) asociado con el complejo de esclerosis tuberosa (CET), que requieren intervención terapéutica pero que no pueden ser operados1. Antes de la autorización de Votubia®, una medicación oral, la intervención quirúrgica cerebral era la única opción de tratamiento en la Unión Europea para niños y adultos con SEGA asociado con CET2.
El complejo de esclerosis tuberosa, también conocido como esclerosis tuberosa (ET), afecta aproximadamente a entre uno y dos millones de personas en todo el mundo y está asociado con diversos síntomas entre los que se incluyen convulsiones, edema cerebral (hidrocefalia), retraso en el desarrollo y lesiones cutáneas2,5. En Europa, se estima que la prevalencia entre la población general es de casi nueve casos por cada 100.000 personas6. El CET es un trastorno genético que puede provocar la formación de tumores no cancerosos en órganos vitales y puede afectar a distintos órganos, con mayor frecuencia en cerebro y riñones5,7. Los signos y síntomas del CET varían dependiendo de los sistemas y órganos que se vean afectados6. En hasta el 20% de los pacientes con CET aparecen SEGA, o tumores cerebrales no cancerosos2.
La autorización de la CE se produce después de una dictamen favorable del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de junio, y se basa en un estudio de fase II, prospectivo, abierto, de un solo brazo en 28 pacientes1,2,8. Los resultados de este ensayo demostraron que el 78% de los pacientes (21 de 27) experimentó una reducción del 30% o superior del volumen del SEGA que tenía el mayor tamaño inicial y el 33% (9 de 27) experimentó una reducción del 50% o superior a los seis meses con respecto al nivel inicial1,2. Recientemente, se ha presentado en la Conferencia Internacional sobre la Investigación en CET de julio otro estudio de fase III controlado con placebo en el que se examinaba esta población de pacientes. Este ensayo cumplió su criterio de valoración principal de tasa de respuesta de los SEGA9.
“La autorización de Votubia® en la Unión Europea significa que, por primera vez, los pacientes que viven con SEGA asociados con el complejo de esclerosis tuberosa contarán con una opción terapéutica eficaz,” afirmó Hervé Hoppenot, Presidente de Novartis Oncology. “Este hito es otro ejemplo del potencial de la inhibición de mTOR con everolimus que nos reafirma en nuestro compromiso de investigación de otras manifestaciones del CET.”
Everolimus está dirigido a mTOR, una proteína que actúa como regulador importante de la división de las células tumorales, el desarrollo de vasos sanguíneos y el metabolismo celular.10. El complejo de esclerosis tuberosa está provocado por defectos en los genes TSC1 y/o TSC2 5. Cuando estos genes son defectuosos, aumenta la actividad de mTOR, lo que puede provocar el desarrollo y la proliferación incontrolados de células tumorales, la formación de vasos sanguíneos y un metabolismo celular alterado. Al inhibir la actividad de mTOR en esta ruta de señalización, everolimus puede reducir la proliferación celular, la formación de vasos sanguíneos y la captación de glucosa relacionadas con el SEGA asociado con CET2.
“Esta autorización es un importante paso adelante en el tratamiento de los SEGA asociados con el complejo de esclerosis tuberosa, dado que la cirugía era hasta ahora la única opción de tratamiento disponible en la UE para estos pacientes,” declaró el Dr. Sergiusz Jozwiak, Profesor del Departamento de Neurología Pediátrica del Children Memorial Health Institute de Varsovia, Polonia. “Como primera medicación autorizada para este grupo de pacientes, Votubia® ayudará a dar respuesta a una necesidad crucial de tratamiento no cubierta.”
Sobre everolimus
Everolimus está autorizado en la Unión Europea (UE) como Votubia®® (everolimus)para el tratamiento de pacientes a partir de los 3 años de edad, con SEGA asociado con el CET, que requieren intervención terapéutica pero que no pueden ser operados. La evidencia se basa en los análisis sobre el cambio del volumen de los SEGA. No se han demostrado otros beneficios clínicos, como, por ejemplo, mejoría de los síntomas relacionados.
