La compañía biotecnológica Shire, líder mundial en enfermedades raras, ha celebrado en Madrid el “XX Workshop en coagulopatías congénitas y adquiridas”, con el aval de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), con el objetivo de difundir las últimas novedades en el diagnóstico y tratamiento de los pacientes con estas patologías. Esta edición, que ha reunido a ponentes de reconocido prestigio y a profesionales que trabajan con pacientes con hemofilia en España, ha hecho un repaso de los últimos avances en el mundo de la hemofilia y se han revisado con especial atención aspectos relacionados con la prevención y abordaje de la artropatía del paciente con hemofilia. “Es indudable que la mejora del conocimiento de la enfermedad siempre es beneficiosa para los pacientes con hemofilia”, ha explicado el Dr. Santiago Bonanad, jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital Universitari i Politècnic La Fe de Valencia.

Actualmente no hay un Registro en España de pacientes con coagulopatías, sin embargo, se estima que, según un estudio epidemiológico publicado en el 2009, el número de pacientes con hemofilia sea de aproximadamente 2.400. La hemofilia, una de estas coagulopatías congénitas, está ligada al cromosoma X, por lo que los varones lo padecen y las mujeres lo portan. “Una de las premisas primordiales en la atención médica a estos pacientes es considerar la hemofilia como una enfermedad crónica que se detecta en la infancia y abarca hasta la ancianidad. En consecuencia, la consecución de niveles elevados de calidad de vida es un objetivo prioritario en las acciones médicas”, ha explicado el Dr. Santiago Bonanad.

Entre su sintomatología, los expertos destacan como principal efecto clínico de la enfermedad el desarrollo de una importante artropatía invalidante. En este sentido, han hecho hincapié en la importancia de recibir un tratamiento adecuado y a tiempo. “La administración preventiva (profiláctica), precoz, suficiente y continuada de tratamiento sustitutivo con concentrados de factor VIII (en la hemofilia A) o factor IX (en la hemofilia B), ha demostrado de forma inequívoca que puede prevenir la aparición o el agravamiento de las lesiones articulares. Es responsabilidad de la sociedad médica definir las mejores estrategias, y ayudar a su implantación mundial”, ha explicado el Dr. Santiago Bonanad.

Por su parte, la Dra. Maria Teresa Álvarez Román, Jefe de Sección de Hemostasia del Hospital Universitario La Paz, ha destacado que para personalizar dicha profilaxis “hay que tener en cuenta muchos factores pero, fundamentalmente, el estado articular, la actividad física, y la farmacocinética (PK) del factor infundido. Se ha demostrado que una profilaxis ajustada a PK es más coste-efectiva. Algunos concentrados como Advateâ (octocog alfa) cuentan con un sólido modelo poblacional y una herramienta, MyPKFITâ, para realizar el estudio de PK de una forma rápida y sencilla. Además, MyPKFIT puede utilizarse para realizar cálculos de dosis en régimen de profilaxis, utilizando estimaciones de parámetros de PK de FVIII individuales, según las entradas de datos de FVIII del laboratorio y la información individual del paciente. Además, los profesionales sanitarios autorizados también pueden crear regímenes de profilaxis personalizada según las necesidades o el plan de tratamiento de los pacientes.

Asimismo, la Dra. Maria Teresa Álvarez Román, ha hecho referencia a los avances que se están llevando a cabo en torno al tratamiento. “En los últimos años estamos asistiendo a avances espectaculares en el tratamiento del paciente con hemofilia. Los tratamientos disponibles son eficaces y seguros. Además, se ha finalizado ya el programa de desarrollo de concentrados con una vida media más larga, un programa que permitirá realizar una profilaxis más eficaz con menos infusiones intravenosas, lo cual se reflejará en una mayor adherencia al tratamiento y en una mejora en la calidad de vida de estos pacientes”.

Todos estos conceptos se han puesto en común en este Workshop, que ha celebrado su XX edición, ejemplo de colaboración de la industria farmacéutica y los profesionales sanitarios dedicados específicamente a esta enfermedad. “Shire tiene un fuerte compromiso con los pacientes con hemofilia. Esto se ha puesto de manifiesto por su implicación en el programa de desarrollo de nuevas terapias, desde productos con una mayor vida media como el Adynoviâ (rurioctocog alfa pegol) hasta diferentes ensayos en terapia génica”, ha concluido la Dra. Álvarez Román.

Acerca de Shire

Shire es el líder mundial en investigación al servicio de los pacientes con enfermedades raras. Nos esforzamos por desarrollar fármacos innovadores en diferentes áreas de enfermedades raras, como hematología, inmunología, enfermedades genéticas, neurociencias y medicina interna. Nuestras diversas capacidades nos permiten llegar a pacientes en más de 100 países, personas que luchan por vivir sus vidas al máximo.