Basilea, 29 de julio de 2013– Novartis ha anunciado hoy que el Comité para medicamentos de uso humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión positiva para el uso de ILARIS^® (canakinumab) en el tratamiento de la artritis idiopática juvenil sistémica (AIJS) en pacientes a partir de los 2 años de edad. La AIJS es una forma rara y discapacitante de la artritis infantil con pocas opciones de tratamiento². La enfermedad se caracteriza por incrementos repentinos de temperatura, erupciones cutáneas y artritis que puede afectar a niños desde los 2 años y puede progresar hasta la edad adulta^2,3. 

Esta opinión se basa en dos ensayos de fase III en pacientes con AIJS, de edades comprendidas entre los 2–19 años, que mostraron una mejoría significativa en la mayoría de pacientes tratados con ILARIS^®1. El ensayo 1 demostró que el 84% de pacientes tratados con una dosis subcutánea de ILARIS^® alcanzó el objetivo de eficacia principal mejorando un 30% escala del American College of Rheumatology  (ACR30) adaptado a pediatría, comparado con el 10% del grupo placebo que consiguió el ACR30 en el día 15¹. En la parte abierta del ensayo 2, 92 de 128 pacientes trataron de reducir gradualmente la dosis de esteroides que recibían. De estos 92 pacientes, el 62% pudo rebajar sustancialmente el uso de corticosteroides, y el 46% los abandonó por completo¹.En la parte controlada del ensayo 2 se produjo una reducción relativa del 64% en el riesgo de brotes de la enfermedad en los pacientes del grupo ILARIS^®, en comparación con los del grupo placebo (coeficiente de riesgo de 0,36; IC del 95%:0,17 a 0,75). 

Una vez autorizado, ILARIS^® estará indicado para el tratamiento de la AIJS activa en pacientes a partir de 2 años que no han respondido adecuadamente a la terapia previa con antiinflamatorios no esteroideos (AINEs) y corticosteroides sistémicos. ILARIS^® estará indicado para su uso en monoterapia o en combinación con metotrexato.

“ILARIS^® proporcionará una nueva opción de tratamiento para los pacientes que hasta la fecha, tienen opciones muy limitadas,” explicó Timothy Wright, MD, Jefe de Desarrollo Global, Novartis Pharmaceuticals. “Esta opinión positiva del CHMP es un paso importante para la autorización de ILARIS^® para la AIJS en la UE.”   

La Comisión Europea generalmente sigue las recomendaciones del CHMP y habitualmente emite su decisión final en los tres meses posteriores a la recomendación del CHMP. 

La incidencia de AIJS en Europa se cree que está alrededor del 0,4–0,8 por 100.000³, con una prevalencia estimada en 1-10 de cada 30.000 niños⁴. Aunque la enfermedad puede poner en riesgo la vida, las opciones de tratamiento son limitadas. Los corticosteroides a menudo se utilizan para tratar los síntomas y el dolor, a pesar de que su uso prolongado se asocia con efectos adversos potencialmente graves, incluyendo síndrome de Cushing, retraso del crecimiento y osteoporosis¹. 

ILARIS^® está siendo investigado en numerosas enfermedades inflamatorias en que la  interleuquina-1 (IL-1β) es un componente clave de la patogénesis de la enfermedad. Esto incluye patologías autoinflamatorias raras para las que no existen tratamientos autorizados, incluyendo, el síndrome periódico asociado al receptor del factor de necrosis tumoral (TRAPS, por sus siglas en inglés), la fiebre mediterránea familiar (FMF) resistente a la colchicina y el síndrome hiper IgD (HIDS, por sus siglas en inglés). Actualmente, ILARIS^® se considera un fármaco en fase de investigación para estas enfermedades, por lo que el papel que podría desempeñar en estas afecciones está aún por determinar.

 

Acerca de los ensayos pivotales de fase III 

El ensayo 1, fue un ensayo clínico aleatorizado, a doble ciego, controlado con placebo, de cuatro semanas de duración en el que participaron 84 pacientes de entre 2 y 19 años con AIJS^1,2 activa. Los pacientes recibieron una única dosis de ILARIS por vía subcutánea (4 mg/kg, hasta 300 mg) (n=43) o bien placebo (n=41)¹. El objetivo principal de eficacia era la proporción de pacientes que lograban una respuesta ACR 30 (según los criterios del American College of Rheumatology) y la remisión de la fiebre el Día 15 respecto a los niveles basales¹. Esto significa que los pacientes tenían que presentar una mejoría mínimo del 30%  de los síntomas sistémicos y de la artritis respecto a los niveles basales. El ensayo logró su objetivo principal de eficacia.