Afinitor®® (everolimus) está autorizado en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de tumores neuroendocrinos (TNE) bien o moderadamente diferenciados, irresecables o metastásicos, de origen pancreático en adultos con enfermedad en progresión. Afinitor® también está autorizado en la UE para el tratamiento de pacientes con carcinoma de células renales (CCR) avanzado que ha progresado durante o después del tratamiento con terapia dirigida contra el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF).
En la UE, everolimus se presenta con diferentes concentraciones para la población de pacientes no oncológicos con el nombre comercial de Certican® para la prevención del rechazo de órganos en receptores de transplantes de riñón y corazón.
Abbott posee la licencia exclusiva de everolimus, pero ha concedido una sublicencia a Boston Scientific para su utilización en stent de liberación de fármacos.
No todas las indicaciones están disponibles en todos los países. El acceso a everolimus para indicaciones distintas de las autorizadas se está controlando y supervisando minuciosamente en ensayos clínicos diseñados para comprender mejor los posibles beneficios y riesgos del compuesto. Como compuesto en investigación, el perfil de seguridad y eficacia de everolimus no se ha establecido todavía para las indicaciones no autorizadas. Dada la incertidumbre que rodea a los ensayos clínicos, no hay garantías de que everolimus vaya a estar disponible para otras indicaciones en ningún otro lugar del mundo.
Información de seguridad importante sobre Votubia®/Afinitor
Votubia® puede producir efectos secundarios graves, que incluyen problemas pulmonares o respiratorios, infecciones e insuficiencia renal, que pueden causar la muerte. Los efectos secundarios frecuentes son úlceras y aftas bucales. Votubia® puede afectar al recuento de células sanguíneas, a las funciones renal y hepática y a los niveles de azúcar y colesterol en sangre. Votubia® puede causar daños al feto en mujeres embarazadas. Las mujeres que reciben Votubia® no deben dar el pecho.
Las reacciones adversas más frecuentes al fármaco (incidencia ≥15%) son aftas bucales, diarrea, sensación de debilidad o cansancio, problemas cutáneos (como por ejemplo eritema o acné), infecciones, náuseas, hinchazón de las extremidades u otras partes del organismo, pérdida de apetito, cefalea, inflamación del tejido pulmonar, anomalías del gusto, hemorragias nasales, inflamación del tejido que recubre el sistema digestivo, pérdida de peso y vómitos. Las reacciones adversas al fármaco de grado 3-4 más frecuentes (incidencia ≥2%) son aftas bucales, sensación de cansancio, número bajo de leucocitos (un tipo de célula sanguínea que combate las infecciones), diarrea, infecciones, inflamación del tejido pulmonar y diabetes. Se han documentado casos de reactivación de la hepatitis B y de formación de coágulos pulmonares.
Este comunicado contiene ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro, concernientes al negocio de la Compañía. Hay factores que podrían modificar los resultados actuales.
Acerca de Novartis
Novartis AG (NYSE: NVS) proporciona soluciones para el cuidado de la salud acordes con las necesidades de pacientes y sociedades. Enfocada exclusivamente al área de la salud, dispone de una amplia cartera de productos para responder a estas necesidades: medicinas innovadoras; medicamentos genéricos de alta calidad y que ayudan al ahorro de costes; vacunas humanas y herramientas de diagnóstico, y productos de gran consumo. Novartis es la única compañía que ha logrado una posición de liderazgo a escala mundial en estas áreas. En 2009 el Grupo logró una cifra de ventas de 44 300 millones de dólares USD. Aproximadamente 7 500 millones de dólares se invirtieron en I+D. Con sede central en Basilea, Suiza, las compañías del Grupo Novartis cuentan con una plantilla aproximada de 100 000 personas y están presentes en más de 140 países en todo el mundo. Para más información, pueden visitarse las webs http://www.novartis.com y http://www.novartis.es.
