Barcelona, 12 de diciembre de 2016.- Se publica el segundo número de la revista NewsRARE, alineado con el principal objetivo de este proyecto, que pretende ofrecer información rigurosa y actualizada, sobre temas de alto interés para el conjunto de agentes involucrados en el manejo de las enfermedades raras. Gracias al apoyo de Chiesi, Alexion y Actelion, la coordinación y desarrollo del Instituto Max Weber y la labor editorial compartida entre el Dr. Álvaro Hidalgo y el Dr. José Luis Poveda, ha sido posible desarrollar este segundo número de la revista, que cuenta con la colaboración de profesionales de reconocido prestigio en el sector sanitario.

Los contenidos de este segundo número se desarrollan sobre dos pilares fundamentales. Por un lado, se analiza el tema de los registros de pacientes, como instrumentos clave en la investigación clínica en enfermedades raras (EE.RR), y por el otro se aborda la evidencia clínica, la autorización comercial y los registros de seguimiento como herramienta de gestión post-autorización para medicamentos huérfanos.

El Dr. Óscar Zurriaga, Ex Director Gral. de Investigación, Innovación, Tecnología y Calidad de la Consellería  de Sanidad Universal y Salud Pública de la Generalitat Valenciana, actualmente Jefe del Servicio de Estudios Epidemiológicos y Estadísticas Sanitarias de la DG de Salud Pública, destaca en su editorial la necesidad urgente de crear y mantener registros en este tipo de enfermedades: ‘Es el momento de los registros en enfermedades raras, pues éstos constituyen instrumentos clave para poder avanzar en la investigación clínica, en la mejora de la atención sanitaria, en la vigilancia y en la calidad de vida de los afectados‘.

Las entrevistas que recoge este segundo número reflejan los diferentes puntos de vista acerca de la creación, gestión, control y seguimiento de los registros de pacientes con EE.RR. y los elementos que los componen.

Así, la Dra. Paloma Casado, Subdirectora General de Calidad y Cohesión, Directora General de Salud pública, Calidad e innovación del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e igualdad, presenta los avances en materia legislativa y los pasos a seguir para alcanzar el objetivo del Registro Nacional de EE.RR.

El Dr. César Hernández Jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), explica la importancia que tienen los registros para el desarrollo de los IPTs, y el proceso de autorización comercial, en general.

La Dra. Esther Vicente, Técnico del Registro Poblacional de Enfermedades Raras de Navarra (RERNA), comparte las experiencias a nivel autonómico, y D. Jordi Cruz, Presidente de Mucopolisacaridosis (MPS) España y miembro de la Junta Directiva de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), señala lo esperanzador que resulta para los pacientes poder contribuir en el desarrollo de EE.CC. y, por tanto, en la generación de evidencia clínica.

Este número estará disponible al público a partir del próximo día 5 de Diciembre de 2016, en la web www.newsrare.es, donde se podrá obtener más información acerca de la descarga de la misma. Mediante el perfil de twitter @revistanewsRARE se podrán seguir las últimas novedades acerca de este proyecto.

Chiesi España

Chiesi España forma parte de Chiesi Farmaceutici, una multinacional farmacéutica con sede en Parma (Italia) creada hace más de 80 años. En los últimos años, su política de impulso de I+D y las nuevas adquisiciones han hecho posible que en 2015 alcanzara unas ventas de unos 1.450 millones de euros. Cuenta con tres plantas de producción en Italia, Francia y Brasil y cuatro centros de investigación en Italia, Francia, Gran Bretaña y Estados Unidos. Tiene una fuerte presencia en Europa, América y Asia. Chiesi España cuenta actualmente con más de 250 empleados y una facturación de 85M€. Para más información visita www.chiesi.es

Alexion Alexion (www.alxn.com) es una compañía biofarmacéutica focalizada en ayudar a pacientes con enfermedades raras y graves mediante la innovación, el desarrollo y la comercialización de medicamentos que transforman vidas. Alexion es líder global en inhibición del complemento y ha desarrollado y comercializado eculizumab, un tratamiento para pacientes con Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) y Síndrome Hemolítico Urémico atípico (SHUa), dos enfermedades ultra-raras, debilitantes y potencialmente mortales causadas por una activación crónica e incontrolada del complemento.               

Actelion

Actelion Ltd. es una compañía biofarmacéutica dedicada al descubrimiento, desarrollo y comercialización de fármacos innovadores para enfermedades con grandes necesidades médicas no satisfechas. Actelion es líder en el campo de la enfermedad rara llamada: Hipertensión Arterial Pulmonar, así como en la enfermedad ultra rara Niemann Pick C. Actelion, fundada a finales de 1997 y actualmente con más de 2.400 profesionales dedicados que cubren todos los mercados clave del mundo como EE.UU., Japón, China, Rusia y México, tiene su sede corporativa en Allschwil/Basilea (Suiza).

Instituto Max Weber

Instituto Max Weber, constituido como entidad sin ánimo de lucro, viene, desde enero de 2005, realizando su actividad de investigación y formación en diversos ámbitos del conocimiento y especialmente en el sanitario, económico y socio-laboral. Sus objetivos se centran en promover la investigación, como herramienta de apoyo a la mejora continua en los procesos asistenciales, ofreciendo resultados basados en el conocimiento científico y la rigurosidad, tanto en el ámbito público, como en el sector privado.

Por ello, el Instituto Max Weber impulsa proyectos, como la presente revista, entendiendo los sistemas de información como un elemento clave en la integración de conocimientos y perspectivas.