Madrid – 24 de octubre de 2018 – Shire, líder mundial de biotecnología en enfermedades raras, ha anunciado que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización de VEYVONDI [vonicog alfa, factor de von Willebrand recombinante] (rFVW) para el tratamiento de episodios hemorrágicos y el tratamiento/prevención de hemorragias quirúrgicas en adultos (de 18 años en adelante) con enfermedad de von Willebrand (VWD), cuando el tratamiento con desmopresina (DDAVP) en monoterapia no está indicado o no es eficaz. VEYVONDI no debe utilizarse en el tratamiento de la hemofilia A.^[i] VEYVONDI es el primer y único tratamiento con factor de von Willebrand recombinante (rFVW) en la UE para la enfermedad de von Willebrand, que aborda específicamente la disfunción o la deficiencia primaria del factor de von Willebrand (FVW) y, al mismo tiempo, permite al organismo recuperar y mantener niveles adecuados del factor VIII (FVIII) en plasma.1

“La aprobación en Europa de VEYVONDI marca un hito clave en nuestros esfuerzos por abordar las necesidades médicas no satisfechas de quienes viven con la enfermedad de von Willebrand”, dijo Andreas Busch, Director de Investigación y Desarrollo y Director Científico de Shire. “Nos complace dar los pasos siguientes para garantizar la amplia disponibilidad de VEYVONDI en toda Europa para atender las necesidades individuales de las personas afectadas por la enfermedad y que necesiten la reposición de este factor”.

Tal y como ha explicado el Dr. Javier Batlle, Jefe del Servicio de Hematología del Hospital Juan Canalejo de La Coruña, la aprobación de VEYVONDI supone un gran hito para los pacientes. “Hasta el momento estos pacientes solo disponían de concentrados de FVW de origen plasmático, siendo Veyvondi el primer producto terapéutico de factor von Willebrand (FVW) recombinante. Este nuevo producto ha sido una aspiración para la comunidad de pacientes con hemofilia al disponer de los concentrados de factor VIII (FVIII) y de factor IX (FIX) recombinante, lo que les hace percibir una mayor seguridad con respecto a los productos plasmáticos. Esa seguridad adicional que puede ofrecer el FVW recombinante, sin duda, facilita una mayor adherencia de los pacientes al tratamiento”.

La autorización de comercialización se basa en los resultados de tres ensayos clínicos realizados en un total de 80 pacientes con EVW expuestos a VEYVONDI. Son un estudio de fase 1 multicéntrico, controlado, aleatorizado, simple ciego, con aumento escalonado de la dosis para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y farmacocinética (FC) de rFVW:rFVIII en sujetos de 18 a 60 años de edad con EVW grave; un estudio multicéntrico de fase 3 abierto para evaluar la FC, la seguridad y la eficacia de rFVW: rFVIII y rFVW en el tratamiento de episodios hemorrágicos en adultos con EVW grave, y un estudio de fase 3 internacional, multicéntrico, prospectivo, abierto, sin control activo ni aleatorización para evaluar la eficacia hemostática y la seguridad del rFVW con o sin rFVIII en 15 sujetos adultos con EVW grave sometidos a procedimientos quirúrgicos mayores, menores o a procedimientos orales programados.[ii]

La EVW es el trastorno hemorrágico hereditario más frecuente, que afecta hasta al 1% de la población mundial o a aproximadamente 100.000 personas en la UE.[iii]^,[iv] La EVW se debe a una disfunción o deficiencia del FVW, uno de los diversos tipos de proteínas sanguíneas que se necesitan para facilitar la coagulación adecuada de la sangre.[v] Sólo una pequeña proporción de los sujetos afectados tiene la forma grave de la enfermedad y necesita la reposición del FVW.[vi] Los síntomas varían desde las hemorragias nasales hasta el sangrado de las encías y la aparición de hematomas. Pueden aparecer hemorragias en el estómago y el intestino, pero es menos común.[vii]

Con esta aprobación, Shire está autorizada a comercializar VEYVONDI en los 28 Estados miembros de la Unión Europea (UE) así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega.