Novartis está en Twitter. Suscríbase para seguir a Novartis en http://twitter.com/novartis.
Bibliografía
1. Votubia®® (everolimus) - Resumen de características del producto. Basilea, Suiza: Novartis; septiembre de 2011.
2. Krueger, y col. Everolimus for Subependymal Giant-Cell Astrocytomas in Tuberous Sclerosis. New Eng J Med 2010;363:1801-11.
3. Medkour A, y col. Neonatal Subependymal Giant Cell Astrocytoma. Pediatr Neurosurg 2002;36:271–274.
4. Nabbout R, y col. Early diagnosis of subependymal giant cell astrocytoma in children with tuberous sclerosis. J Neurol Neurosurg Psychiatry 1999;66:370–375.
5. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Tuberous Sclerosis Fact Sheet. Puede encontrarse en http://www.ninds.nih.gov/disorders/tuberous_sclerosis/detail_tuberous_sclerosis.htm. Consultado en agosto de 2011.
6. Orphanet Report Series.“Prevalence of rare diseases: Bibliographic Data.” Puede encontrarse en http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Prevalence_de_rare_diseases_by_alphabetical_list.pdf. Consultado en agosto de 2011.
7. Inoki, y col. Tuberous sclerosis complex, implication from a rare genetic disease to common cancer treatment. Human Molecular Genetics 2009;18(1):R94-R100.
8. European Medicines Agency. Meeting Highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 20-23 de junio de 2011; junio 2011.
9. Jozwiak, y col. Everolimus treatment of subependymal giant cell astrocytomas (SEGAs) associated with tuberous sclerosis complex (TSC): the EXIST-1 trial. Conferencia Internacional sobre el CET. Julio de 2011, Washington, D.C.
10. Motzer, y col. Phase 3 Trial of Everolimus for Metastatic Renal Cell Carcinoma. Cancer septiembre de 2010;116(18):4256-4265.
El complejo de esclerosis tuberosa, también conocido como esclerosis tuberosa (ET), afecta aproximadamente a entre uno y dos millones de personas en todo el mundo y está asociado con diversos síntomas entre los que se incluyen convulsiones, edema cerebral (hidrocefalia), retraso en el desarrollo y lesiones cutáneas2,5. En Europa, se estima que la prevalencia entre la población general es de casi nueve casos por cada 100.000 personas6. El CET es un trastorno genético que puede provocar la formación de tumores no cancerosos en órganos vitales y puede afectar a distintos órganos, con mayor frecuencia en cerebro y riñones5,7. Los signos y síntomas del CET varían dependiendo de los sistemas y órganos que se vean afectados6. En hasta el 20% de los pacientes con CET aparecen SEGA, o tumores cerebrales no cancerosos2.
La autorización de la CE se produce después de una dictamen favorable del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de junio, y se basa en un estudio de fase II, prospectivo, abierto, de un solo brazo en 28 pacientes1,2,8. Los resultados de este ensayo demostraron que el 78% de los pacientes (21 de 27) experimentó una reducción del 30% o superior del volumen del SEGA que tenía el mayor tamaño inicial y el 33% (9 de 27) experimentó una reducción del 50% o superior a los seis meses con respecto al nivel inicial1,2. Recientemente, se ha presentado en la Conferencia Internacional sobre la Investigación en CET de julio otro estudio de fase III controlado con placebo en el que se examinaba esta población de pacientes. Este ensayo cumplió su criterio de valoración principal de tasa de respuesta de los SEGA9.