El ensayo 2 fue un ensayo clínico dividido en dos partes, el diseño de la Parte I era abierto, de grupo único con tratamiento activo, y el de la Parte II aleatorizado, a doble ciego, controlado con placebo y con interrupción al alcanzarse un número determinado de acontecimientos (brotes)¹. En el ensayo participaron un total de 177 pacientes con edades comprendidas entre los 2 y los 19 años con AIJS activa¹. Algunos de estos pacientes ya habían participado anteriormente en el Ensayo 1. En la Parte I, los pacientes recibieron una dosis de ILARIS^® por vía subcutánea (4 mg/kg, hasta los 300 mg) cada cuatro semanas¹. El objetivo  principal de eficacia de la Parte I consistía en evaluar si el tratamiento con ILARIS^® permitía reducir gradualmente la dosis de corticosteroides en al menos el 25% de los pacientes con AIJS que estaban recibiendo corticosteroides al inicio del estudio.

En la segunda parte del estudio, los pacientes se aleatorizaron para continuar con el tratamiento con ILARIS^®, o a recibir placebo cada cuatro semanas (“grupo placebo tras ILARIS^®”), hasta que se produjera un número determinado (37) de acontecimientos de brote¹. El objetivo principal de eficacia de la segunda parte era demostrar que el tiempo hasta el brote de la enfermedad era más prolongado con ILARIS^® que con placebo. 

Todos los objetivos principales del estudio 1 y 2 se cumplieron.

 

Acerca de ILARIS® 

ILARIS^® es un anticuerpo monoclonal completamente humano que inhibe la IL-1β, que se trata de una parte importante de las defensas del sistema inmunológico del organismo.¹ La producción excesiva de IL-1β desempeña un papel destacado en determinadas enfermedades inflamatorias.⁵ ILARIS^® actúa neutralizando IL-1β durante algún tiempo, inhibiendo de este modo la inflamación.¹

ILARIS^® está autorizado para el tratamiento de la AIJS en EEUU y para el tratamiento sintomático de la artritis gotosa refractaria aguda en la UE. ILARIS^® también está autorizado en más de 60 países, incluyendo la UE, EEUU, Suiza y Japón, para el tratamiento de los síndromes periódicos asociados con la criopirina (CAPS).  CAPS es un tipo de trastorno genético raro y crónico que presenta síntomas debilitantes. Las indicaciones autorizadas pueden variar dependiendo de cada país. 

Este comunicado contiene ciertas informaciones anticipadas sobre el futuro, concernientes al negocio de la Compañía. Hay factores que podrían modificar los resultados actuales.

 

Acerca de Novartis

Novartis AG (NYSE: NVS) proporciona soluciones para el cuidado de la salud acordes con las necesidades de pacientes y sociedades. Enfocada exclusivamente al área de la salud, dispone de una amplia cartera de productos para responder a estas necesidades: medicamentos innovadores; cuidado de la visión; medicamentos genéricos de alta calidad que ayudan al ahorro de costes; vacunas humanas y herramientas de diagnóstico; OTC; y Sanidad Animal. Novartis es la única compañía que ha logrado una posición de liderazgo en estas áreas. En 2012 el Grupo logró una cifra de ventas de 56.700 millones de dólares USD e invirtió, aproximadamente, 9.300 millones de dólares (9.100 millones de dólares excluyendo deterioro por depreciación de activos y amortización) en actividades de I+D. Con sede central en Basilea, Suiza, las compañías del Grupo Novartis cuentan con una plantilla aproximada de 131.000 personas y están presentes en más de 140 países en todo el mundo. Para más información, pueden visitarse las webs http://www.novartis.com y http://www.novartis.es.

Novartis está presente en Twitter. Regístrese para seguir la cuenta de @Novartis en http://twitter.com/novartis 

 

Referencias:

1.     Ruperto N, Brunner H, Constantin T, et al. Baseline characteristics of patients with active Systemic JIA successfully discontinuing corticosteroid while receiving canakinumab: secondary analysis from a pivotal phase 3 trial.Abstract presented at European League Against Rheumatism, Madrid 12-15 June, 2013. 2. Woo P. Systemic juvenile idiopathic arthritis: diagnosis, management, and outcome. Nat ClinPractRheumatol2006; 2(1):28-34; 3.Ramanan AV, Grom AA. Does systemic-onset juvenile idiopathic arthritis belong under juvenile idiopathic arthritis? Rheumatology (Oxford) 2005; 44(11):1350-3. 4. ORPHANET - http://www.orpha.net/consor/cgi-bin/OC_Exp.php?Lng=EN&Expert=85414. Accessed 12^th June 2013. 5.Martinon F, Petrilli V.Gout-associated uric acid crystals activate the NALP3 inflammasome. Nature 2006; 440(9): 237-241.