La enfermedad de von Willebrand (VWD)

La EVW es el trastorno hemorrágico hereditario más común, que afecta hasta al 1% de la población mundial3. La EVW se debe a una disfunción o deficiencia del FVW, uno de los diversos tipos de proteínas sanguíneas que se necesitan para facilitar la coagulación adecuada de la sangre.5 Debido a esta disfunción o deficiencia del FVW, la sangre no puede coagularse eficazmente en las personas que padecen la EVW.6 La mayoría de los casos (70-80%) se deben a una deficiencia cuantitativa parcial de FVW (EVW de tipo 1).[viii] La forma más grave de EVW (EVW de tipo 3 grave) es la menos frecuente, con una incidencia que varía en función del origen étnico entre 0,1 y 5,3 casos por millón.[ix] La mutación puede ocurrir espontáneamente sin antecedentes familiares previos.7 La hemorragia causada por la EVW es impredecible y su gravedad varía enormemente entre los pacientes que presentan esta enfermedad.[x]

Información sobre VEYVONDI

VEYVONDI está indicado en adultos (mayores de 18 años) con enfermedad de von Willebrand (EVW) cuando el tratamiento con desmopresina (DDAVP) en monoterapia no es efectivo o no está indicado para el tratamiento de hemorragias y el tratamiento o la prevención de hemorragias quirúrgicas. VEYVONDI no debe utilizarse en el tratamiento de la hemofilia A. 1

Para obtener un resumen completo de las características del producto en la UE, incluidas las indicaciones aprobadas e información importante sobre la seguridad de los productos comercializados, visite:

http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2018/20180831141871/anx_141871_en.pdf1

En Estados Unidos, el producto fue aprobado hace más de dos años con el nombre comercial VONVENDI^® [factor von Willebrand (recombinante)] y está indicado para su uso en adultos (mayores de 18 años) a los que se les ha diagnosticado la enfermedad de von Willebrand para el tratamiento a demanda y el control de episodios de sangrado o el tratamiento perioperatorio de hemorragias

[i] European Commission. Veyvondi Summary of Product Characteristics. Disponible en: http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2018/20180831141871/anx_141871_en.pdf

2 Recombinant von Willebrand Factor; rVWF; vonicog alfa; BAX 111. Clinical Overview. May 2017.

3 World Federation of Hemophilia. What is von Willebrand disease (VWD) Disponible en: www.wfh.org/en/page.aspx?pid=673.

4 European Medicines Agency. EU/3/10/814. Disponible en: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/orphans/2010/12/human_orphan_000865.jsp&mid=WC0b01ac058001d12b.

5 National Hemophilia Foundation. Von Willebrand Disease. Disponible en: https://www.hemophilia.org/Bleeding-Disorders/Types-of-Bleeding-Disorders/Von-Willebrand-Disease.

6 National Organization for Rare Disorders. Von Willebrand Disease. Disponible en: https://rarediseases.org/rare-diseases/von-willebrand-disease/.

7 Rare Diseases. Von Willebrand Disease. Disponible en: https://rarediseases.org/rare-diseases/von-willebrand-disease/.

8 Kujovic, J.L. Von Willebrand’s Disease and Menorrhagia: Prevalence, Diagnosis, and Management. Disponible en: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/pdf/10.1002/ajh.20372.

9 Verma, A., Yaish, H. et al. Type 3 Von Willebrand Disease with Alloantibodies and Its Challenging Management During Episode of Bleeding. Disponible en:http://www.bloodjournal.org/content/116/21/1405.

10 National Hemophilia Foundation. "VWD Summit Highlights." HEMAWARE website. https://hemaware.org/story/vwd-summit-highights. [i] European Commission. Veyvondi Summary of Product Characteristics. Available at: http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2018/20180831141871/anx_141871_en.pdf

[ii] Recombinant von Willebrand Factor; rVWF; vonicog alfa; BAX 111. Clinical Overview. May 2017.

[iii] World Federation of Hemophilia. What is von Willebrand disease (VWD)? Available at: www.wfh.org/en/page.aspx?pid=673.

[iv] European Medicines Agency. EU/3/10/814. Available at: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/orphans/2010/12/human_orphan_000865.jsp&mid=WC0b01ac058001d12b.

[v] National Hemophilia Foundation. Von Willebrand Disease. Available at: https://www.hemophilia.org/Bleeding-Disorders/Types-of-Bleeding-Disorders/Von-Willebrand-Disease.

[vi] National Organization for Rare Disorders. Von Willebrand Disease. Available at: https://rarediseases.org/rare-diseases/von-willebrand-disease/.

[vii] Rare Diseases. Von Willebrand Disease. Available at: https://rarediseases.org/rare-diseases/von-willebrand-disease/.

[viii] Kujovic, J.L. Von Willebrand’s Disease and Menorrhagia: Prevalence, Diagnosis, and Management. Available at: https://onlinelibrary.wiley.com/doi/pdf/10.1002/ajh.20372.

[ix] Verma, A., Yaish, H. et al. Type 3 Von Willebrand Disease with Alloantibodies and Its Challenging Management During Episode of Bleeding. Available at: http://www.bloodjournal.org/content/116/21/1405.

[x] National Hemophilia Foundation. "VWD Summit Highlights." HEMAWARE website. https://hemaware.org/story/vwd-summit-highights.