“La autorización de Votubia® en la Unión Europea significa que, por primera vez, los pacientes que viven con SEGA asociados con el complejo de esclerosis tuberosa contarán con una opción terapéutica eficaz,” afirmó Hervé Hoppenot, Presidente de Novartis Oncology. “Este hito es otro ejemplo del potencial de la inhibición de mTOR con everolimus que nos reafirma en nuestro compromiso de investigación de otras manifestaciones del CET.”
Everolimus está dirigido a mTOR, una proteína que actúa como regulador importante de la división de las células tumorales, el desarrollo de vasos sanguíneos y el metabolismo celular.10. El complejo de esclerosis tuberosa está provocado por defectos en los genes TSC1 y/o TSC2 5. Cuando estos genes son defectuosos, aumenta la actividad de mTOR, lo que puede provocar el desarrollo y la proliferación incontrolados de células tumorales, la formación de vasos sanguíneos y un metabolismo celular alterado. Al inhibir la actividad de mTOR en esta ruta de señalización, everolimus puede reducir la proliferación celular, la formación de vasos sanguíneos y la captación de glucosa relacionadas con el SEGA asociado con CET2.
“Esta autorización es un importante paso adelante en el tratamiento de los SEGA asociados con el complejo de esclerosis tuberosa, dado que la cirugía era hasta ahora la única opción de tratamiento disponible en la UE para estos pacientes,” declaró el Dr. Sergiusz Jozwiak, Profesor del Departamento de Neurología Pediátrica del Children Memorial Health Institute de Varsovia, Polonia. “Como primera medicación autorizada para este grupo de pacientes, Votubia® ayudará a dar respuesta a una necesidad crucial de tratamiento no cubierta.”
Sobre everolimus
Everolimus está autorizado en la Unión Europea (UE) como Votubia®® (everolimus)para el tratamiento de pacientes a partir de los 3 años de edad, con SEGA asociado con el CET, que requieren intervención terapéutica pero que no pueden ser operados. La evidencia se basa en los análisis sobre el cambio del volumen de los SEGA. No se han demostrado otros beneficios clínicos, como, por ejemplo, mejoría de los síntomas relacionados.
Afinitor®® (everolimus) está autorizado en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de tumores neuroendocrinos (TNE) bien o moderadamente diferenciados, irresecables o metastásicos, de origen pancreático en adultos con enfermedad en progresión. Afinitor® también está autorizado en la UE para el tratamiento de pacientes con carcinoma de células renales (CCR) avanzado que ha progresado durante o después del tratamiento con terapia dirigida contra el factor de crecimiento endotelial vascular (VEGF).
En la UE, everolimus se presenta con diferentes concentraciones para la población de pacientes no oncológicos con el nombre comercial de Certican® para la prevención del rechazo de órganos en receptores de transplantes de riñón y corazón.
Abbott posee la licencia exclusiva de everolimus, pero ha concedido una sublicencia a Boston Scientific para su utilización en stent de liberación de fármacos.
No todas las indicaciones están disponibles en todos los países. El acceso a everolimus para indicaciones distintas de las autorizadas se está controlando y supervisando minuciosamente en ensayos clínicos diseñados para comprender mejor los posibles beneficios y riesgos del compuesto. Como compuesto en investigación, el perfil de seguridad y eficacia de everolimus no se ha establecido todavía para las indicaciones no autorizadas. Dada la incertidumbre que rodea a los ensayos clínicos, no hay garantías de que everolimus vaya a estar disponible para otras indicaciones en ningún otro lugar del mundo.
Información de seguridad importante sobre Votubia®/Afinitor
Votubia® puede producir efectos secundarios graves, que incluyen problemas pulmonares o respiratorios, infecciones e insuficiencia renal, que pueden causar la muerte. Los efectos secundarios frecuentes son úlceras y aftas bucales. Votubia® puede afectar al recuento de células sanguíneas, a las funciones renal y hepática y a los niveles de azúcar y colesterol en sangre. Votubia® puede causar daños al feto en mujeres embarazadas. Las mujeres que reciben Votubia® no deben dar el pecho.
Las reacciones adversas más frecuentes al fármaco (incidencia ≥15%) son aftas bucales, diarrea, sensación de debilidad o cansancio, problemas cutáneos (como por ejemplo eritema o acné), infecciones, náuseas, hinchazón de las extremidades u otras partes del organismo, pérdida de apetito, cefalea, inflamación del tejido pulmonar, anomalías del gusto, hemorragias nasales, inflamación del tejido que recubre el sistema digestivo, pérdida de peso y vómitos. Las reacciones adversas al fármaco de grado 3-4 más frecuentes (incidencia ≥2%) son aftas bucales, sensación de cansancio, número bajo de leucocitos (un tipo de célula sanguínea que combate las infecciones), diarrea, infecciones, inflamación del tejido pulmonar y diabetes. Se han documentado casos de reactivación de la hepatitis B y de formación de coágulos pulmonares.
Este comunicado contiene ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro, concernientes al negocio de la Compañía. Hay factores que podrían modificar los resultados actuales.
Acerca de Novartis
Novartis AG (NYSE: NVS) proporciona soluciones para el cuidado de la salud acordes con las necesidades de pacientes y sociedades. Enfocada exclusivamente al área de la salud, dispone de una amplia cartera de productos para responder a estas necesidades: medicinas innovadoras; medicamentos genéricos de alta calidad y que ayudan al ahorro de costes; vacunas humanas y herramientas de diagnóstico, y productos de gran consumo. Novartis es la única compañía que ha logrado una posición de liderazgo a escala mundial en estas áreas. En 2009 el Grupo logró una cifra de ventas de 44 300 millones de dólares USD. Aproximadamente 7 500 millones de dólares se invirtieron en I+D. Con sede central en Basilea, Suiza, las compañías del Grupo Novartis cuentan con una plantilla aproximada de 100 000 personas y están presentes en más de 140 países en todo el mundo. Para más información, pueden visitarse las webs http://www.novartis.com y http://www.novartis.es.
Novartis está en Twitter. Suscríbase para seguir a Novartis en http://twitter.com/novartis.
Bibliografía
1. Votubia®® (everolimus) - Resumen de características del producto. Basilea, Suiza: Novartis; septiembre de 2011.
2. Krueger, y col. Everolimus for Subependymal Giant-Cell Astrocytomas in Tuberous Sclerosis. New Eng J Med 2010;363:1801-11.
3. Medkour A, y col. Neonatal Subependymal Giant Cell Astrocytoma. Pediatr Neurosurg 2002;36:271–274.
4. Nabbout R, y col. Early diagnosis of subependymal giant cell astrocytoma in children with tuberous sclerosis. J Neurol Neurosurg Psychiatry 1999;66:370–375.
5. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Tuberous Sclerosis Fact Sheet. Puede encontrarse en http://www.ninds.nih.gov/disorders/tuberous_sclerosis/detail_tuberous_sclerosis.htm. Consultado en agosto de 2011.
6. Orphanet Report Series.“Prevalence of rare diseases: Bibliographic Data.” Puede encontrarse en http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Prevalence_de_rare_diseases_by_alphabetical_list.pdf. Consultado en agosto de 2011.
7. Inoki, y col. Tuberous sclerosis complex, implication from a rare genetic disease to common cancer treatment. Human Molecular Genetics 2009;18(1):R94-R100.
8. European Medicines Agency. Meeting Highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 20-23 de junio de 2011; junio 2011.
9. Jozwiak, y col. Everolimus treatment of subependymal giant cell astrocytomas (SEGAs) associated with tuberous sclerosis complex (TSC): the EXIST-1 trial. Conferencia Internacional sobre el CET. Julio de 2011, Washington, D.C.
10. Motzer, y col. Phase 3 Trial of Everolimus for Metastatic Renal Cell Carcinoma. Cancer septiembre de 2010;116(18):4256-4265.
